2025 年 12 月 12 日，聚焦于基因和細(xì)胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“邦耀生物”）宣布，基于具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的通用型細(xì)胞平臺(tái)（TyUCell?）開(kāi)發(fā)的新一代異體 UCAR-T 產(chǎn)品“靶向 CD19 基因修飾的異體嵌合抗原受體 T 細(xì)胞注射液”（管線代號(hào)：BRL-303）針對(duì)中度或重度難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（rSLE）的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND），已于 12 月 11 日正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）的默示許可。這是繼異體 UCAR-T 產(chǎn)品（管線代號(hào)：BRL-301）在血液腫瘤領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)雙適應(yīng)癥突破后，邦耀生物在自身免疫疾病治療領(lǐng)域（管線代號(hào)：BRL-303）的又一里程碑式進(jìn)展。

值得一提的是，BRL-303 是全球首款在研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)中，針對(duì)自身免疫疾病顯示出療效的異體通用型 CAR-T 產(chǎn)品，本次獲批中國(guó) IND 標(biāo)志著邦耀生物在將革命性的通用型細(xì)胞治療技術(shù)從血液腫瘤擴(kuò)展至復(fù)雜自免疾病領(lǐng)域邁出了關(guān)鍵一步。

CDE臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可公示信息

BRL-303 UCAR-T 三大核心優(yōu)勢(shì)，重塑難治性 SLE 治療格局！

系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是一種以 B 細(xì)胞異?；罨妥陨砜贵w產(chǎn)生為特征的全身性自身免疫疾病，傳統(tǒng)免疫抑制劑對(duì)部分患者療效有限。盡管早期 IIT 研究顯示，自體 CAR-T 療法對(duì)系統(tǒng)性紅斑狼瘡已顯示出初步療效，但其存在個(gè)體化制備周期長(zhǎng)、成本高等難題，因此異體 CAR-T 細(xì)胞憑借均質(zhì)性、即時(shí)可用性等優(yōu)勢(shì)成為極具前景的替代方案。

BRL-303 是基于邦耀生物具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的通用型細(xì)胞平臺(tái)（TyUCell?）開(kāi)發(fā)的一款全新一代靶向 CD19 的異體通用型 CAR-T 產(chǎn)品，針對(duì)適應(yīng)癥領(lǐng)域?yàn)樽陨砻庖咝约膊?。?UCAR-T 技術(shù)是由邦耀生物創(chuàng)始人&董事長(zhǎng)、華東師范大學(xué)劉明耀教授以及杜冰教授領(lǐng)銜的科學(xué)家團(tuán)隊(duì)歷經(jīng) 8 年科研攻關(guān)、多次技術(shù)迭代所研發(fā)。其主要通過(guò)多重基因編輯技術(shù)實(shí)現(xiàn)異體T細(xì)胞的免疫逃逸和功能優(yōu)化，既從源頭規(guī)避了移植物抗宿主?。℅vHD）和宿主排斥（HVG）風(fēng)險(xiǎn)，又能精準(zhǔn)靶向調(diào)控 SLE 患者體內(nèi)異常活化的免疫細(xì)胞、重建免疫平衡，完美攻克了異體 CAR-T 在自免疾病治療中的核心技術(shù)壁壘，是通用型細(xì)胞治療技術(shù)在自免領(lǐng)域的又一創(chuàng)新性轉(zhuǎn)化。此前，邦耀生物BRL-303 UCAR-T 治療 SLE 已在兩項(xiàng)IIT臨床研究中展示了顯著的臨床療效，相關(guān)研究成果已于2025 年分別發(fā)表在國(guó)際著名學(xué)術(shù)期刊Cell Research和Med。

