×Tsinghua

癌癥作為全球重大公共衛(wèi)生挑戰(zhàn)，疾病負(fù)擔(dān)持續(xù)加重。癌癥的預(yù)防、篩查、診斷、以及標(biāo)準(zhǔn)化治療的發(fā)展，對(duì)降低癌癥發(fā)病率、改善生存預(yù)后來(lái)說(shuō)至關(guān)重要。以美國(guó)國(guó)立綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)(NCCN)指南為代表的歐美國(guó)家腫瘤臨床指南，較早建立了相對(duì)成熟的、基于細(xì)分人群特征進(jìn)行個(gè)體化干預(yù)的診療體系。以中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(CSCO)指南為代表的國(guó)內(nèi)腫瘤臨床指南，也在近十多年間快速發(fā)展，形成了適合中國(guó)國(guó)情的、具有中國(guó)特色的診療規(guī)范。東西方腫瘤臨床指南的演變過(guò)程，也反映出腫瘤藥物研發(fā)的突破和治療范式的轉(zhuǎn)變。

從全球范圍來(lái)看，「精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)」理念被提出后，腫瘤標(biāo)準(zhǔn)療法經(jīng)歷了革命性演變。隨著基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)、分子生物學(xué)和基因檢測(cè)的快速迭代，越來(lái)越多特定的基因突變（異常）被確認(rèn)，與腫瘤的發(fā)生、發(fā)展密切相關(guān)，靶向治療應(yīng)運(yùn)而生，人群分類逐步細(xì)化。腫瘤治療的另一個(gè)里程碑事件是免疫治療的突破性進(jìn)展，腫瘤細(xì)胞可以通過(guò)“免疫逃逸”機(jī)制躲避免疫系統(tǒng)的攻擊，以PD-1/PD-L1抑制劑為代表的免疫藥物，可重新激活T細(xì)胞清除腫瘤。隨著技術(shù)邊界的不斷突破，新藥研發(fā)以及治療策略呈現(xiàn)多維度融合趨勢(shì)，從抗體偶聯(lián)藥物(ADC)、雙特異性抗體到CAR-T細(xì)胞療法，從單藥、到聯(lián)合或序貫治療，都在重新定義腫瘤治療的未來(lái)前景。

中國(guó)腫瘤標(biāo)準(zhǔn)治療，經(jīng)歷了三個(gè)比較鮮明的階段：

舶來(lái)時(shí)代：歐美國(guó)家引領(lǐng)腫瘤創(chuàng)新藥物的研發(fā)，國(guó)內(nèi)指南中推薦的新藥主要依賴進(jìn)口，治療路徑多參考國(guó)外指南，來(lái)自中國(guó)人群的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)有限。并且，國(guó)內(nèi)引入進(jìn)口創(chuàng)新藥的時(shí)間滯后，從數(shù)年甚至十年，臨床可及性受限。與精準(zhǔn)治療相關(guān)的檢測(cè)技術(shù)也尚不成熟。

破浪時(shí)期：國(guó)家藥監(jiān)局加入國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)（ICH），是中國(guó)醫(yī)藥研發(fā)與國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)接軌、參與國(guó)際化競(jìng)爭(zhēng)的標(biāo)志性事件。一方面，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布了一系列鼓勵(lì)國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥研發(fā)的政策，助力和引導(dǎo)中國(guó)臨床試驗(yàn)水平的提升，更多參與全球多中心關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)。另一方面，持續(xù)優(yōu)化進(jìn)口創(chuàng)新藥審批程序，滿足臨床急需，讓中國(guó)患者更快享受到更優(yōu)治療。這些變化也反映在臨床指南中，進(jìn)口創(chuàng)新藥進(jìn)入國(guó)內(nèi)指南的時(shí)間逐漸縮短，甚至同步推進(jìn)，國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥開(kāi)始進(jìn)入人們的視野。

