梁靜是一位杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）患兒的媽媽。這種讓男童逐漸失去行走能力、累及心肺的遺傳病，困擾著中國約7萬名患者。為維持運(yùn)動(dòng)狀態(tài)，兒子服用潑尼松，但吃到第4次副作用就出來了，包括肥胖和身高抑制。但在海南的博鰲樂城，可以買到一款叫伐莫洛龍的、更溫和的新藥，在陪診師幫助下，梁靜帶著小孩轉(zhuǎn)入瑞金海南醫(yī)院。

小陳在博鰲樂城做了五年的陪診師。12月18日，海南自貿(mào)港正式啟動(dòng)全島封關(guān)運(yùn)作，封關(guān)運(yùn)作后，她接到來自全國各地的咨詢也變多了：“老人半月板嚴(yán)重?fù)p傷，干細(xì)胞療法能否治療股骨頭壞死？海南植人工耳蝸哪個(gè)醫(yī)院更靠譜？”

▲（資料圖）博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)

在醫(yī)療開放方面，海南走在全國前列。2013年，博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)在瓊海市博鰲鎮(zhèn)建立：未上市的進(jìn)口藥械在這里先行試點(diǎn)使用；醫(yī)療機(jī)構(gòu)可率先引進(jìn)腫瘤硼中子俘獲治療、干細(xì)胞治療等前沿技術(shù)；在這里，還建成了國內(nèi)唯一一個(gè)未上市的創(chuàng)新藥械集中存放保稅倉。

“零關(guān)稅”政策下，一款貨值150萬元的輔助人工耳蝸植入機(jī)械臂及機(jī)械手，可減免約19.5萬元。貨值約5萬元的糖尿病治療藥物，單瓶藥可減免近6000元。對包括“蝴蝶寶貝”（EB）在內(nèi)的多種罕見、重癥病患者而言，“零關(guān)稅”進(jìn)口藥品的增加，或?qū)p輕他們肩上的負(fù)擔(dān)。

罕見病患兒，轉(zhuǎn)入“希望之城”

2023年6月，梁靜4歲的兒子在入園體檢時(shí)發(fā)現(xiàn)肌酸肌酶、肝功指標(biāo)異常，后確診杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）。在7000多種罕見病中，DMD尤為殘酷。國內(nèi)的數(shù)萬患病男童，從蹣跚學(xué)步到依賴輪椅，運(yùn)動(dòng)機(jī)能會(huì)“困在時(shí)間中”，直到喪失。很多病友都和她說，孩子可能活不到18歲，終末期會(huì)因?yàn)樾姆嗡ソ咴缡拧?/p>

這是一種罕見的神經(jīng)肌肉疾病，過去三十年間，DMD患兒普遍采用口服糖皮質(zhì)激素治療，以延緩疾病進(jìn)程。由于副作用大，中國DMD患兒停藥率達(dá)39.6%。

為維持運(yùn)動(dòng)狀態(tài)，梁靜的兒子吃了一陣子的潑尼松，但吃到第4次，副作用就出來了，帶來了肥胖和身高發(fā)育抑制。2024年5月，在一個(gè)病友群，梁靜看到一個(gè)資歷較深的病友媽媽分享，說上海瑞金醫(yī)院醫(yī)生提到海南博鰲樂城出了一款新藥，是一種溫和型激素，可以來試試。

病友們討論的這款新藥是特許藥伐莫洛龍，是首個(gè)在美國和歐盟均獲完全批準(zhǔn)的DMD創(chuàng)新治療藥物，2024年4月底率先在博鰲樂城先行區(qū)落地。經(jīng)多方了解，她發(fā)現(xiàn)當(dāng)時(shí)這款新藥全國只有樂城才能買到。隨后，梁靜在陪診師的幫助下，帶著小孩轉(zhuǎn)入了瑞金海南醫(yī)院。對她來說，這或許是一個(gè)希望之城。

用了新藥后，梁靜發(fā)現(xiàn)孩子性情更加平和了，長高了幾公分，骨密度也有好轉(zhuǎn)。雖然還不是特效藥，不過在精準(zhǔn)用藥、藥量不增的基礎(chǔ)上，孩子可以正常生長發(fā)育，延緩疾病進(jìn)程。

伐莫洛龍是瑞金海南醫(yī)院落地的第100個(gè)新藥項(xiàng)目，意義重大。瑞金海南醫(yī)院一名兒科醫(yī)生介紹，新藥特點(diǎn)是非氟化，能保留糖皮質(zhì)激素抗炎作用，又能極大降低激素的不良反應(yīng)?！皫缀跏呛腿蛲缴鲜?，DMD患兒在海南就能實(shí)現(xiàn)罕見病不出國門，用上最先進(jìn)的治療方案。”

▲超500種特許藥械落地海南

一般而言，海外上市新藥要想敲開國內(nèi)市場“大門”，通常需要完成一場為期三年至八年的長跑馬拉松：開展三期臨床試驗(yàn)，以測試藥物對中國人群的有效性和安全性。

