摘要：2 月 13 日，罕見病藥企 Ultragenyx 官宣裁員 10% 涉及 130 名員工，此次調(diào)整源于脆骨病藥物三期臨床折戟，疊加基因療法 UX111FDA 審批遇阻。公司計(jì)劃通過精簡團(tuán)隊(duì)聚焦核心管線，劍指 2027 年盈利目標(biāo)，而下半年多款重磅療法的臨床與審批節(jié)點(diǎn)，成了其翻身的關(guān)鍵籌碼。

臨床失利 + 審批遇阻 藥企急踩成本剎車

脆骨病藥物 setrusumab 的失利，成了壓垮 Ultragenyx 的第一根稻草。這款硬骨素抑制劑的 2/3 期和三期兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)，均栽在了年骨折率這一核心終點(diǎn)上，連安慰劑組的表現(xiàn)都沒能比過，直接讓公司在去年底就喊出了 “大幅降本” 的信號(hào)。

屋漏偏逢連夜雨，公司寄予厚望的基因療法 UX111 也在 FDA 門口卡了殼。這款針對(duì) Sanfilippo A 型綜合征的療法，去年 7 月因生產(chǎn)問題被駁回申請(qǐng)，上個(gè)月重新提交后，又被 FDA 要求補(bǔ)充生產(chǎn)相關(guān)的佐證材料，審批進(jìn)程一拖再拖，屬實(shí)讓行業(yè)捏了把汗。

內(nèi)外壓力下，Ultragenyx 的裁員靴子終于落地。130 人的優(yōu)化規(guī)模，剛好是公司員工總數(shù)的 10%，CEO Emil Kakkis 直言，這次戰(zhàn)略重組就是為了把錢花在刀刃上，砍掉非核心投入，牢牢盯住那些高價(jià)值的研發(fā)機(jī)會(huì)。

斷臂求生 劍指 2027 年盈利目標(biāo)

這場(chǎng)裁員并非單純的 “砍人頭”，而是公司成本管控的一步大棋。財(cái)報(bào)里明明白白寫著，即便算上遣散費(fèi)和重組成本，今年的研發(fā)與銷售費(fèi)用要么持平，要么小幅下降，到 2027 年研發(fā)費(fèi)用還要在 2025 年的基礎(chǔ)上砍去 38%。

怎么實(shí)現(xiàn)這個(gè)目標(biāo)？公司的思路很清晰，一方面收尾部分三期臨床試驗(yàn)，另一方面直接縮減早期研發(fā)的投入，把資源徹底向核心管線傾斜。要知道，罕見病研發(fā)本就是燒錢的賽道，臨床失敗后及時(shí)止損，成了不少藥企的常規(guī)操作，只是 Ultragenyx 的動(dòng)作來得更猛些。

有意思的是，此次公告里對(duì) setrusumab 只字未提，這款折戟的藥物大概率已被打入冷宮。對(duì) Ultragenyx 而言，與其糾結(jié)于過往的失敗，不如把目光放在未來，畢竟 2027 年的盈利紅線，容不得半點(diǎn)遲疑。

多款重磅管線排隊(duì) 下半年迎關(guān)鍵考

盡管眼下處境艱難，但 Ultragenyx 的手里還握著幾張好牌，2026 年也被公司定義為 “關(guān)鍵轉(zhuǎn)折年”。最受關(guān)注的當(dāng)屬 UX111，這款療法此前展現(xiàn)出了不錯(cuò)的臨床數(shù)據(jù)，分析師也認(rèn)為，F(xiàn)DA 的審批問題只是暫時(shí)的，后續(xù)大概率能順利解決。

今年三季度更是公司的大考時(shí)刻，針對(duì)糖原貯積病的 AAV8 基因療法 DTX401 將迎來 FDA 的審批決定，這款療法若獲批，將成為針對(duì)該疾病的首款靶向療法。同期，天使綜合征的反義寡核苷酸療法三期臨床數(shù)據(jù)也將出爐，這款曾獲 FDA 突破性療法認(rèn)定的管線，被視作公司后續(xù)增長的重要引擎。

市場(chǎng)對(duì)這次重組也多是看好的態(tài)度，William Blair 分析師就直言，setrusumab 臨床失敗后，這樣的調(diào)整是保住 2027 年盈利目標(biāo)的必要操作。而接下來 12 個(gè)月，兩款基因療法的優(yōu)先審評(píng)資格，加上天使綜合征的臨床數(shù)據(jù)，都讓公司的未來充滿想象空間。

對(duì) Ultragenyx 來說，裁員只是開始，下半年的管線表現(xiàn)才是真正的硬仗。在罕見病研發(fā)的賽道上，只有把每一分研發(fā)經(jīng)費(fèi)都花在實(shí)處，才能在臨床與審批的雙重考驗(yàn)中，闖出一條翻盤的路。

參考來源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/ultragenyx-lays-10-workforce-wake-phase-3-brittle-bone-trial-fails

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