• 基于全球III期MANEUVER研究的積極數(shù)據(jù)，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)了貝捷邁?（鹽酸匹米替尼膠囊）的全球首個(gè)新藥上市申請(qǐng)，也是中國首個(gè)自主研發(fā)的腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）系統(tǒng)性治療藥物。默克作為我們的合作伙伴，擁有貝捷邁?在全球的商業(yè)化權(quán)益。

• 貝捷邁?是和譽(yù)醫(yī)藥自主研發(fā)的1類新藥，上市申請(qǐng)（NDA）獲受理后約6個(gè)多月即實(shí)現(xiàn)零發(fā)補(bǔ)批準(zhǔn)。期間順利通過國家藥監(jiān)局核查中心（CFDI）首次赴海外臨床中心開展的現(xiàn)場(chǎng)核查，不僅體現(xiàn)了和譽(yù)醫(yī)藥研發(fā)體系的嚴(yán)格標(biāo)準(zhǔn)，也彰顯了監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)貝捷邁?臨床價(jià)值和數(shù)據(jù)質(zhì)量的高度認(rèn)可。

• 貝捷邁?獲批用于治療TGCT，這標(biāo)志著公司從開創(chuàng)性創(chuàng)新研究邁向首個(gè)產(chǎn)品商業(yè)化的關(guān)鍵里程碑。

近日，上海和譽(yù)生物醫(yī)藥科技有限公司（以下簡稱“和譽(yù)醫(yī)藥”，港交所代碼：02256）宣布，其自主研發(fā)的CSF-1R高選擇性小分子抑制劑貝捷邁?（鹽酸匹米替尼膠囊）獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，適用于手術(shù)切除可能會(huì)導(dǎo)致功能受限或出現(xiàn)較嚴(yán)重并發(fā)癥的癥狀性腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）成年患者。獲批后，默克將盡快推動(dòng)該產(chǎn)品惠及中國TGCT患者。

腱鞘巨細(xì)胞瘤是一種罕見的局部侵襲性腫瘤，主要累及關(guān)節(jié)、腱鞘及滑囊，可導(dǎo)致嚴(yán)重的局部病變和功能障礙。其發(fā)生機(jī)制為腫瘤性滑膜細(xì)胞中過度表達(dá)集落刺激因子1（CSF-1），從而導(dǎo)致表達(dá)集落刺激因子1受體（CSF-1R）的炎癥細(xì)胞在腫瘤中大量聚集?！吨袊烨示藜?xì)胞瘤臨床診療專家共識(shí)》明確指出，對(duì)于不可切除的TGCT，推薦采用CSF-1/CSF-1R通路抑制劑進(jìn)行治療（推薦等級(jí)：1級(jí)；證據(jù)等級(jí)：A級(jí)）。

“長期以來，中國有許多TGCT患者缺乏手術(shù)之外的治療選擇，而手術(shù)可能無法滿足腫瘤復(fù)發(fā)或無法切除的患者的治療需求?！?strong>北京積水潭醫(yī)院骨與軟組織腫瘤診療中心主任牛曉輝教授表示，“此次基于MANEUVER研究結(jié)果獲批的貝捷邁?，為中國臨床醫(yī)生提供了一種有效且耐受性良好的系統(tǒng)性治療方案，有望顯著改變?cè)摷膊〉呐R床治療格局?！?/strong>

貝捷邁?是一款由和譽(yù)醫(yī)藥獨(dú)立研發(fā)的新型、可口服、高選擇性且高效的小分子CSF-1R抑制劑，本次獲NMPA批準(zhǔn)基于全球III期MANEUVER研究的積極結(jié)果。研究顯示，貝捷邁?在所有TGCT系統(tǒng)性治療III期研究中，實(shí)現(xiàn)了迄今基于RECIST v1.1標(biāo)準(zhǔn)評(píng)估的最高客觀緩解率（ORR）。第25周時(shí)，經(jīng)盲態(tài)獨(dú)立評(píng)審委員會(huì)（BIRC）基于RECIST v1.1標(biāo)準(zhǔn)評(píng)估，貝捷邁?在主要終點(diǎn)ORR上顯著優(yōu)于安慰劑對(duì)照組（54.0% vs. 3.2%，P＜0.0001）。在多項(xiàng)與患者生活質(zhì)量密切相關(guān)的關(guān)鍵次要終點(diǎn)上，貝捷邁?均取得了具有臨床意義的顯著改善，包括提升關(guān)節(jié)活動(dòng)度（p=0.0003）、改善軀體功能（PROMIS-PF；p=0.0074），以及減輕最嚴(yán)重僵硬感（p<0.0001）和最嚴(yán)重疼痛（p<0.0001）。2025年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)（ESMO）大會(huì)上公布的長期隨訪數(shù)據(jù)進(jìn)一步表明，貝捷邁?可以為TGCT患者帶來強(qiáng)勁而持久的腫瘤緩解療效。中位隨訪14.3個(gè)月時(shí)，自研究開始即接受貝捷邁?治療的患者，ORR從第25周的54%顯著提升至76.2%（95% CI：63.8，86.0），其中4例實(shí)現(xiàn)完全緩解。