同時(shí)值得一提的是，該產(chǎn)品治療3 例難治性自免疾病患者的研究成果于 2024 年 7 月發(fā)表在國(guó)際頂尖學(xué)術(shù)期刊Cell，成為全球首個(gè)報(bào)道應(yīng)用于臨床并成功治療自身免疫疾病的異體通用型CAR-T 的臨床在研產(chǎn)品。該項(xiàng)研究成果先后獲評(píng)“兩院院士評(píng)選 2024 年中國(guó)十大科技進(jìn)展新聞”、“2024 年中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)十大進(jìn)展”、“2024 年度中國(guó)科學(xué)十大進(jìn)展”等重要榮譽(yù)，并獲“CAR-T之父”Carl June教授在Cell發(fā)文高度評(píng)價(jià)：“有望改寫自免疾病的治療格局”?？梢哉f(shuō)，通過(guò)已有的臨床研究充分驗(yàn)證了，邦耀生物異體 UCAR-T 在腫瘤和自免疾病等多適應(yīng)癥治療中的應(yīng)用潛力，展示了三大核心優(yōu)勢(shì)：

01

突破可及性瓶頸，惠及更多患者

作為“現(xiàn)貨型”通用 CAR-T 產(chǎn)品，該異體 UCAR-T 無(wú)需患者自體細(xì)胞采集和定制化生產(chǎn)，單批次可滿足 200 例以上治療需求，大幅降低了生產(chǎn)成本；同時(shí)，其無(wú)需HLA配型的特性，可實(shí)現(xiàn) “即取即用”，顯著縮短了患者的治療等待周期，尤其適合病情進(jìn)展迅速、自體免疫細(xì)胞功能紊亂的腫瘤和難治性自免患者，可為更多患者群體提供便捷可及的治療新選擇。

02

安全性全面升級(jí)，降低治療風(fēng)險(xiǎn)

不同于傳統(tǒng)治療方案的強(qiáng)免疫抑制，該產(chǎn)品無(wú)需對(duì)患者進(jìn)行額外的清淋或者免疫抑制，僅采用常規(guī)甚至更低的清淋方案，就可以實(shí)現(xiàn)對(duì)靶細(xì)胞的完全清除，還能夠有效避免對(duì)患者過(guò)度免疫抑制所帶來(lái)的感染、粒細(xì)胞缺乏、淋巴細(xì)胞恢復(fù)慢等風(fēng)險(xiǎn)。先前臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明，接受該產(chǎn)品治療的患者未發(fā)生≥3級(jí)的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）或神經(jīng)毒性（ICANS），感染發(fā)生率較同類產(chǎn)品更低，印證了其卓越的臨床安全性。

03

精準(zhǔn)重建免疫平衡，實(shí)現(xiàn)持久緩解

該產(chǎn)品通過(guò)精選健康供體T細(xì)胞并優(yōu)化擴(kuò)增工藝，使其在患者體內(nèi)具備更強(qiáng)的增殖能力和長(zhǎng)效存續(xù)性。在前期的臨床研究中，該產(chǎn)品已經(jīng)表現(xiàn)可精準(zhǔn)清除或抑制 SLE 患者體內(nèi)的致病細(xì)胞，同時(shí)促進(jìn)免疫穩(wěn)態(tài)的重建，實(shí)現(xiàn)對(duì)疾病的長(zhǎng)期控制，為患者擺脫病情反復(fù)、實(shí)現(xiàn)高質(zhì)量生存提供了可能。

