小核酸（siRNA）賽道已成為當(dāng)下生物醫(yī)藥行業(yè)景氣度最高的賽道之一，2025年以來全球披露交易總額約350億美金，同比增長超40%。1月13日，港股制藥龍頭中國生物制藥（1177HK）發(fā)布公告，宣布將以人民幣12億元總價(jià)，全資收購國內(nèi)siRNA創(chuàng)新藥企赫吉亞生物。這是繼投資圣因生物后，中國生物制藥在小核酸賽道上的又一關(guān)鍵落子?！爸猩怠卑鎴D的進(jìn)一步擴(kuò)容，豐富了大慢病領(lǐng)域的管線布局，一舉斬獲了小核酸賽道稀缺的自主技術(shù)平臺、多元化產(chǎn)品管線及專業(yè)核心團(tuán)隊(duì)的完整資產(chǎn)包。

中國生物制藥董事會主席謝其潤表示，赫吉亞作為小核酸領(lǐng)域的創(chuàng)新先鋒，已成功搭建覆蓋多組織靶向的差異化遞送技術(shù)平臺，在減重代謝、心腦血管、神經(jīng)系統(tǒng)等關(guān)鍵治療領(lǐng)域，布局了豐富且高潛力的創(chuàng)新管線。通過此次戰(zhàn)略收購，集團(tuán)將全面強(qiáng)化在小核酸賽道的核心競爭力，開拓全球萬億級慢病治療市場新版圖，持續(xù)為全球患者帶來福祉。同時(shí)，本次并購將與集團(tuán)在臨床開發(fā)及商業(yè)拓展落地等方面的成熟經(jīng)驗(yàn)形成深度協(xié)同互補(bǔ)，為集團(tuán)的高質(zhì)量可持續(xù)增長注入強(qiáng)勁動(dòng)力，為股東創(chuàng)造長期穩(wěn)健價(jià)值。

赫吉亞創(chuàng)始人、首席科學(xué)家崔坤元博士表示，我與整個(gè)團(tuán)隊(duì)都非常高興可以加入中國生物制藥。赫吉亞在心腦血管、代謝等慢病領(lǐng)域中，均展現(xiàn)出了國際化的創(chuàng)新潛力，期待我們未來能夠攜手共同推進(jìn)藥物研發(fā)進(jìn)程，造福廣大的慢病患者，加速構(gòu)建慢病治療的新范式。同時(shí)，在神經(jīng)、脂肪等肝外平臺的研發(fā)進(jìn)展中，我們也能依托中國生物制藥全方位的資源支持，進(jìn)一步將小核酸的技術(shù)優(yōu)勢拓展至更多未被滿足的疾病領(lǐng)域，惠及更多潛在患者。

01.

小核酸賽道跑出行業(yè)黑馬

資料顯示，赫吉亞生物成立于2018年，致力于提供超長效、低劑量優(yōu)勢的siRNA創(chuàng)新產(chǎn)品。以創(chuàng)始人、首席科學(xué)家崔坤元為首的核心研發(fā)團(tuán)隊(duì)在小核酸藥物開發(fā)方面有超過20年的專業(yè)經(jīng)驗(yàn)，拿下了50多項(xiàng)核心專利，覆蓋多個(gè)遞送系統(tǒng)。憑借憑借深厚的技術(shù)積淀，赫吉亞已擁有6大肝內(nèi)/外遞送平臺，4個(gè)創(chuàng)新藥進(jìn)入臨床階段，超過20個(gè)項(xiàng)目處于臨床前階段，并已達(dá)成2項(xiàng)對外授權(quán)，這些管線都極具全球FIC和BIC潛力。

其中，赫吉亞自主研發(fā)的多組織遞送siRNA平臺，實(shí)現(xiàn)遞送效率與產(chǎn)品療效均大幅領(lǐng)先行業(yè)水平，被認(rèn)為是國內(nèi)小核酸領(lǐng)域的“黑馬”。

