在2026年2月28日——第19個國際罕見病日到來之際，國內(nèi)頭部創(chuàng)新藥企業(yè)金賽藥業(yè)的一類創(chuàng)新藥伏欣奇拜單抗在兒童罕見病領(lǐng)域取得重要突破。

由國內(nèi)多家兒童風(fēng)濕免疫中心共同開展的一項評估該藥物治療全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎（sJIA）的II期臨床試驗（NCT05925452）取得積極結(jié)果，其研究論文已被國際風(fēng)濕病學(xué)領(lǐng)域權(quán)威期刊《Rheumatology and Therapy》正式接收。

作為國內(nèi)首個獲批的IL-1β單抗，伏欣奇拜單抗此前已填補我國痛風(fēng)領(lǐng)域長效抗炎精準(zhǔn)靶向的治療空白，此次在sJIA適應(yīng)癥上的進展，標(biāo)志著其在自免疾病管線的布局邁出關(guān)鍵一步。

自免管線邁出關(guān)鍵一步

伏欣奇拜適應(yīng)癥拓展取得階段性勝利

研究結(jié)果顯示，在3.0 mg/kg劑量組中，治療至第28天時，達到改良ACR Pedi 30應(yīng)答率的患兒比例高達94.1%。

ACR Pedi 30指標(biāo)是醫(yī)學(xué)上衡量患兒整體癥狀的關(guān)鍵門檻，代表著關(guān)節(jié)炎關(guān)節(jié)數(shù)量、炎癥、功能等核心指標(biāo)中有3項指標(biāo)改善至少30%，且不超過1項指標(biāo)惡化超過30%。

這意味著在不到一個月的時間里，超過九成使用該劑量的孩子，體內(nèi)的“炎癥風(fēng)暴”得到了快速且強效的初步壓制。

這一應(yīng)答率，不僅在本次研究的三個分組中表現(xiàn)最優(yōu)，也從數(shù)值上明顯領(lǐng)先于對照組托珠單抗的82.4%

此外，伏欣奇拜單抗3.0 mg/kg組的ACR Pedi 90應(yīng)答率達到了47.1%，相較于對照組的35.3%高出了11.8% 。

如果說達成30%的改善是“救火”，那么ACR Pedi 90指標(biāo)則代表著患兒的疾病癥狀獲得了高達90%的改善，是臨床治療上的一種深度緩解狀態(tài)。

這種極高程度的疾病控制，對于風(fēng)濕病患兒來說至關(guān)重要，因為它能最大程度地阻止體內(nèi)的持續(xù)炎癥對骨骼的破壞，從而顯著降低了發(fā)生不可逆的關(guān)節(jié)損傷乃至終身殘疾的風(fēng)險。

治療結(jié)束時，伏欣奇拜單抗3.0 mg/kg組的糖皮質(zhì)激素減停成功率高達75.0%，顯著優(yōu)于對照組的62.5%。

在臨床治療中，長期服用激素雖然能強行壓制炎癥，但也會帶來不容忽視的代價，包括嚴(yán)重抑制兒童的身高發(fā)育、引發(fā)骨質(zhì)疏松以及導(dǎo)致代謝紊亂等。

75%的激素成功減停率，意味著四分之三的患兒得以徹底規(guī)避長期使用激素帶來的副作用，可以真正回歸健康的生長軌跡，這極大地提升了患者家庭對長期治療方案的接受度。

在展現(xiàn)出卓越療效的同時，伏欣奇拜單抗也交出一份優(yōu)異的安全性答卷，在臨床試驗中實現(xiàn)了罕見的“四零”安全記錄：0例發(fā)生3級或以上的治療期間不良事件（TEAEs）、0例發(fā)生嚴(yán)重不良事件（SAEs）、0例發(fā)生巨噬細胞活化綜合征（MAS）事件、0例死亡事件。

伏欣奇拜單抗兼具療效與安全性的背后，是其精妙的抗體分子設(shè)計。

伏欣奇拜單抗對致病源IL-1β的中和活性高達同類5倍，可以強效阻斷炎癥通路；較低的等電點使其在體內(nèi)帶負電荷，減緩藥物清除并延長半衰期，穩(wěn)固支撐了每4周一針的給藥方案。

在安全防御上，100%全人源序列徹底排除了動物成分誘發(fā)的排斥與免疫原性風(fēng)險，其特有的IgG4亞型更自帶“效應(yīng)功能沉默”屬性，在精準(zhǔn)鎖定靶點時避免了對正常組織的“誤傷”。

