2026年2月24日，國家藥監(jiān)局藥審中心官網(wǎng)顯示，長春高新子公司金賽藥業(yè)自主研發(fā)的 GenSci141軟膏（4個規(guī)格）獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，正式獲批進(jìn)入臨床研究階段。消息一出，迅速引發(fā)資本市場強(qiáng)烈反響，長春高新股票應(yīng)聲漲停，創(chuàng)新藥概念局部異動，三生國健、榮昌生物、特寶生物等跟漲。

截圖來源：摩熵醫(yī)藥-中國藥品審評數(shù)據(jù)庫

這管小小的藥膏，為何能撬動資本市場的神經(jīng)？它究竟擁有怎樣的作用與功效？其背后的金賽藥業(yè)又能否借此開辟繼生長激素之后的第二增長曲線？

一、GenSci141軟膏：全球首創(chuàng)適應(yīng)癥，填補(bǔ)臨床空白

兩個月前，長春高新首次公告 GenSci141軟膏 的臨床試驗(yàn)申請獲受理；而今，隨著CDE的默示許可，這款藥品正式拿到臨床“入場券”。

GenSci141軟膏（CXHL2501394）審評時間軸

截圖來源：摩熵醫(yī)藥-中國藥品審評數(shù)據(jù)庫

GenSci141軟膏 是金賽藥業(yè)自主研發(fā)的一款雙氫睪酮軟膏，注冊分類為化學(xué)藥品2.2類、2.4類。此次獲批的臨床試驗(yàn)適應(yīng)癥為：用于改善因高促性腺激素性性腺功能減退癥、5α-還原酶2缺乏癥、雄激素合成減少的先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥、特發(fā)性原因?qū)е碌膬和￡幥o。

值得關(guān)注的是，GenSci141軟膏 的原研參照產(chǎn)品為法國Besins Healthcare公司研發(fā)的外用雄激素制劑 Andractim，該產(chǎn)品主要用于治療男性雄激素缺乏相關(guān)疾病，但其獲批適應(yīng)癥并不包含兒童小陰莖，且尚未在中國上市。截至目前，全球范圍內(nèi)尚無專門針對兒童小陰莖的獲批藥物，GenSci141軟膏 憑借獨(dú)特的適應(yīng)癥定位，成為全球首款進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段的針對性治療藥物，一舉填補(bǔ)了該領(lǐng)域的治療空白。

二、GenSci141軟膏的作用與功效：科學(xué)機(jī)制與臨床價值解析

對于資本市場的高度關(guān)注與患者的殷切期待，核心在于 GenSci141軟膏 的作用與功效能否真正解決臨床痛點(diǎn)。作為一款針對兒童罕見病的改良型新藥，其價值體現(xiàn)在獨(dú)特的藥理機(jī)制與精準(zhǔn)的治療效果上。

1. 核心作用機(jī)制

GenSci141軟膏 的核心活性成分為雙氫睪酮（DHT），這是一種由睪酮經(jīng)5α-還原酶轉(zhuǎn)化而來的強(qiáng)效雄激素。與睪酮相比，雙氫睪酮對雄激素受體的親和力更高，生物活性更強(qiáng)，能夠更有效地刺激靶組織生長。GenSci141軟膏 采用局部外用給藥方式，藥物經(jīng)皮膚吸收后直接在陰莖組織內(nèi)發(fā)揮作用，以旁分泌方式精準(zhǔn)調(diào)控局部組織發(fā)育，避免了全身性激素治療帶來的系統(tǒng)性副作用。

2. 主要功效特點(diǎn)

GenSci141軟膏 的功效可歸納為以下三個維度：

第一，促進(jìn)陰莖組織快速生長。雙氫睪酮作為強(qiáng)效雄激素，能夠有效刺激陰莖海綿體細(xì)胞增殖和分化，促進(jìn)組織體積增大，改善陰莖外觀尺寸，幫助患兒達(dá)到正常發(fā)育水平。

第二，規(guī)避全身性不良反應(yīng)。傳統(tǒng)睪酮治療存在促進(jìn)骨齡提前閉合、導(dǎo)致男性乳房發(fā)育等風(fēng)險。而雙氫睪酮不能被芳香化酶轉(zhuǎn)化為雌激素，因此不會加速骨骼成熟，也不會引起男性乳房發(fā)育，安全性特征顯著優(yōu)于傳統(tǒng)治療方案。

第三，靶向精準(zhǔn)治療。GenSci141軟膏 采用局部外用制劑形式，藥物主要作用于涂抹部位，全身暴露量低，實(shí)現(xiàn)“局部高效、全身安全”的治療目標(biāo)，體現(xiàn)了現(xiàn)代精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的發(fā)展理念。

3. 適用人群與臨床定位

GenSci141軟膏 適用于因高促性腺激素性性腺功能減退癥、5α-還原酶2缺乏癥、先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥（雄激素合成減少型）以及特發(fā)性因素導(dǎo)致的兒童小陰莖患者。這些病因涵蓋了兒童小陰莖的主要發(fā)病機(jī)制，使 GenSci141軟膏 具有廣泛的臨床適用性。

