北京
關于其研究性基因療法 YB002 的 INTERACT 會議后，YouthBio Therapeutics 收到了美國食品和藥物管理局（FDA）的積極反饋。FDA 的回應表明，現(xiàn)有的臨床前數(shù)據(jù)支持 YB002 的生物活性，并且公司提出的首次人體試驗計劃也得到了認可。
YB002 是一種基因療法，旨在大腦中短暫表達一組稱為 OSKM（Oct4、Sox2、Klf4 和 c-Myc）的蛋白轉(zhuǎn)錄因子。這種方法源于山中伸彌在2006年獲得諾貝爾獎的發(fā)現(xiàn)：成人細胞可以通過接觸這些因子而恢復到類似胚胎的狀態(tài)。YB002 不是將細胞完全重新編程成干細胞，而是通過短暫表達來逆轉(zhuǎn)與年齡相關的表觀遺傳變化，同時保持細胞的特性。它的目標是恢復年輕的基因表達模式，提高細胞的韌性，并解決阿爾茨海默病病理的根本原因。
在FDA對其臨床前研究數(shù)據(jù)的認可下，YouthBio計劃優(yōu)先開展化學、生產(chǎn)和控制（CMC）活動，以及在預IND會議之前進行一項初步毒理學研究，以確定IND支持研究的最終設計。該公司計劃在大約三年內(nèi)啟動臨床試驗。
這項進展標志著針對阿爾茨海默病的首創(chuàng)基因療法的人體試驗邁出了重要一步。
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