1月5日，默沙東中國宣布其肺動脈高壓（PAH）新藥Sotatercept（索特西普）在國內(nèi)獲批上市。新聞稿顯示，該藥物是首款被批準(zhǔn)用于治療PAH的激活素信號抑制劑療法。

公開資料顯示，PAH是一種罕見、進(jìn)行性且危及生命的心血管疾病，其臨床表現(xiàn)為肺部小動脈增生性重塑和管腔逐漸狹窄?；颊咭蛉毖醭霈F(xiàn)嘴唇、指甲或皮膚青紫的現(xiàn)象，被稱為“藍(lán)嘴唇”。

肺動脈高壓(Pulmonary Arterial Hypertension，PAH)是當(dāng)前臨床上較難治愈的一類慢性心血管疾病，全球約有1%的人口受到PAH的困擾，而65歲以上人群的發(fā)病率甚至高達(dá)5%～10%。但近十余年來隨著靶向藥物的應(yīng)用患者的生活質(zhì)量和生存率得到顯著改善。

目前，市場上現(xiàn)有的PAH療法可通過促進(jìn)肺血管擴(kuò)張來緩解患者病情，但無法從根本上解決肺血管重塑的問題。

Sotatercept是一款first-in-class ACVR2A-Fc融合蛋白，可選擇性結(jié)合TGF-β超家族配體，恢復(fù)肺動脈壁和右心室重構(gòu)相關(guān)的促增殖和抗增殖信號通路之間的平衡，起到抑制細(xì)胞增殖、逆轉(zhuǎn)血管重構(gòu)和暢通血管的效果。Sotatercept也是目前唯一一款被設(shè)計用于治療PAH的ACVR2A靶向藥物。

Sotatercept的III期STELLAR研究顯示，治療第24周時，Sotatercept組患者的6分鐘步行距離（6MWD）相較于基線增加了34.4米，而安慰劑組這一數(shù)值為1.0米。根據(jù)Hodges-Lehmann檢驗，兩組之間的組間差異為40.8米（95% CI: 27.5 to 54.1; P<0.001）。

同類靶點包括IMM72（宜明昂科，2025年已在國內(nèi)提交 IND）。

肺動脈高壓治療領(lǐng)域，2024年3月：FDA在積極的A DUE結(jié)果后批準(zhǔn)Johnson & Johnson每日一次復(fù)方片劑Opsynvi；2024年3月：FDA批準(zhǔn)Merck的Winrevair，首個用于成人肺動脈高壓的激活素信號抑制劑。2025年4月：United Therapeutics確認(rèn)RemunityPRO泵將于2025年末推出 。

肺動脈高壓治療藥物市場規(guī)模在2025年估值為81.1億美元，預(yù)計到2030年達(dá)到115.1億美元，以6.01%的復(fù)合年增長率增長。 此前該領(lǐng)域主要品牌包括強(qiáng)生、拜耳、輝瑞等。

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