和譽(yù)醫(yī)藥創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官徐耀昌博士表示：“此次獲批不僅是一個(gè)監(jiān)管里程碑，更是和譽(yù)醫(yī)藥發(fā)展歷程中具有決定性意義的時(shí)刻。它標(biāo)志著我們從科學(xué)創(chuàng)新的開拓者，成長為能為患者帶來突破性療法的企業(yè)。秉持著解決真實(shí)臨床需求的堅(jiān)定信念，我們將繼續(xù)推進(jìn)具有突破性和差異化優(yōu)勢(shì)的藥物研發(fā)，以期重塑中國乃至全球腫瘤及其他疾病領(lǐng)域的治療格局。貝捷邁?作為中國首個(gè)自主研發(fā)獲批的CSF-1R抑制劑，不僅填補(bǔ)了腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）治療的關(guān)鍵空白，更印證了我們以全球視野踐行創(chuàng)新理念，將前沿構(gòu)想轉(zhuǎn)化為臨床價(jià)值的決心與能力?！?/strong>

默克醫(yī)藥健康首席執(zhí)行官、默克執(zhí)行董事會(huì)成員丹卓航表示: “隨著貝捷邁?在全球的首個(gè)注冊(cè)獲批，我們正持續(xù)踐行改善罕見腫瘤患者生活的承諾。此次獲批更是進(jìn)一步夯實(shí)我們?cè)诤币娔[瘤領(lǐng)導(dǎo)地位的關(guān)鍵一步。我們?yōu)榛颊邘砹思饶芨淖兗膊∵M(jìn)程、又可緩解日常癥狀的希望。我們正在加速推進(jìn)貝捷邁?早日惠及中國患者，并持續(xù)推進(jìn)其在全球其他市場(chǎng)的注冊(cè)布局。”

在MANEUVER研究中，貝捷邁?還展現(xiàn)出良好的安全性和耐受性。治療期間，患者的中位劑量強(qiáng)度保持在88.2%的較高水平。大多數(shù)治療相關(guān)不良事件（TEAEs）為1-2級(jí)，未觀察到新的安全性信號(hào)，亦無膽汁淤積性肝毒性、藥物性肝損傷或毛發(fā)/皮膚色素減退等相關(guān)證據(jù)。

關(guān)于貝捷邁?（鹽酸匹米替尼膠囊）

貝捷邁?是由和譽(yù)醫(yī)藥獨(dú)立研發(fā)的一款新型、口服、高選擇性且高效的小分子CSF-1R抑制劑，其在全球III期MANEUVER研究中針對(duì)腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）的積極頂線結(jié)果已于2024年11月成功發(fā)布。目前，貝捷邁?已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，適用于手術(shù)切除可能會(huì)導(dǎo)致功能受限或出現(xiàn)較嚴(yán)重并發(fā)癥的癥狀性腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）成年患者。。2023年12月，和譽(yù)醫(yī)藥與默克公司就貝捷邁?的商業(yè)化權(quán)利達(dá)成協(xié)議，默克公司會(huì)負(fù)責(zé)貝捷邁?在全球的商業(yè)化。

在海外地區(qū)，貝捷邁?也獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予突破性療法認(rèn)定（BTD），和獲得歐洲藥品管理局（EMA）授予優(yōu)先藥品（PRIME）認(rèn)定。

關(guān)于和譽(yù)

和譽(yù)醫(yī)藥（香港聯(lián)交所代碼：02256）成立于2016年，是一家立足中國，著眼全球的創(chuàng)新藥研發(fā)公司。公司的創(chuàng)始人和管理團(tuán)隊(duì)擁有多年頂尖跨國藥企的研發(fā)和管理經(jīng)驗(yàn)，并參與了多個(gè)臨床及上市新藥的研發(fā)。和譽(yù)醫(yī)藥專注于腫瘤新藥研發(fā)，以小分子腫瘤精準(zhǔn)治療和小分子腫瘤免疫治療藥物為核心，著眼病患及醫(yī)藥市場(chǎng)的需求，秉承國際新藥開發(fā)的理念和標(biāo)準(zhǔn)，致力于開發(fā)新穎及高潛力藥物靶點(diǎn)的潛在first-in-class或best-in-class創(chuàng)新藥物，用于改善中國及全球病人的生活質(zhì)量。自成立以來，和譽(yù)醫(yī)藥已經(jīng)建立了豐富的創(chuàng)新產(chǎn)品管線，涵蓋腫瘤精準(zhǔn)治療領(lǐng)域以及腫瘤免疫治療領(lǐng)域。

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