摘要：Protara Therapeutics 旗下細(xì)胞療法 TARA-002 在高危非肌層浸潤(rùn)性膀胱癌臨床中，展現(xiàn)出差異化的療效數(shù)據(jù)：對(duì)卡介苗無(wú)應(yīng)答患者半年完全緩解率近七成，一年卻驟降至三成；未接受過(guò)卡介苗的患者療效則更穩(wěn)定。該藥安全性表現(xiàn)亮眼，但數(shù)據(jù)公布后公司股價(jià)應(yīng)聲下跌 12%，市場(chǎng)對(duì)其療效持久性存疑。

療效分化：兩類患者表現(xiàn)天差地別

2 月 24 日，紐約生物藥企 Protara 公布了 TARA-002 的 II 期臨床中期數(shù)據(jù)，這款主打激活腫瘤內(nèi)免疫細(xì)胞的細(xì)胞療法，在不同膀胱癌患者群體里的表現(xiàn)，簡(jiǎn)直是冰火兩重天。

試驗(yàn)針對(duì)的是卡介苗治療無(wú)效或從未接受過(guò)該治療的高危非肌層浸潤(rùn)性膀胱癌患者，這部分患者也是臨床治療里的硬骨頭。在卡介苗無(wú)應(yīng)答的患者中，22 名可評(píng)估患者里有 15 人實(shí)現(xiàn)完全緩解，半年緩解率沖到 68.2%，這個(gè)數(shù)據(jù)乍一看確實(shí)亮眼。可誰(shuí)能想到，隨訪至 12 個(gè)月時(shí)，15 名緩解患者里僅 5 人維持療效，緩解率直接腰斬至 33.3%，降幅讓人咋舌。

反觀從未接受過(guò)卡介苗的患者群體，療效就要穩(wěn)得多。27 名患者半年完全緩解率為 66.7%，19 名隨訪至 12 個(gè)月的患者中，仍有 11 人保持緩解，57.9% 的緩解率雖有下降，但整體表現(xiàn)堅(jiān)挺。該研究數(shù)據(jù)也將在舊金山的美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)泌尿生殖系統(tǒng)癌癥研討會(huì)上正式公布。

安全性亮眼：零嚴(yán)重不良反應(yīng)成亮點(diǎn)

雖說(shuō)療效持久性遭詬病，但 TARA-002 的安全性表現(xiàn)，倒是給這款藥物留了不少情面，這也是研究人員看好它的重要原因。

據(jù) Protara 披露，患者接受治療后，出現(xiàn)的相關(guān)不良反應(yīng)大多是 1 級(jí)輕度反應(yīng)，而且都是一過(guò)性的，不會(huì)長(zhǎng)期影響患者生活。更關(guān)鍵的是，試驗(yàn)中沒(méi)有出現(xiàn) 3 級(jí)及以上的嚴(yán)重不良反應(yīng)，也沒(méi)有患者因?yàn)椴荒褪芨弊饔枚型就Ｋ?。要知道，在腫瘤治療中，安全性和療效同等重要，尤其是對(duì)于膀胱癌這類需要長(zhǎng)期管理的疾病，低毒的治療方案對(duì)患者來(lái)說(shuō)格外珍貴。

研究負(fù)責(zé)人、休斯頓衛(wèi)理公會(huì)醫(yī)院的泌尿科腫瘤學(xué)家 Raj Satkunasivam 就直言，這款藥物的臨床緩解率有實(shí)際意義，加上良好的耐受性，讓它成為了頗具潛力的治療選擇，即便 12 個(gè)月的數(shù)據(jù)還在逐步成熟，但也能看到療效持久性的積極信號(hào)。

市場(chǎng)用腳投票：股價(jià)暴跌反差昔日風(fēng)光

不過(guò)，資本市場(chǎng)顯然對(duì)這份喜憂參半的數(shù)據(jù)不買賬，直接用腳投了票。數(shù)據(jù)公布后的周二盤前交易中，Protara 股價(jià)從周一收盤價(jià) 7.43 美元跌至 6.50 美元，單日跌幅達(dá) 12%，市場(chǎng)對(duì)其療效持久性的擔(dān)憂溢于言表。

這和 2024 年 12 月的市場(chǎng)反應(yīng)形成了鮮明對(duì)比。彼時(shí)，同款試驗(yàn)的早期數(shù)據(jù)顯示，所有患者的半年完全緩解率達(dá) 72%，其中卡介苗無(wú)應(yīng)答的 4 名患者更是實(shí)現(xiàn) 100% 緩解，消息一出，公司股價(jià)直接翻倍，彼時(shí)市場(chǎng)還將這部分患者視為關(guān)鍵的注冊(cè)隊(duì)列，認(rèn)為其數(shù)據(jù)契合 FDA 的指導(dǎo)要求。

即便股價(jià)受挫，Protara 首席執(zhí)行官 Jesse Shefferman 依舊對(duì)藥物充滿信心，他表示，目前試驗(yàn)產(chǎn)生的數(shù)據(jù)，已經(jīng)能凸顯出 TARA-002 為膀胱癌治療格局添磚加瓦的潛力。只是在腫瘤治療領(lǐng)域，療效的持久性才是硬通貨，這款藥物能否在后續(xù)研究中穩(wěn)住療效，還得看更多數(shù)據(jù)說(shuō)話。

參考來(lái)源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/protara-sees-66-6-month-bladder-cancer-response-rate-drops-33-12-months

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