全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎（sJIA），長久以來是橫亙在兒童風(fēng)濕免疫學(xué)界面前的一座大山。

在過去很長一段時間，sJIA的治療長期深陷“高效、便捷、安全”難以兼得的結(jié)構(gòu)性困境。

作為由固有免疫系統(tǒng)異常驅(qū)動的自身炎癥性疾病，sJIA促炎因子的級聯(lián)放大，不僅導(dǎo)致嚴(yán)重的全身癥狀，還極易并發(fā)危及生命的巨噬細胞活化綜合征。

盡管靶向生物制劑的問世，很大程度上改寫了sJIA的治療格局，但在實際應(yīng)用中，卻仍然伴隨著沉重的臨床治療代價。

一方面，部分治療方案要求患兒每日進行皮下注射，極大影響了患者長期的治療依從性；另一些治療方案，則需要患者頻繁前往醫(yī)院進行靜脈輸注，將患兒及其家庭長期困于繁雜的醫(yī)療流程中，嚴(yán)重影響了正常的學(xué)業(yè)與生活。

此外，給藥周期更具優(yōu)勢的海外創(chuàng)新療法，往往又因國內(nèi)尚未獲批適應(yīng)癥或價格高企，嚴(yán)重影響了藥物的可及性。

這種臨床需求與巨大的用藥負擔(dān)之間的矛盾，構(gòu)成了該領(lǐng)域長期未被滿足的臨床痛點。

金賽藥業(yè)深耕兒童健康領(lǐng)域近三十年，長期以來積極響應(yīng)國家罕見病藥物研發(fā)的號召，針對臨床未被滿足的罕見病診療需求，持續(xù)投入罕見病藥物開發(fā)。

通過對生長發(fā)育類罕見病的研究，不斷加深對重組人生長激素這一罕見病用藥的理解，如小胖威利綜合征、特納綜合征、努南綜合征、軟骨發(fā)育不全和原發(fā)性生長激素缺乏癥引起的兒童生長發(fā)育障礙等罕見病，已被納入生長激素的適應(yīng)癥范圍，越來越多的罕見病患兒開始通過生長激素治療獲益。

除此，研發(fā)管線涵蓋國家罕見病目錄中原發(fā)性胰島素樣生長因子-1缺乏癥、全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎和Silver-Russell綜合征等兒童生長發(fā)育障礙相關(guān)病癥。

同時，金賽還布局了針對囊性纖維化、苯丙酮尿癥和有機酸血癥等罕見病的創(chuàng)新管線，以期為全球罕見病患者提供更多的治療藥物選擇。

創(chuàng)新成果多點開花，破局而立

除了罕見病領(lǐng)域，金賽藥業(yè)還在在多個細分賽道不斷地成功拓展，取得了非常不錯的進展與成績。

目前，金賽藥業(yè)已構(gòu)建覆蓋研發(fā)全周期的階梯式管線布局，涵蓋內(nèi)分泌代謝、女性健康、腫瘤、免疫與呼吸、耐藥菌感染等重大領(lǐng)域，超40條核心管線均具備全球首創(chuàng)或同類最佳潛力。

剛剛過去的2025年，對金賽藥業(yè)而言，是碩果累累的“豐收之年”。

這一年，金賽藥業(yè)共獲得3項新藥上市批準(zhǔn)及21項臨床試驗批件；痛風(fēng)領(lǐng)域的革命性創(chuàng)新藥金蓓欣、長效促卵泡激素金賽佳和替勃龍片金賽蓓成功上市；長效生長激素金賽增及腫瘤惡病質(zhì)治療藥物美適亞被納入國家醫(yī)保目錄；同時，引進了抗過敏治療藥物安脫達，并完成了研發(fā)管線的首次海外授權(quán)合作。這一系列突破性進展，充分彰顯了企業(yè)的創(chuàng)新實力與發(fā)展破局力。

自生長激素實現(xiàn)單品突破后，金賽藥業(yè)正通過構(gòu)建細分領(lǐng)域技術(shù)壁壘，積極培育新的增長曲線。

目前，盡管母公司長春高新估值處于歷史相對低位，但金賽藥業(yè)在多個賽道的創(chuàng)新管線布局已處于行業(yè)前列。

隨著研發(fā)成果逐步落地，長春高新（金賽藥業(yè)）有望向具備全球競爭力的創(chuàng)新平臺轉(zhuǎn)型，企業(yè)或?qū)⑼苿舆M入新的發(fā)展階段。