不同的是，在樂城，按照“雙國九條”政策，已經(jīng)在國外上市但未在中國境內(nèi)上市的創(chuàng)新藥械，可以在樂城先行區(qū)特許進(jìn)口，患者可以提出申請并使用。

伐莫洛龍一定程度上呈現(xiàn)了罕見病患者用藥保障在樂城政策下的迭代路徑：1.0版本，將特許藥械引入特許區(qū)域，讓部分患者率先用上急需藥物。

紅星新聞從樂城先行區(qū)管理局獲悉，截至2025年11月，已有526種特許藥械、12種特許食品在樂城先行區(qū)落地。其中，包括47款罕見病相關(guān)藥品。

借助真實(shí)世界數(shù)據(jù)，21款產(chǎn)品加快獲批國內(nèi)上市

樂城的2.0版本，則是進(jìn)一步突破，允許利用罕見病藥物在中國人群的真實(shí)世界數(shù)據(jù)，為藥物國內(nèi)審批提速?；颊咴跇烦鞘褂锰卦S藥械所產(chǎn)生的數(shù)據(jù)，將為真實(shí)世界研究提供數(shù)據(jù)基礎(chǔ)。

在樂城，有一個(gè)特別的研究院——海南樂城真實(shí)世界研究院，被視為是連接臨床需求與產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新的橋梁。該院現(xiàn)有全職人員30余名，專家50余名，深度整合臨床醫(yī)學(xué)、監(jiān)管科學(xué)、人工智能、數(shù)據(jù)科學(xué)、醫(yī)學(xué)倫理等跨學(xué)科視角。目前，已輔助約50種特許藥械產(chǎn)品開展真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)。

▲封關(guān)后的永不落幕國際創(chuàng)新藥械展

腫瘤、罕見病是真研院的重點(diǎn)領(lǐng)域。在伐莫洛龍引進(jìn)后，上海瑞金醫(yī)院肖園主任團(tuán)隊(duì)曾對瑞金海南醫(yī)院60名DMD患兒24周治療數(shù)據(jù)進(jìn)行了初步分析。依賴真實(shí)數(shù)據(jù)研究，團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)，伐莫洛龍雖具有相對溫和的特性，安全性優(yōu)于傳統(tǒng)潑尼松，但長期使用依舊會(huì)面臨較高的垂體-腎上腺軸抑制風(fēng)險(xiǎn)，這一點(diǎn)與傳統(tǒng)糖皮質(zhì)激素相同。

在樂城落地7個(gè)月后，去年12月，伐莫洛龍迅速獲國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療四歲及以上的DMD患兒。今年7月，伐莫洛龍?jiān)诒本╅_出產(chǎn)品上市后的第一張?zhí)幏?。這意味著，從樂城先行到全國推廣，該藥品正式實(shí)現(xiàn)臨床應(yīng)用。

與梁靜的孩子不同，馬哥的兒子14歲了，屬于大齡DMD患兒。小馬從去年11月份開始用新藥，體重從35公斤降到30公斤，不再肥胖。不過，由于疾病進(jìn)程，新藥目前對大齡患兒效果可能有限。在醫(yī)生建議下，綜合考慮藥價(jià)等因素，五個(gè)月前他又換回了原來便宜的藥。

馬哥算了一筆賬，從去年11月開始，他們每隔三個(gè)月到樂城復(fù)診拿藥，前兩次伐莫洛龍每瓶29990元，四瓶就是12萬。今年4月份再拿藥時(shí)，他發(fā)現(xiàn)價(jià)格下調(diào)，每瓶22480元，但4瓶9萬元多的高價(jià)，也僅夠孩子服用三個(gè)月。

今年8月，伐莫洛龍口服混懸液通過了國家基本目錄形式審查，不過在12月初出臺(tái)的2025年醫(yī)保目錄名單中，該藥未被納入?！安∮褌儾粺o遺憾，我們都希望，這款溫和的激素藥能早日納入醫(yī)保，成為DMD患兒用得起的普惠藥?！瘪R哥說。

今年11月，他們得到一個(gè)好消息，經(jīng)過第三次降價(jià)，從今年11月3日起，伐莫洛龍將從每瓶22480元調(diào)整為11990元，降幅高達(dá)47%。如今，梁靜也能就近在上海的醫(yī)院門診取藥，并用商保提高報(bào)銷比例。

據(jù)樂城先行區(qū)管理局統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，包括伐莫洛龍?jiān)趦?nèi)，樂城累計(jì)引進(jìn)的超520種國際創(chuàng)新藥械中，借助真實(shí)世界研究路徑，已有21款產(chǎn)品加快獲批在國內(nèi)上市。其中，4款產(chǎn)品納入國家醫(yī)保目錄，為國內(nèi)患者提供更多的選擇。

全球首個(gè)全系骨髓保護(hù)創(chuàng)新藥科賽拉（注射用鹽酸曲拉西利）已在2024年被納入國家醫(yī)保目錄。該藥品主要用于廣泛期小細(xì)胞肺癌患者在接受化療前的預(yù)防性給藥，提高患者的化療耐受性和生活質(zhì)量。