百舸爭(zhēng)流：中國(guó)創(chuàng)新藥研發(fā)迎來(lái)爆發(fā)式增長(zhǎng)，本土原研藥不斷突破，在國(guó)內(nèi)指南中與進(jìn)口產(chǎn)品“并駕齊驅(qū)”，臨床選擇性增加，更多患者獲益。與此同時(shí)，國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥加速“出?！?，獲得歐美國(guó)家監(jiān)管機(jī)構(gòu)認(rèn)可，并被納入歐美權(quán)威指南，展現(xiàn)了中國(guó)腫瘤藥物研發(fā)和診療水平的跨越式發(fā)展。

醫(yī)藥魔方十周年系列報(bào)告之《從傳統(tǒng)模式到精準(zhǔn)醫(yī)療：中美六大癌癥治療標(biāo)準(zhǔn)十年演進(jìn)圖譜》，由醫(yī)藥魔方與清華大學(xué)醫(yī)學(xué)院聯(lián)合撰寫，結(jié)合臨床流行病學(xué)數(shù)據(jù)和藥物研發(fā)熱度，重點(diǎn)梳理了六大瘤種臨床治療指南推薦藥物的里程碑事件，治療人群的細(xì)分邏輯以及治療決策的循證鏈條，呈現(xiàn)不同腫瘤臨床治療實(shí)踐演變脈絡(luò)和當(dāng)前的治療格局，同時(shí)展望下一步研發(fā)方向和路徑，期望能為行業(yè)提供有價(jià)值的參考。

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12.18日 18:30

醫(yī)藥魔方將直播解讀此報(bào)告

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Part 01

全球癌癥流行病學(xué)情況

全球癌癥現(xiàn)狀與中國(guó)負(fù)擔(dān)

癌癥是一個(gè)重大的社會(huì)、公共衛(wèi)生和經(jīng)濟(jì)問(wèn)題，其占全球非傳染性疾病（NCDs）相關(guān)死亡人數(shù)的四分之一。根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）國(guó)際癌癥研究機(jī)構(gòu)（IARC）估計(jì)，2022年全球有~2000萬(wàn)新發(fā)癌癥病例，~970萬(wàn)人癌癥死亡病例，其中中國(guó)在新發(fā)和死亡數(shù)量的占比位居全球第一。從腫瘤類型看，肺癌是2022年居首位的癌癥類型，有~250萬(wàn)新發(fā)病例，約占全球癌癥總數(shù)的八分之一（12.4%），其后依次為女性乳腺癌（11.6%）、結(jié)直腸癌（9.6%）、前列腺癌（7.3%）和胃癌（4.9%）。肺癌也是癌癥死亡的首要原因，有~180萬(wàn)死亡?。?8.7%），其后依次為結(jié)直腸癌（9.3%）、肝癌（7.8%）、女性乳腺癌（6.9%）和胃癌（6.8%）。

2022年，中國(guó)新發(fā)惡性腫瘤估計(jì)為482.47萬(wàn)例，肺癌居發(fā)病首位，估計(jì)為106.06萬(wàn) (22.0%), 其后依次為結(jié)直腸癌 (51.71 萬(wàn)，10.7%)、甲狀腺癌 (46.61 萬(wàn)，9.7%)、肝癌 (36.77 萬(wàn)，7.6%) 和女性乳腺癌 (35.72 萬(wàn)，7.4%)。中國(guó)惡性腫瘤死亡病例估計(jì)為257.42萬(wàn)例，肺癌居死亡首位，約73.33萬(wàn)例 (28.5%), 其后依次為肝癌 (31.65 萬(wàn)，12.3%)、胃癌 (26.04 萬(wàn)，10.1%)、結(jié)直腸癌 (24.00 萬(wàn)，9.3%) 和食管癌 (18.75 萬(wàn)，7.3%)。

