引言

隨著醫(yī)學(xué)研究不斷邁向精準(zhǔn)與創(chuàng)新，一系列即將在2026年揭曉結(jié)果的臨床試驗(yàn)，有望為眾多難治性疾病帶來變革性療法。從針對長期未決的傳染病疫苗，到利用前沿基因與細(xì)胞技術(shù)攻克癌癥和自身免疫疾病，這些研究正勾勒出未來醫(yī)療的新圖景。

一、傳染病領(lǐng)域：新一代疫苗的突破

在結(jié)核病防治這一全球公共衛(wèi)生挑戰(zhàn)面前，一項(xiàng)名為M72/AS01E的疫苗大型III期試驗(yàn)正在推進(jìn)，旨在解決現(xiàn)有卡介苗保護(hù)力隨年齡增長而迅速衰減的核心短板。該試驗(yàn)由蓋茨醫(yī)學(xué)研究所發(fā)起，在南非、肯尼亞、馬拉維、贊比亞和印度尼西亞招募了約20，000名參與者，其中大部分為既往有結(jié)核感染證據(jù)的個(gè)體。早期數(shù)據(jù)表明，該疫苗可將已感染個(gè)體發(fā)展為肺結(jié)核病的風(fēng)險(xiǎn)降低約50%。由于社區(qū)參與度極高，試驗(yàn)招募比預(yù)期提前了11個(gè)月完成，最終數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)在未來三年內(nèi)公布，被研究者評價(jià)為“近一個(gè)世紀(jì)以來最有希望的結(jié)核病疫苗工作”。

與此同時(shí)，針對另一種致命的病毒性出血熱——拉沙熱，創(chuàng)新的雙價(jià)疫苗LASSARAB（CVD 1000試驗(yàn)）正在接受檢驗(yàn)。該疫苗獨(dú)特的設(shè)計(jì)使其能同時(shí)針對拉沙熱和狂犬病提供保護(hù)，早期數(shù)據(jù)顯示其耐受性良好，所有參與者在接種兩劑后均產(chǎn)生了抗體反應(yīng)。這項(xiàng)首個(gè)人體試驗(yàn)的最后一批患者數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)于2026年5月收集完成。

在HIV治療領(lǐng)域，RIO試驗(yàn)探索了一種全新的策略：使用長效抗體替代每日口服的抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物，旨在實(shí)現(xiàn)停藥后的長期病毒控制。在早期啟動治療的HIV感染者中，接受單次抗體輸注的患者，在5個(gè)月后仍有75%無需重啟常規(guī)治療，而安慰劑組僅為11%，部分患者的停藥期持續(xù)了近兩年。

對于長期困擾全球的“長新冠”，一項(xiàng)由英國國家健康與護(hù)理研究所資助的重大試驗(yàn)已經(jīng)完成，其分析結(jié)果預(yù)計(jì)于2026年發(fā)表。該試驗(yàn)直接納入了患者意見，測試了包括抗凝和抗炎藥物在內(nèi)的多種干預(yù)措施，旨在應(yīng)對以極度疲勞和勞力后不適為特征的這一復(fù)雜綜合征。

二、癌癥治療：精準(zhǔn)靶向與細(xì)胞療法革新

胰腺癌治療有望迎來重大轉(zhuǎn)折。一項(xiàng)全球III期試驗(yàn)正在評估一種名為daraxonrasib的廣譜RAS抑制劑。該藥物能靶向KRAS基因中最常見的G12D、G12R和G12V突變，覆蓋近95%的胰腺癌患者。其作為一種口服、每日一次的治療方案，比靜脈化療更易使用，初步副作用可控。如果成功，這將是首次為幾乎所有晚期胰腺癌患者帶來靶向療法。

在乳腺癌領(lǐng)域，BRIA-ABC試驗(yàn)正在評估一種新型細(xì)胞免疫療法Bria-IMT與免疫檢查點(diǎn)抑制劑聯(lián)合，對于已接受多線治療的轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者的療效。該試驗(yàn)設(shè)計(jì)具有高度包容性，納入了不同亞型、伴有腦轉(zhuǎn)移以及經(jīng)過大量預(yù)處理的患者。

此外，針對EB病毒陽性移植后淋巴增殖性疾病這種致命并發(fā)癥，一種名為他比萊妥細(xì)胞（tab-cel）的同種異體、EBV特異性T細(xì)胞免疫療法已提交生物制劑許可申請，其PDUFA目標(biāo)日期定為2026年1月10日。關(guān)鍵III期試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，接受治療的患者客觀緩解率達(dá)到51%，中位緩解持續(xù)時(shí)間長達(dá)23個(gè)月。