很少人知道，它的引入、試驗(yàn)和生產(chǎn)都是在樂城完成的。2021年2月，該藥在美國獲批。6月，在樂城實(shí)現(xiàn)國內(nèi)首用。8月，被納入樂城藥品真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究試點(diǎn)。

▲科賽拉技術(shù)在海南實(shí)現(xiàn)“前區(qū)后廠”模式

2022年7月，該藥品正式在中國獲批上市，但售價(jià)還是高昂。2024年4月，海南先聲藥業(yè)生產(chǎn)的首批鹽酸曲拉西利正式落地——生產(chǎn)地址從美國變更為中國海南，開啟了“樂城真研+海南生產(chǎn)”模式。

從落地海南到進(jìn)入醫(yī)保目錄，這款骨髓保護(hù)創(chuàng)新藥只用了三年時(shí)間。目前，?？谀戤a(chǎn)能可達(dá)200萬支，每支售價(jià)也從海外1400美元降至國內(nèi)466元/支。

封關(guān)運(yùn)作后，藥能更便宜嗎？

“老人半月板嚴(yán)重?fù)p傷，干細(xì)胞療法能否治療股骨頭壞死？海南植人工耳蝸哪個(gè)醫(yī)院更靠譜？干細(xì)胞治療間質(zhì)性肺炎，樂城哪家醫(yī)院做得好？”小陳在樂城做了五年的陪診師。每天，她都能接到來自全國各地的無數(shù)咨詢。封關(guān)后，咨詢也多了起來。

她發(fā)現(xiàn)，來這里就診的以老年人和小孩居多，大部分是一些罕見病和重癥患者，他們在國內(nèi)大多數(shù)醫(yī)院治療無效，想在樂城尋找新希望，“像腫瘤或罕見病治療，角膜移植或心臟手術(shù)等高難度手術(shù)，國際認(rèn)證的醫(yī)美抗衰藥械、康復(fù)療養(yǎng)等。”

封關(guān)后，外界對樂城引進(jìn)的高價(jià)藥械走向普惠化也有了更多期待。據(jù)樂城先行區(qū)管理局相關(guān)負(fù)責(zé)人介紹，無論是國內(nèi)尚未上市但國外已上市的特許藥械，還是國內(nèi)已上市藥械，通過樂城先行區(qū)內(nèi)符合條件的醫(yī)療機(jī)構(gòu)等單位均可以“零關(guān)稅”方式進(jìn)口，有效降低采購成本?！敖刂?2月16日，樂城先行區(qū)‘零關(guān)稅’藥械進(jìn)口貨值超4億元，累計(jì)減免稅款5596.84萬元。”

“零關(guān)稅”政策下，一款貨值150萬元的輔助人工耳蝸植入機(jī)械臂及機(jī)械手，可減免約19.5萬元。貨值約5萬元的糖尿病治療藥物，單瓶藥可減免近6000元。

目前，樂城已有36家國內(nèi)外醫(yī)療機(jī)構(gòu)開業(yè)，初步形成產(chǎn)業(yè)聚集，并與全球180多家知名藥械企業(yè)建立深度合作。封關(guān)后，海南自貿(mào)港“雙15%”稅收優(yōu)惠及加工增值達(dá)30%免關(guān)稅進(jìn)入內(nèi)地等政策，將顯著降低企業(yè)運(yùn)營與投資成本，吸引產(chǎn)業(yè)鏈集聚。

▲連續(xù)六年推出特藥險(xiǎn)

此外，為解決罕見病用藥“價(jià)高難承”問題，樂城已連續(xù)六年推出“特藥險(xiǎn)”，降低患者支付門檻。在樂城各大醫(yī)院，紅星新聞?dòng)浾咦咴L獲悉，今年9月起，海南自貿(mào)港博鰲樂城全球特藥險(xiǎn)2025版正式上線并開放參保，保費(fèi)有49元和99元兩種，最高保障200萬元，覆蓋120種全球特藥及10種進(jìn)口器械。同時(shí)，樂城海外特藥還與北京、上海等全國70個(gè)商業(yè)保險(xiǎn)項(xiàng)目達(dá)成合作。

去年年底，博鰲超級(jí)醫(yī)院成功引進(jìn)首單“零關(guān)稅”藥械人工耳蝸。在接受海南日報(bào)采訪時(shí)，博鰲超級(jí)醫(yī)院副院長劉熹桐回憶，“2024年以來，我們一直在思考，如何讓‘零關(guān)稅’藥械更好更快惠及群眾？”

“我們想做的還有很多，我們能做的還有很多。我相信海南自貿(mào)港啟動(dòng)全島封關(guān)后，樂城將進(jìn)一步打通藥械研發(fā)、生產(chǎn)、進(jìn)口、使用的全鏈條，讓患者更快用上全球創(chuàng)新藥械?！眲㈧渫┱f。

紅星新聞?dòng)浾?蔡曉儀

編輯 張尋

審核 官莉