值得注意的是，GenSci141軟膏 的功效不僅體現(xiàn)在生理層面的組織發(fā)育改善，更延伸至患兒心理健康和社會適應(yīng)能力的提升。陰莖發(fā)育異常往往給患兒及家庭帶來沉重的心理負(fù)擔(dān)，早期有效的藥物干預(yù)有助于避免自卑、焦慮等心理問題，改善患兒長期生活質(zhì)量。

4. 與現(xiàn)有治療方案的比較優(yōu)勢

目前，兒童小陰莖的治療方法主要包括藥物治療、手術(shù)治療及心理疏導(dǎo)。藥物治療以外源性雄激素為主，包括庚酸睪酮、十一酸睪酮和雙氫睪酮凝膠等。然而，截至目前，全球尚無藥物獲批專門針對兒童小陰莖的適應(yīng)癥。

據(jù)摩熵醫(yī)藥數(shù)據(jù)庫顯示，全球目前唯一可用的雙氫睪酮制劑是法國Besins Healthcare公司生產(chǎn)的 Andractim凝膠，但并未獲批兒童小陰莖適應(yīng)癥，且尚未在中國上市。GenSci141軟膏 作為全球首款專門針對兒童小陰莖適應(yīng)癥開發(fā)的藥物，其作用與功效具有明確的臨床定位差異和顯著的差異化優(yōu)勢，有望填補(bǔ)這一長期存在的治療空白。

Andractim凝膠基本信息（結(jié)構(gòu)信息、獲批信息、研發(fā)狀態(tài)等）

截圖來源：摩熵醫(yī)藥-全球藥物研發(fā)數(shù)據(jù)庫

三、治療領(lǐng)域現(xiàn)狀：從“臨床剛需”看市場前景

GenSci141軟膏 所處的治療領(lǐng)域，在醫(yī)藥行業(yè)被稱為“兒科內(nèi)分泌罕見病/特殊需求”。雖然單看兒童小陰莖的發(fā)病率不高，但它所代表的兒童生長發(fā)育及性發(fā)育障礙賽道，卻隱藏著巨大的未滿足需求。

1. 市場現(xiàn)狀：從“身高焦慮”到“性發(fā)育焦慮”

正如生長激素抓住了家長對身高的執(zhí)念，性發(fā)育相關(guān)指標(biāo)同樣牽動家長神經(jīng)。隨著社會經(jīng)濟(jì)的發(fā)展，家長對兒童健康的關(guān)注早已從"不生病"延伸到"發(fā)育好"。這種心理轉(zhuǎn)變，使得針對特發(fā)性矮小（ISS）、性發(fā)育異常等病癥的藥物，具備了向大健康領(lǐng)域滲透的潛力。

目前，針對這類疾病，傳統(tǒng)治療手段要么是全身性的激素注射（副作用大，患兒痛苦），要么是手術(shù)。GenSci141軟膏 若成功上市，將提供一種非侵入性、更便捷的局部治療方案，這在臨床上無疑是巨大的進(jìn)步。

2. 競爭格局：先行者的機(jī)遇與挑戰(zhàn)

目前，國內(nèi)針對兒童小陰莖的專用外用制劑幾乎處于空白狀態(tài)。這意味著 GenSci141軟膏 若順利上市，將在很長一段時間內(nèi)享受“獨(dú)家”紅利。但與此同時，這一藍(lán)海市場也面臨獨(dú)特挑戰(zhàn)：

臨床入組難：由于發(fā)病率低，尋找足夠的受試者完成臨床試驗(yàn)本身就是一個漫長的過程。

市場教育成本高：要讓醫(yī)生和家長接受這種新療法，需要投入巨大的學(xué)術(shù)推廣成本。這恰恰需要向外界清晰地傳遞 GenSci141軟膏 的作用與功效，讓醫(yī)學(xué)界充分理解其相較于傳統(tǒng)方案的差異化價值。

合規(guī)風(fēng)險：過去生長激素推廣中曾經(jīng)存在的激進(jìn)商業(yè)化手段曾引發(fā)合規(guī)爭議。在新的醫(yī)療反腐和強(qiáng)監(jiān)管環(huán)境下，GenSci141軟膏 的商業(yè)化必須更加規(guī)范，這對企業(yè)的營銷能力提出了更高要求。

四、金賽藥業(yè)：從生長激素龍頭到罕見病領(lǐng)域開拓者

長春金賽藥業(yè)作為國內(nèi)生長激素領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)，長期占據(jù)市場主導(dǎo)地位。然而，隨著特寶生物的怡培生長激素益佩生、諾和諾德的長效帕西生長素相繼獲批，以及生長激素納入集采，產(chǎn)品價格承壓，金賽藥業(yè)面臨日益激烈的市場競爭壓力。在此背景下，金賽藥業(yè)正在全力構(gòu)建“三駕馬車”并驅(qū)的新格局：傳統(tǒng)生長激素業(yè)務(wù)、創(chuàng)新藥產(chǎn)品、以及海外授權(quán)收入（License-out）。