-04-
三、自身免疫與炎癥性疾病：從抑制到根治的探索

重癥肌無力的治療范式可能被重新定義。一項(xiàng)使用mRNA CAR-T細(xì)胞療法（Descartes-08）的臨床試驗(yàn)顯示，這種通過每周短期輸注、暫時(shí)性編程細(xì)胞的方法，能讓部分患者在治療后長達(dá)一年或更長時(shí)間無癥狀。IIb期試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，約57%的患者在6個(gè)月時(shí)達(dá)到最小癥狀表達(dá)，并維持至12個(gè)月。這種高度特異性靶向BCMA陽性漿細(xì)胞的方法，避免了傳統(tǒng)免疫抑制劑的廣泛副作用。

在心血管領(lǐng)域，炎癥被視為與膽固醇同等重要的治療靶點(diǎn)。針對白細(xì)胞介素-6的單克隆抗體Ziltivekimab正在進(jìn)行三項(xiàng)重大試驗(yàn)：ZEUS試驗(yàn)旨在評估其對動脈粥樣硬化、慢性腎病且伴有殘余炎癥風(fēng)險(xiǎn)患者心血管事件的影響；HERMES試驗(yàn)針對射血分?jǐn)?shù)保留的心力衰竭；而ARTEMIS試驗(yàn)則在患者急性心肌梗死入院后立即啟動治療，以觀察阻斷炎癥是否能改善恢復(fù)。ZEUS試驗(yàn)已招募約6300名患者，預(yù)計(jì)2026年末完成。

-05-

四、罕見病神經(jīng)系統(tǒng)疾?。夯蚺c細(xì)胞療法的前沿

對于罕見病慢性肉芽腫病（CGD），一項(xiàng)使用Prime Editing技術(shù)進(jìn)行離體基因校正的I/II期研究取得了突破性早期結(jié)果。在接受治療的前兩名患者中，中性粒細(xì)胞功能恢復(fù)正常并超過預(yù)防感染所需閾值，其炎癥性腸病癥狀也顯示出有益改善，研究者認(rèn)為這可能意味著一種“功能性治愈”。

在神經(jīng)系統(tǒng)修復(fù)的探索中，NEST試驗(yàn)正在研究將從患者自身骨髓中提取的干細(xì)胞，通過靜脈和鼻內(nèi)途徑回輸，以期改善阿爾茨海默病、帕金森病、肌萎縮側(cè)索硬化癥等多種難治性神經(jīng)疾病的功能。許多參與者報(bào)告在治療后數(shù)周甚至次日即出現(xiàn)癥狀改善。

最后，針對高脂蛋白（a）這一獨(dú)立的心血管風(fēng)險(xiǎn)因素，Lp（a）HORIZON試驗(yàn)預(yù)計(jì)于2026年公布結(jié)果，旨在驗(yàn)證特異性降低Lp（a）的新藥Pelacarsen能否最終減少心臟病發(fā)作、中風(fēng)等主要心血管事件。該試驗(yàn)已招募約7000名全球參與者，有望開辟血脂管理的新前沿。

-06-

結(jié)語

2026年將成為檢驗(yàn)這些突破性概念臨床價(jià)值的關(guān)鍵一年。這些試驗(yàn)不僅涵蓋了從傳染病到癌癥、從自身免疫病到罕見病的廣泛疾病譜，更共同體現(xiàn)了現(xiàn)代醫(yī)學(xué)從“控制癥狀”向“修正疾病根本”的深刻轉(zhuǎn)變。盡管每一項(xiàng)潛在突破的背后都是漫長的科學(xué)探索與巨大的資源投入，但它們共同指向一個(gè)目標(biāo)：為當(dāng)前治療選擇有限或無效的患者，提供更有效、更持久甚至是一次性的治愈希望。隨著結(jié)果的陸續(xù)揭曉，這些研究無疑將重塑多個(gè)疾病領(lǐng)域的治療標(biāo)準(zhǔn)與臨床實(shí)踐，定義未來十年的醫(yī)學(xué)發(fā)展軌跡。

參考資料：

Eleven clinical trials that will shape medicine in 2026. Nat Med. 2025 Dec;31(12):3943-3947

公眾號已建立“小藥說藥專業(yè)交流群”微信行業(yè)交流群以及讀者交流群，掃描下方小編二維碼加入，入行業(yè)群請主動告知姓名、工作單位和職務(wù)。