美國(guó)最新2025年癌癥數(shù)據(jù)顯示，預(yù)估新發(fā)病例數(shù)約200萬(wàn)人，死亡病例數(shù)約60萬(wàn)人。男性人群中，發(fā)病率前三位依次為：前列腺癌 (30%)，肺癌 (11%)，結(jié)直腸癌 (8%)；死亡率前三位依次為：肺癌 (20%)，前列腺癌 (11%)，結(jié)直腸癌 (9%)。女性人群中，發(fā)病率前三位依次為：乳腺癌 (32%)，肺癌 (12%)，結(jié)直腸癌 (7%)；死亡率前三位依次為：肺癌 (21%)，乳腺癌 (14%)，胰腺癌 (8%)。

中美TOP10癌種5年的生存率

Five-Year Survival Rate: Top 10 Cancers in China vs US

近半個(gè)世紀(jì)以來(lái)，隨著生活方式的干預(yù)、癌癥的早期篩查，以及治療手段的快速發(fā)展，癌癥死亡率曲線有了明顯變化。根據(jù)美國(guó) SEER 流行病學(xué)數(shù)據(jù)，癌癥整體的5年相對(duì)生存率從20世紀(jì)70年代的49%提高到2013-2019年的69%。從全球TOP10發(fā)病率的癌種看，中國(guó)與美國(guó)的5年生存率，部分癌癥依舊存在著顯著的差距。

不同瘤種創(chuàng)新藥研發(fā)熱度分析

Innovative Drug R&D Intensity by Cancer Type

回到研發(fā)視角，2015年1月1日至今，無(wú)論從全球/中國(guó)獲批創(chuàng)新藥數(shù)量，還是從全球注冊(cè)性臨床試驗(yàn)開(kāi)展數(shù)量看，非小細(xì)胞肺癌和乳腺癌穩(wěn)居第一第二。另外，在三個(gè)維度均進(jìn)入到前10的疾病，分別有多發(fā)性骨髓瘤、前列腺癌、大B細(xì)胞淋巴瘤和結(jié)直腸癌。

綜合前述臨床流行病學(xué)數(shù)據(jù)和藥物研發(fā)熱度分析，我們選擇了具有較高發(fā)病率在研產(chǎn)品多的六個(gè)代表性瘤種進(jìn)行分析，實(shí)體瘤包括非小細(xì)胞肺癌、乳腺癌、胃癌、前列腺癌，血液瘤包括多發(fā)性骨髓瘤和淋巴瘤。未來(lái)也將根據(jù)需要繼續(xù)總結(jié)其它有代表性的腫瘤類型。

Part 02

非小細(xì)胞肺癌診療發(fā)展與變遷

靶向/免疫治療迎來(lái)新突破

過(guò)去的半個(gè)世紀(jì)，非小細(xì)胞肺癌 (NSCLC) 藥物治療取得了顯著進(jìn)展：從化療地位的確立，靶向治療時(shí)代的開(kāi)啟，再到免疫治療時(shí)代的革命性突破，這也伴隨著基因檢測(cè)和分子生物學(xué)的快速推進(jìn)。令人欣喜的是，經(jīng)過(guò)二十多年的努力，靶向和免疫治療這些新型系統(tǒng)治療策略，已經(jīng)從疾病的晚期階段推向早期階段。與此同時(shí)，通過(guò)基礎(chǔ)研究的不斷深入，對(duì)疾病發(fā)生、發(fā)展、耐藥機(jī)制的理解日趨完善，擴(kuò)大了可接受精準(zhǔn)治療的患者范圍，也推動(dòng)了克服耐藥問(wèn)題的新藥研發(fā)。近年來(lái)，我國(guó)創(chuàng)新藥研發(fā)能力快速提升，在這個(gè)領(lǐng)域已實(shí)現(xiàn)與國(guó)際先進(jìn)水平并跑，展現(xiàn)出中國(guó)腫瘤創(chuàng)新治療領(lǐng)域的科研實(shí)力和臨床轉(zhuǎn)化能力。