金賽藥業(yè)全球新藥研發(fā)階段分布

截圖來源：摩熵醫(yī)藥-全球藥物研發(fā)數(shù)據(jù)庫

研發(fā)投入持續(xù)加碼：2025年前三季度，金賽藥業(yè)研發(fā)費(fèi)用投入達(dá)17.33億元，同比增長22.96%，研發(fā)營收占比已提升至17.68%。其已連續(xù)12年實(shí)現(xiàn)研發(fā)投入正增長，并正在上海建設(shè)全球創(chuàng)新研發(fā)中心，預(yù)計(jì)2026年投入使用。

BD出海初見成效：2026年1月，金賽藥業(yè)自主研發(fā)的 GenSci098注射液（用于治療甲亢/甲狀腺眼?。┮钥偨灰最~13.65億美元授權(quán)海外，并已收到7000萬美元首付款，標(biāo)志著其研發(fā)實(shí)力獲得國際認(rèn)可。

管線布局多元化：在近期摩根大通醫(yī)療健康年會（JPM大會）上，金賽藥業(yè)一口氣展示了7條具有“全球首創(chuàng)”（FIC）或“同類最優(yōu)”（BIC）潛力的創(chuàng)新管線，覆蓋腫瘤、呼吸和免疫、內(nèi)分泌、女性健康等多個重點(diǎn)疾病領(lǐng)域。

金賽藥業(yè)全球新藥研發(fā)管線及進(jìn)度查詢

截圖來源：摩熵醫(yī)藥-企業(yè)格局?jǐn)?shù)據(jù)庫

金賽藥業(yè)創(chuàng)新管線布局：

?GenSci141軟膏：兒童小陰莖（已獲批臨床）

?注射用GenSci140：晚期實(shí)體瘤（已獲批臨床）

?GenSci134（月制劑）：原發(fā)性生長激素缺乏癥（GHD）及特發(fā)性身材矮?。↖SS）適應(yīng)癥（已獲批臨床）

?GenSci098（TSHR抗體）：甲狀腺疾病（中美雙報，臨床階段）

?注射用GenSci136：腎病治療產(chǎn)品（申報臨床階段）

?金蓓欣（伏欣奇拜單抗）：急性痛風(fēng)性關(guān)節(jié)炎（已上市，1類創(chuàng)新藥）

GenSci141軟膏 正是這種轉(zhuǎn)型背景下，在兒科內(nèi)分泌罕見病領(lǐng)域的又一枚重要落子。它不再是簡單的仿制或改良，而是精準(zhǔn)切入細(xì)分藍(lán)海市場的差異化布局。

五、罕見病藥物研發(fā)：政策紅利與產(chǎn)業(yè)機(jī)遇

GenSci141軟膏 的順利獲批臨床，并非孤例。近年來，中國罕見病藥物研發(fā)迎來政策春天。國家藥品監(jiān)督管理局持續(xù)優(yōu)化罕見病藥物審評審批程序，鼓勵企業(yè)開展罕見病藥物研發(fā)。GenSci141軟膏 作為針對兒童罕見病的創(chuàng)新藥物，有望享受優(yōu)先審評、附條件批準(zhǔn)、延長市場獨(dú)占期等政策紅利，顯著降低研發(fā)成本與時間門檻。

從產(chǎn)業(yè)發(fā)展趨勢來看：

?罕見病賽道升溫：隨著政策支持力度加大和患者支付能力提升，罕見病藥物市場成為創(chuàng)新藥企業(yè)競相布局的熱點(diǎn)領(lǐng)域。

?改良型新藥價值凸顯：2類改良型新藥（如GenSci141軟膏）具有研發(fā)周期相對較短、成功率較高、臨床價值明確等優(yōu)勢，成為企業(yè)創(chuàng)新轉(zhuǎn)型的重要路徑。

?兒科用藥市場擴(kuò)容：隨著三孩政策實(shí)施和兒童健康意識提升，兒科用藥市場需求持續(xù)增長，?？扑幬锸袌鰸摿薮蟆?/p>

從研發(fā)、臨床、審評到支付，中國罕見病藥物創(chuàng)新生態(tài)正在快速完善。醫(yī)保目錄動態(tài)調(diào)整將更多罕見病藥物納入保障，商業(yè)健康險和專項(xiàng)基金等多元支付方式逐步建立，為罕見病藥物的可持續(xù)發(fā)展提供了支付保障。

結(jié)語

盡管從臨床到上市仍需經(jīng)歷嚴(yán)謹(jǐn)?shù)尿?yàn)證過程，但 GenSci141軟膏 的階段性成果已為長春高新注入了新動能。在生長激素面臨集采降價、競爭加劇的背景下，該藥物的研發(fā)進(jìn)展恰逢其時。它不僅驗(yàn)證了創(chuàng)新藥企通過差異化管線布局實(shí)現(xiàn)可持續(xù)發(fā)展的可行性，更為中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)從“制造”向“創(chuàng)造”轉(zhuǎn)型提供了生動的注腳。我們有理由期待，隨著臨床數(shù)據(jù)的逐步釋放，GenSci141軟膏 將為更多患兒家庭帶來新的希望。