MVIP肝內(nèi)遞送平臺是全球首個(gè)也是唯一一個(gè)經(jīng)臨床數(shù)據(jù)驗(yàn)證、可實(shí)現(xiàn)“一年一針”給藥的siRNA平臺。在體外與體內(nèi)模型中，MVIP遞送平臺均表現(xiàn)出優(yōu)于現(xiàn)有同類平臺的遞送效率與效果，并且已獲得美國專利授權(quán)，徹底擺脫對海外技術(shù)依賴。目前基于該平臺開發(fā)的多個(gè)產(chǎn)品在臨床上都表現(xiàn)出全球同類最佳的潛力：更低起效劑量、更好的安全和療效，以及更長的給藥周期。

雙鏈偶聯(lián)技術(shù)平臺（DDP），可同步遞送雙靶點(diǎn)siRNA，實(shí)現(xiàn)“1+1>2”的協(xié)同治療突破，未來可通過結(jié)合不同組織靶向性平臺，能用于開發(fā)針對多靶點(diǎn)、多機(jī)制介導(dǎo)的復(fù)雜或難治性疾病，具備顯著技術(shù)顛覆性。

神經(jīng)遞送平臺（NSDP）：前瞻性布局神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域遞送，填補(bǔ)CNS（中樞神經(jīng)系統(tǒng)）和PNS（外周神經(jīng)）未滿足臨床需求，2026開始將有產(chǎn)品進(jìn)入臨床階段，助力管線拓展至更廣泛疾病領(lǐng)域。

值得關(guān)注的是，去年以來，海外小核酸上市企業(yè)股價(jià)紛紛大漲。Alnylam市值已經(jīng)突破500億美元，Ionis和Arrowhead市值均達(dá)百億美元。業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，赫吉亞擁有超長效、一年一針的肝內(nèi)遞送技術(shù)，雙靶技術(shù)突破行業(yè)痛點(diǎn)，肝外遞送加速神經(jīng)、脂肪遞送系統(tǒng)的差異化開發(fā)，2026-2027年有望推動(dòng)多產(chǎn)品進(jìn)入臨床階段。相比海內(nèi)外同行企業(yè)，這些核心平臺具備價(jià)值百億美元的潛在價(jià)值。

02.

一年一針的“降血脂針”有望上市

隨著針對不同人體組織遞送系統(tǒng)的突破，小核酸藥物在心腦血管、代謝、神經(jīng)精神等大慢病領(lǐng)域的巨大優(yōu)勢正在顯現(xiàn)。對于慢病來說，患者需要接受長期治療，依從性是實(shí)現(xiàn)良好疾病管理的關(guān)鍵因素。研究表明，即便是發(fā)達(dá)國家，慢病的平均依從性僅有50%。小核酸藥物“高效長效”的優(yōu)勢可大幅提高患者服藥便利性、依從性，從而提高整體的治療效果。

以心腦血管疾病領(lǐng)域?yàn)槔惓Ｊ亲畛Ｒ姷娘L(fēng)險(xiǎn)因素。全球約有30億人存在血脂異常問題，超14億人Lp(a)（脂蛋白）高于50mg/dL，Lp(a)主要由遺傳因素決定，其升高與心肌梗死、缺血性卒中、外周動(dòng)脈疾病等風(fēng)險(xiǎn)顯著相關(guān)，并在糖尿病、慢性腎病等特殊人群中風(fēng)險(xiǎn)放大。而迄今為止，尚無獲批藥物可顯著降低Lp（a）。

現(xiàn)有的基礎(chǔ)療法僅能降低20%-25%的Lp(a)水平，并且較高的用藥頻率（如一日一次/多次）導(dǎo)致患者依從性低、病情控制不理想，未滿足的臨床需求尤為迫切。小核酸等新型療法則可實(shí)現(xiàn)80%-95%的降幅，尤其是siRNA可實(shí)現(xiàn)超高降幅同時(shí)實(shí)現(xiàn)超長效用藥，由此被市場寄予厚望，對應(yīng)的市場規(guī)模估計(jì)達(dá)到150億美元。

