江北創(chuàng)新藥

再傳好消息

近日，新區(qū)生物醫(yī)藥谷園區(qū)企業(yè)維立志博（股票代碼：9887.HK）宣布，其核心產(chǎn)品維利信?獲歐盟委員會授予的孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療肺外神經(jīng)內(nèi)分泌癌。

值得一提的是，就在上個月中旬，這款創(chuàng)新藥還獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的快速通道資格認(rèn)定，進入審評“快車道”。半個月不到，拿下兩項權(quán)威認(rèn)定。

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什么是“孤兒藥”？

在介紹這款創(chuàng)新藥之前，先了解下“孤兒藥”。

孤兒藥，是指用于診斷、預(yù)防或治療那些患者人數(shù)少、容易被忽視的罕見疾病的藥物。在歐盟的定義里，這類疾病通?；颊弑壤怀^人口總數(shù)的萬分之五，還會危及生命或慢性致殘。

雖罕見，但總有患者在苦苦等待；而高研發(fā)成本和小市場，又使得少有制藥企業(yè)關(guān)注罕見病治療藥物的研發(fā)。因此，各國都為孤兒藥研發(fā)提供若干關(guān)鍵激勵措施。

以歐盟為例，有一項“市場十年獨占權(quán)”舉措：獲孤兒藥資格認(rèn)定的創(chuàng)新藥，自上市許可批準(zhǔn)之日起，享有十年市場獨占權(quán)，在此期間，歐盟及成員國監(jiān)管機構(gòu)不會再批準(zhǔn)其他企業(yè)針對相同適應(yīng)癥的類似藥物上市。此外，還有經(jīng)費減免、補助等。

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為什么是維利信?？

一系列支持措施在前，獲孤兒藥資格認(rèn)定，意味著藥物全球開發(fā)進程將駛?cè)搿翱燔嚨馈?；同時，孤兒藥資格認(rèn)定門檻也很嚴(yán)苛，對藥物本身和公司技術(shù)平臺都有極高要求。

維利信?此次獲得認(rèn)定，正因其在治療肺外神經(jīng)內(nèi)分泌癌上展現(xiàn)出的突出潛力。這是一種罕見惡性腫瘤，目前臨床缺少有效治療手段。維利信?是一款同時靶向PD-L1和4-1BB的雙抗藥物——既能解除PD-1/PD-L1的“免疫剎車”，又能激活T細胞的“沖鋒號”，更有效地識別并消滅腫瘤細胞。

獨特的設(shè)計，帶來創(chuàng)新的作用機制。目前，維利信?已在非小細胞肺癌、小細胞肺癌和肺外神經(jīng)內(nèi)分泌癌三個適應(yīng)癥的二期或注冊性臨床試驗中展示出全球首創(chuàng)或同類最優(yōu)潛力。

藥物足夠創(chuàng)新、臨床數(shù)據(jù)同樣優(yōu)秀，維利信?贏得國際監(jiān)管機構(gòu)認(rèn)可的原因也就不言而喻。

值得一提的是，早在2024年，這款江北創(chuàng)新藥就已獲得國家藥監(jiān)局藥審中心的突破性治療藥物認(rèn)定，以及美國FDA的孤兒藥認(rèn)定。來自新區(qū)的創(chuàng)新力量，正一次次閃耀世界舞臺，為全球腫瘤患者帶來新希望。

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這條路，他們走了十幾年

高光時刻的背后，是十余年如一日的堅守。

自2012年成立，維立志博團隊就錨定創(chuàng)新，專注于開發(fā)腫瘤、自身免疫性疾病及其他重大疾病的創(chuàng)新療法。這無疑是一條難且少有人走的路，團隊卻堅持走出了自己的創(chuàng)新突圍之路。例如，在公司創(chuàng)立之初，當(dāng)眾多藥企扎堆進入PD-1/PD-L1這一熱門賽道時，維立志博卻選擇“差異化”路徑，重點解決PD-1/PD-L1等現(xiàn)有療法不能治療的疾病。

這份堅持，源于對患者需求的深刻洞察，更有科學(xué)驅(qū)動。

團隊建立了數(shù)個自主核心技術(shù)平臺，并以此為基礎(chǔ)，構(gòu)建了涵蓋14款創(chuàng)新候選藥物的豐富管線。其中，7款已進入臨床階段，4款核心產(chǎn)品在全球臨床進度中位居前列。

去年，維立志博在港交所鳴鑼上市，資本市場用真金白銀為其創(chuàng)新價值投票。從龍王山下的潛心研發(fā)，到國際舞臺的頻頻亮相，維立志博正一步一個腳印，成為賽道上的核心領(lǐng)跑者。

期待維利信?

早日惠及全球患者

也期待更多江北創(chuàng)新藥

大步向前、走向世界~

素材來源 | 生命健康辦、維立志博

部分文 | 高媛

發(fā)布 | 吳小榮、徐雅瑩

審核 | 錢國江、王馨