Part 03

乳腺癌診療發(fā)展與變遷

邁向ADC免疫治療新時(shí)代

乳腺癌的診療發(fā)展經(jīng)歷了從經(jīng)驗(yàn)性治療、根治性治療到精準(zhǔn)化、個(gè)體化治療的漫長(zhǎng)歷程。19世紀(jì)以前，人們對(duì)乳腺癌的認(rèn)識(shí)有限，主要依賴傳統(tǒng)經(jīng)驗(yàn)和自然療法，缺乏科學(xué)依據(jù)。19世紀(jì)末-20世紀(jì)中期，隨著外科技術(shù)進(jìn)步和對(duì)腫瘤局部侵犯認(rèn)識(shí)的加深，手術(shù)成為乳腺癌治療的核心，強(qiáng)調(diào)根治性切除以控制局部病灶。20世紀(jì)后半葉，基于“乳腺癌是全身性疾病”的認(rèn)識(shí)，開(kāi)始整合多種治療手段，形成了手術(shù)、放療、化療、內(nèi)分泌治療等多學(xué)科綜合治療模式。20世紀(jì)末-21世紀(jì)初，隨著分子生物學(xué)技術(shù)發(fā)展，乳腺癌從形態(tài)學(xué)分類進(jìn)入分子分型時(shí)代，不同亞型乳腺癌的生物學(xué)行為和治療反應(yīng)差異顯著，靶向治療應(yīng)運(yùn)而生并快速發(fā)展。如今，隨著免疫治療和抗體偶聯(lián)物（ADC）技術(shù)的突破，為乳腺癌治療帶來(lái)新的變革，進(jìn)一步拓展了治療手段和療效邊界。未來(lái)乳腺癌診療將朝著更加精準(zhǔn)、全面、全程管理的方向發(fā)展，借助多組學(xué)技術(shù)、免疫治療新策略、新型靶向藥物、先進(jìn)治療技術(shù)和全程管理模式，實(shí)現(xiàn)乳腺癌的可防、可控、可愈目標(biāo)。

Part 04

胃癌診療發(fā)展與變遷

從手術(shù)到免疫治療新趨勢(shì)

胃癌整體治療格局的發(fā)展經(jīng)歷了近150年的歷史，1881年，首例胃切除手術(shù)標(biāo)志著手術(shù)探索的開(kāi)始。1962年，日本胃癌研究會(huì)發(fā)布《胃癌處理規(guī)約》，引領(lǐng)了手術(shù)規(guī)范化。20世紀(jì)80年代，5-FU、多柔比星、絲裂霉素（FAM）聯(lián)合化療方案被廣泛用于晚期胃癌，胃癌化療方案開(kāi)始持續(xù)探索優(yōu)化。2010年，靶向治療藥物曲妥珠單抗在胃癌的應(yīng)用開(kāi)啟了胃癌靶向治療時(shí)代。2017年至今，免疫治療藥物如PD-1抑制劑的應(yīng)用標(biāo)志著免疫治療的突破。未來(lái)，分子分型、免疫治療2.0、新型療法和微創(chuàng)手術(shù)將成為胃癌治療的新趨勢(shì)。

Part 05

前列腺癌診療發(fā)展與變遷

治療手段多元化

過(guò)去近半個(gè)世紀(jì)中，晚期前列腺癌的治療從單一的激素療法，發(fā)展為涵蓋化療、新型內(nèi)分泌治療、靶向治療和核素治療等多種手段的綜合管理體系。未來(lái)治療策略也會(huì)從被動(dòng)的序貫治療，轉(zhuǎn)向基于患者腫瘤分子特征和疾病分期的主動(dòng)聯(lián)合與精準(zhǔn)施治 。