此前，國內(nèi)兩家企業(yè)的Lp(a)小分子抑制劑在早期階段分別以20.2億美元、19.7億美元授權(quán)給跨國藥企，這兩款產(chǎn)品均為每日一次給藥。海外藥企兩款同類小核酸產(chǎn)品（每4周和12周給藥一次）分別被機(jī)構(gòu)給出15億美元、21億美元的銷售峰值預(yù)期。

而赫吉亞同靶點(diǎn)的Kylo-11（LPA靶點(diǎn)）是全球首個(gè)臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)果實(shí)現(xiàn)“一年一針”給藥的小核酸產(chǎn)品，單次皮下注射即可實(shí)現(xiàn)95%的Lp(a)降幅，預(yù)療效持續(xù)可達(dá)一年以上，且其劑量遠(yuǎn)低于同類產(chǎn)品，具備更高的安全性與用藥便捷性。據(jù)悉，Kylo-11已在2025年10月完成中美國際多中心二期臨床的首例患者給藥，是國內(nèi)進(jìn)度最快的治療高脂蛋白（a）血癥的小核酸產(chǎn)品。

03.

中生大慢病布局顯現(xiàn)

除Kylo-11外，赫吉亞目前還有3個(gè)臨床項(xiàng)目，包括ApoC3 siRNA、GalNac結(jié)合THR-β激動(dòng)劑，以及慢性HBV siRNA產(chǎn)品Kylo-04。此外，其20+臨床前管線覆蓋心腦血管、代謝、神經(jīng)等多個(gè)高價(jià)值領(lǐng)域，同樣具備巨大潛力。

中國生物制藥在呼吸、肝病、自免等慢病領(lǐng)域已有豐富布局，通過收購赫吉亞，將一舉完成心腦血管領(lǐng)域下一代基礎(chǔ)管線的創(chuàng)新藥布局，并在減重代謝、神經(jīng)精神等大慢病領(lǐng)域大幅拓展版圖。在減重代謝領(lǐng)域，中生已經(jīng)布局Activin R2、Amylin等相關(guān)產(chǎn)品，此次增加赫吉亞INHBE siRNA等新一代減重增肌靶點(diǎn)，將全面滿足不同人群的體重管理需求。

在業(yè)內(nèi)人士看來，這筆交易是技術(shù)攻堅(jiān)能力與產(chǎn)業(yè)化落地能力的精準(zhǔn)互補(bǔ)、強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合。通過中生旗下正大天晴強(qiáng)大的臨床和商業(yè)化能力，有望加速赫吉亞的小核酸藥物管線推向市場。赫吉亞的小核酸平臺也將與中生旗下正大天晴、禮新醫(yī)藥的研發(fā)管線形成協(xié)同互補(bǔ)，有望開拓出更多的創(chuàng)新療法。

2024年全球小核酸BD交易平均單筆金額超8億美元，而且平均交易額在持續(xù)走高。中國生物制藥此次收購，可謂精準(zhǔn)抓住了行業(yè)爆發(fā)前的估值錯(cuò)位窗口。

中國生物制藥對赫吉亞的收購，不僅是國內(nèi)小核酸領(lǐng)域首個(gè)由大型藥企發(fā)起的重磅并購，也是繼收購禮新醫(yī)藥后，中國生物制藥對全球創(chuàng)新資產(chǎn)戰(zhàn)略布局的深化。可以預(yù)見的是，當(dāng)小核酸成為全球創(chuàng)新藥研發(fā)的必爭之地，赫吉亞相關(guān)優(yōu)質(zhì)管線在中生的賦能下，將在國際合作中大放異彩。

*封面來源：神筆PRO

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