4月8日，上海細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域再傳好消息，上海躍賽生物科技有限公司自主研發(fā)的全球首個(gè)難治性癲癇誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）來源異體細(xì)胞藥物，一個(gè)月內(nèi)接連獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）與中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）的臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)，成為目前全球唯一一款在iPSC細(xì)胞治療癲癇領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)中美雙批的創(chuàng)新產(chǎn)品。

癲癇是最常見的嚴(yán)重神經(jīng)系統(tǒng)疾病之一，全球患病人數(shù)約7000萬，中國(guó)約有1000萬患者，其中約30%為藥物難治性癲癇。傳統(tǒng)藥物、手術(shù)與神經(jīng)調(diào)控治療均存在顯著局限，臨床需求長(zhǎng)期亟待滿足。

上海細(xì)胞治療領(lǐng)域創(chuàng)新型企業(yè)躍賽生物自主研發(fā)的UX-GIP001注射液是全球首個(gè)獲批進(jìn)入臨床的產(chǎn)品。據(jù)悉，UX-GIP001直擊“腦內(nèi)抑制性GABA能中間神經(jīng)元功能缺失”這一癲癇核心病理，通過將iPSC定向分化為具有特定功能特征的抑制性神經(jīng)祖細(xì)胞，實(shí)現(xiàn)神經(jīng)環(huán)路修復(fù)與功能重建，突破傳統(tǒng)對(duì)癥治療局限，邁向疾病修復(fù)型根治新方向。此次UX-GIP001中國(guó)IND申請(qǐng)通過創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)審評(píng)審批30日通道快速獲批。

目前全球僅美國(guó)Neurona公司基于人胚干細(xì)胞（ESC）的癲癇細(xì)胞療法進(jìn)入I/II期臨床試驗(yàn)階段。

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