Part 06

多發(fā)性骨髓瘤診療發(fā)展與變遷

多藥聯(lián)合治療迎來(lái)新突破

1970年代，以傳統(tǒng)化療為主的標(biāo)準(zhǔn)療法確立。90年代，自體干細(xì)胞移植將適合移植患者的中位OS提升至4-5年，現(xiàn)今依舊為標(biāo)準(zhǔn)療法。2000年左右開(kāi)始，蛋白酶體抑制劑（PI）和免疫調(diào)節(jié)劑（IMiD）的出現(xiàn)改變了多發(fā)性骨髓瘤的治療格局，奠定了多藥聯(lián)合方案的治療基礎(chǔ)。近10年，CD38單抗的出現(xiàn)進(jìn)一步改變了聯(lián)合方案的選擇，不同機(jī)制的三藥或四藥的聯(lián)合逐步成為金標(biāo)準(zhǔn)。但同步帶來(lái)了后線多重耐藥的問(wèn)題，細(xì)胞療法和雙抗等新興療法或是解決有效途徑，還需進(jìn)一步的驗(yàn)證和探索。

Part 07

非霍奇金淋巴瘤診療發(fā)展與變遷

治療邁向精準(zhǔn)智能化

淋巴瘤治療在近百年來(lái)經(jīng)歷了四個(gè)關(guān)鍵發(fā)展階段，從早期經(jīng)驗(yàn)性治療逐步邁向精準(zhǔn)、個(gè)體化干預(yù)。第一階（1940s?1980s）是基礎(chǔ)認(rèn)知與治療原則的奠基期、第二階段（1990s）見(jiàn)證了分子生物學(xué)的引入與靶向治療的初步實(shí)踐、第三階段（2000s?2010s）是個(gè)體化與分子靶向治療的拓展期、第四階段（2017至今）則代表著免疫治療的深刻革新 ，淋巴瘤治療歷經(jīng)范式演進(jìn)，每一階段都在推動(dòng)“治療效果最大化與副作用最小化”的目標(biāo)不斷接近。未來(lái)，在生物標(biāo)志物、AI輔助決策和新型免疫機(jī)制的推動(dòng)下，淋巴瘤治療將繼續(xù)邁向更高層次的精準(zhǔn)與智能化。

特別鳴謝

本報(bào)告內(nèi)容是行業(yè)智慧與專業(yè)力量深度交融的成果
我們誠(chéng)摯感謝每一位為這份
《中美六大癌種治療標(biāo)準(zhǔn)十年演進(jìn)圖譜》傾注心血的參與者

特別感謝各機(jī)構(gòu)的臨床專家與行業(yè)研究者

憑借深厚的專業(yè)積淀與前沿的臨床洞察

為報(bào)告奠定了堅(jiān)實(shí)的醫(yī)學(xué)基礎(chǔ)

產(chǎn)業(yè)十年，魔方十年

2025年，是中國(guó)創(chuàng)新藥行業(yè)啟航第十年

也恰逢醫(yī)藥魔方成立十周年

我們將聯(lián)合行業(yè)伙伴共同推出

“中國(guó)創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)新十年、新征程”

產(chǎn)研報(bào)告與媒體報(bào)道項(xiàng)目

集合行業(yè)專家智慧和策略，厘清產(chǎn)業(yè)發(fā)展方向

推動(dòng)中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展得更好

本次發(fā)布的《中美六大癌種治療標(biāo)準(zhǔn)十年演進(jìn)圖譜》

是十周年產(chǎn)研報(bào)告系列的重要篇章

基于醫(yī)藥魔方全產(chǎn)業(yè)鏈條數(shù)據(jù)

我們今年已陸續(xù)發(fā)布系列報(bào)告

對(duì)過(guò)去十年投融資、交易、注冊(cè)審評(píng)

藥品商業(yè)化以及臨床試驗(yàn)等細(xì)分領(lǐng)域

進(jìn)行更加深入的研究

更切實(shí)地呈現(xiàn)中國(guó)創(chuàng)新藥過(guò)去十年發(fā)展的圖景

并揭示新十年的發(fā)展趨勢(shì)

詳情可掃描海報(bào)二維碼了解

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