摘要：2 月 17 日，制藥巨頭 GSK 與 JAX-NYSCF 達(dá)成五年合作，聚焦神經(jīng)退行性疾病人類細(xì)胞模型研發(fā)，以阿爾茨海默病為核心靶點(diǎn)，結(jié)合干細(xì)胞技術(shù)與藥物研發(fā)經(jīng)驗(yàn)，試圖填補(bǔ)基礎(chǔ)研究與藥物開發(fā)間的鴻溝。此次合作恰逢 GSK 管理層更迭與研發(fā)布局調(diào)整期，也是杰克遜實(shí)驗(yàn)室整合干細(xì)胞研究資源后的重要動作，為神經(jīng)疾病療法研發(fā)注入新可能。

五年合作錨定阿爾茨海默病，干細(xì)胞成關(guān)鍵抓手

在神經(jīng)退行性疾病研發(fā)賽道上，GSK 這次邁出了關(guān)鍵一步。其與杰克遜實(shí)驗(yàn)室 - 紐約干細(xì)胞基金會聯(lián)合中心（JAX-NYSCF）的五年合作，把核心目標(biāo)對準(zhǔn)了阿爾茨海默病這一醫(yī)學(xué)難題，而突破口正是患者源性多能干細(xì)胞技術(shù)。

雙方計(jì)劃打磨更精準(zhǔn)的人類細(xì)胞模型，用這些 “活的模型” 解鎖神經(jīng)退行性疾病的生物學(xué)奧秘，進(jìn)而篩選出有潛力的候選藥物。簡單說，就是讓實(shí)驗(yàn)室的研究成果能更快走到臨床階段，不再讓基礎(chǔ)研究與藥物開發(fā)隔著一道 “墻”。JAX-NYSCF 手握患者隊(duì)列資源、自動化實(shí)驗(yàn)平臺和成熟的干細(xì)胞技術(shù)，GSK 則有深耕神經(jīng)疾病領(lǐng)域的研發(fā)經(jīng)驗(yàn)，二者聯(lián)手算是實(shí)打?qū)嵉膬?yōu)勢互補(bǔ)。

杰克遜實(shí)驗(yàn)室 CEO 朗?卡登直言，這次合作就是生物醫(yī)藥研究的未來模樣，通過干細(xì)胞模型能更真實(shí)地還原人類復(fù)雜的生理機(jī)制，讓研究不再停留在 “紙上談兵”。

GSK 多線布局，新 CEO 掌舵下的研發(fā)調(diào)整

這場合作落地的時(shí)機(jī)，恰好是 GSK 的 “多事之秋”。這家倫敦藥企近期動作不斷，上個(gè)月剛以 22 億美元收購 Rapt Therapeutics，拿下一款食物過敏候選藥；可就在本月初，又傳出了研發(fā)團(tuán)隊(duì)裁員的消息，一進(jìn)一退間，盡顯其研發(fā)布局的調(diào)整思路。

這些動作都繞不開一個(gè)關(guān)鍵人物 —— 新年剛上任的新 CEO 盧克?米爾斯。顯然，這位新掌舵人正在為 GSK 梳理研發(fā)方向，神經(jīng)疾病就是其重點(diǎn)布局的領(lǐng)域之一。不過 GSK 在這一領(lǐng)域的近期表現(xiàn)，實(shí)在算不上亮眼。去年秋天，其與 Alector Therapeutics 合作的癡呆癥藥物三期臨床試驗(yàn)折戟，好在年底及時(shí)止損，以 1750 萬美元預(yù)付款與 CAMP4 Therapeutics 聯(lián)手，探索 RNA 靶向療法在神經(jīng)和腎病領(lǐng)域的應(yīng)用。

此次與 JAX-NYSCF 合作，也算 GSK 在神經(jīng)疾病研發(fā)上的一次 “補(bǔ)位”。其全球研究技術(shù)負(fù)責(zé)人克里斯?奧斯汀表示，這次合作能打造更具預(yù)測性的疾病模型，不僅能研發(fā)新藥，還能精準(zhǔn)找到最可能獲益的患者，讓研發(fā)少走彎路。

杰克遜實(shí)驗(yàn)室整合資源，干細(xì)胞研究再提速

另一邊，杰克遜實(shí)驗(yàn)室也并非 “閑庭信步”。這家位于緬因州的研究機(jī)構(gòu)，去年秋天剛收購了專注干細(xì)胞研究的非營利機(jī)構(gòu)紐約干細(xì)胞基金會，此次合作的主體 JAX-NYSCF，正是這次收購后的全新身份，整合后的資源讓其在干細(xì)胞領(lǐng)域的實(shí)力再上一個(gè)臺階。

要知道，阿爾茨海默病的研發(fā)向來是 “重災(zāi)區(qū)”，高失敗率讓不少藥企望而卻步。而干細(xì)胞技術(shù)打造的 “疾病模型”，能在實(shí)驗(yàn)室里模擬疾病的發(fā)生發(fā)展，比傳統(tǒng)動物模型更貼近人類實(shí)際，這也是雙方合作的核心底氣。就像業(yè)內(nèi)常說的，找對了模型，藥物研發(fā)就成功了一半。

如今，兩大機(jī)構(gòu)各展所長，一邊是成熟的藥物研發(fā)體系，一邊是前沿的干細(xì)胞技術(shù)，這場為期五年的合作，能否在阿爾茨海默病等神經(jīng)退行性疾病的研發(fā)中撕開一道口子，讓我們拭目以待。畢竟，對于數(shù)千萬被神經(jīng)疾病困擾的患者而言，每一次這樣的嘗試，都是一次新的希望。

參考來源：https://www.fiercebiotech.com/research/gsk-strikes-5-year-deal-jackson-laboratory-focusing-neurogenerative-drug-development

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