引領(lǐng)自免治療革新，加速異體UCAR-T技術(shù)產(chǎn)業(yè)化落地！

邦耀生物創(chuàng)始人&董事長(zhǎng)劉明耀教授表示：“BRL-303 本次成功獲批臨床試驗(yàn)，是我們異體通用型 CAR-T 技術(shù)從血液腫瘤領(lǐng)域向自免疾病領(lǐng)域拓展的又一重要里程碑。既驗(yàn)證了該異體 UCAR-T 在多疾病領(lǐng)域的廣泛適配性，也彰顯了邦耀生物在自免疾病細(xì)胞治療領(lǐng)域的先發(fā)優(yōu)勢(shì)。此前我們的異體 UCAR-T 在血液腫瘤領(lǐng)域取得雙適應(yīng)癥的 IND 批件，并且在自免領(lǐng)域的成果取得國(guó)內(nèi)外多項(xiàng)重磅榮譽(yù)的肯定。相信伴隨此次 BRL-303 獲批，將進(jìn)一步推動(dòng)該技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化與產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。未來(lái)，我們也將加快推進(jìn)該產(chǎn)品臨床轉(zhuǎn)化，持續(xù)探索該異體 UCAR-T 技術(shù)在更多自免疾病及實(shí)體瘤領(lǐng)域的應(yīng)用，讓創(chuàng)新療法早日惠及更多患者?！?/p>

不得不說(shuō)，此次 BRL-303 獲得中國(guó) IND，不僅為中重度難治性 SLE 患者開(kāi)辟了全新的治療路徑，更標(biāo)志著邦耀生物的通用型細(xì)胞治療技術(shù)已形成 “血液腫瘤+自免疾病” 的雙賽道布局，將助力中國(guó)創(chuàng)新細(xì)胞治療技術(shù)持續(xù)領(lǐng)跑國(guó)際。未來(lái)，邦耀生物將快速推進(jìn)該 BRL-303 UCAR-T 在中國(guó)的多中心臨床試驗(yàn)，并積極探索 UCAR-T 技術(shù)在血液腫瘤、實(shí)體瘤及自身免疫疾病中的應(yīng)用，為廣大患者造福。

關(guān)于邦耀生物

上海邦耀生物科技有限公司致力于成為新商業(yè)文明時(shí)代全球領(lǐng)先的細(xì)胞基因藥企，邦耀生物以“以基因編輯技術(shù)引領(lǐng)創(chuàng)新，開(kāi)發(fā)突破性療法，造福全人類”為使命，依托自主研發(fā)中心及與高校共建的“上?；蚓庉嬇c細(xì)胞治療研究中心”，目前已產(chǎn)生 100 多項(xiàng)專利成果，有 19 個(gè)項(xiàng)目在 20 余家知名醫(yī)院開(kāi)展臨床試驗(yàn)，6 個(gè)項(xiàng)目已獲批 IND，正式進(jìn)入注冊(cè)臨床試驗(yàn)階段，還有多個(gè)項(xiàng)目進(jìn)入 IND 申報(bào)階段。其中，基因編輯治療 β-地中海貧血癥、非病毒定點(diǎn)整合 PD1-CAR-T、以及 UCAR-T 等項(xiàng)目已經(jīng)取得優(yōu)異臨床效果，具有全球領(lǐng)先性，并在 Nature、Cell、Nature Medicine、Nature biotechnology 等知名學(xué)術(shù)期刊上發(fā)表多篇學(xué)術(shù)論文。邦耀生物已搭建基因編輯技術(shù)創(chuàng)新平臺(tái)、造血干細(xì)胞平臺(tái)、非病毒定點(diǎn)整合 CAR-T 平臺(tái)、通用型細(xì)胞平臺(tái)、增強(qiáng)型T細(xì)胞平臺(tái)、體內(nèi)基因編輯 CAR-T 平臺(tái)六大具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺(tái)，擁有 7000 平米 GMP 中試基地及近 100 人的運(yùn)營(yíng)團(tuán)隊(duì)，有力保障創(chuàng)新的研究成果能夠快速轉(zhuǎn)化與應(yīng)用。邦耀生物通過(guò)患者需求和臨床反饋不斷推動(dòng)研發(fā)產(chǎn)品快速更新迭代。并秉持開(kāi)放、共享、共贏的態(tài)度，與全球創(chuàng)新生物醫(yī)藥生態(tài)鏈企業(yè)一起，加快推進(jìn)創(chuàng)新藥物的轉(zhuǎn)化與落地，造福全球遺傳疾病、惡性腫瘤及自身免疫系統(tǒng)疾病等患者！