2026年4月16日，國際頂級(jí)醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）在線發(fā)表我國學(xué)者完成的重大原創(chuàng)性研究——《潑尼松龍疊加治療川崎病的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)》。該研究由復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院牽頭，聯(lián)合全國川崎病研究協(xié)作組28家單位共同開展，為全球川崎病急性期治療策略提供了關(guān)鍵的中國循證醫(yī)學(xué)證據(jù)。

論文通訊作者為復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院心血管中心黃國英教授、劉芳教授、臨床流行病學(xué)研究室與臨床研究中心嚴(yán)衛(wèi)麗教授，以及江西省兒童醫(yī)院劉小惠主任；共同第一作者包括復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院林思園、何沅宸、何嵐，成都市婦女兒童中心醫(yī)院柳頤齡，河南省兒童醫(yī)院王芳潔，開封市兒童醫(yī)院熊振宇。

懸而未決的國際爭議：激素能否成為川崎病常規(guī)治療？

川崎病是一種主要侵襲5歲以下兒童的急性全身性中小血管炎，全球均有發(fā)病，東亞地區(qū)發(fā)病率最高且持續(xù)上升。該病最兇險(xiǎn)的并發(fā)癥是冠狀動(dòng)脈病變，可形成冠狀動(dòng)脈瘤甚至導(dǎo)致心肌梗死、猝死，是影響患兒長期預(yù)后的核心問題。

目前，川崎病急性期標(biāo)準(zhǔn)治療方案為：發(fā)病10天內(nèi)靜脈輸注大劑量丙種球蛋白聯(lián)合口服阿司匹林。即便接受規(guī)范治療，仍有10%~20%患兒會(huì)出現(xiàn)冠狀動(dòng)脈病變，其中0.5%~1%會(huì)形成直徑≥8mm的大型動(dòng)脈瘤，嚴(yán)重威脅生命健康。

激素作為強(qiáng)效抗炎藥，在多數(shù)血管炎治療中效果顯著，能否常規(guī)用于川崎病，成為全球?qū)W界爭論焦點(diǎn)。早期指南認(rèn)為激素可能增加冠脈病變風(fēng)險(xiǎn)，僅推薦用于丙種球蛋白無應(yīng)答的挽救治療。近年日本研究顯示，在高?；純褐携B加激素可減少冠脈并發(fā)癥，但風(fēng)險(xiǎn)預(yù)測模型無法在其他國家驗(yàn)證；而美國同類研究則得出陰性結(jié)論。研究人群、樣本量及方案差異，讓臨床陷入困惑。

全球最大樣本量研究：3208例患兒給出權(quán)威答案

為徹底厘清爭議，復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院黃國英、劉芳、嚴(yán)衛(wèi)麗教授團(tuán)隊(duì)牽頭，聯(lián)合全國28家兒童醫(yī)療中心，開展了這項(xiàng)大型多中心、開放標(biāo)簽、終點(diǎn)盲法隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)。

研究納入發(fā)病10天內(nèi)、未接受標(biāo)準(zhǔn)治療的急性期川崎病患兒，按1:1比例隨機(jī)分為兩組：一組采用標(biāo)準(zhǔn)丙種球蛋白+阿司匹林治療，另一組在此基礎(chǔ)上疊加潑尼松龍治療。研究最終納入3208例患兒，其中3058例（95.3%）完成主要終點(diǎn)隨訪，是迄今為止全球同類研究中樣本量最大的多中心隨機(jī)試驗(yàn)。

核心結(jié)果顯示：發(fā)病1個(gè)月時(shí)，疊加激素組冠狀動(dòng)脈病變發(fā)生率為16.0%，標(biāo)準(zhǔn)治療組為13.8%，兩組無統(tǒng)計(jì)學(xué)差異；病程2周、3個(gè)月時(shí)，兩組冠脈病變發(fā)生率同樣相近。疊加激素雖能更快退熱、降低炎癥指標(biāo)、減少丙種球蛋白無應(yīng)答率，但無法阻止急性期冠脈損害的后續(xù)進(jìn)展，且丙種球蛋白無應(yīng)答者使用激素，或增加冠脈病變風(fēng)險(xiǎn)。安全性方面，兩組不良事件發(fā)生率無顯著差異。

國際權(quán)威同期評(píng)述：中國研究重塑全球治療認(rèn)知

《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》同期配發(fā)美國著名川崎病專家Jane C. Burns與Jane W. Newburger的專題評(píng)論，高度肯定中國研究價(jià)值。評(píng)論指出，該項(xiàng)來自中國的多中心大樣本隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)，明確了激素治療不應(yīng)常規(guī)應(yīng)用于未經(jīng)病情評(píng)估篩選的川崎病患兒；盡管激素能夠改善全身炎癥反應(yīng)，但無法有效控制冠狀動(dòng)脈壁炎癥，甚至可能阻礙冠狀動(dòng)脈重塑過程，對(duì)丙種球蛋白無應(yīng)答后使用激素者，需更積極開展超聲心動(dòng)圖監(jiān)測。同時(shí)評(píng)論也提出，未來川崎病相關(guān)研究應(yīng)聚焦識(shí)別驅(qū)動(dòng)冠狀動(dòng)脈層面炎癥反應(yīng)的特異性生物學(xué)因子，進(jìn)而研發(fā)更精準(zhǔn)的靶向治療藥物。

該研究憑借全國多中心協(xié)作、嚴(yán)謹(jǐn)?shù)难芯吭O(shè)計(jì)、超大樣本規(guī)模與極高的隨訪質(zhì)量，提供了具有高度可信度的頂級(jí)循證醫(yī)學(xué)證據(jù)。研究結(jié)論對(duì)當(dāng)前國際指南的相關(guān)推薦提出了新的臨床審視，為全球川崎病急性期激素治療策略提供了極具價(jià)值的高等級(jí)參考，也為后續(xù)針對(duì)川崎病冠狀動(dòng)脈炎癥相關(guān)特殊生物學(xué)過程、研發(fā)防治冠狀動(dòng)脈病變的靶向藥物開辟了新視角。

此項(xiàng)成果登上國際頂級(jí)醫(yī)學(xué)期刊，既是我國兒科臨床研究的重要里程碑，也標(biāo)志著中國學(xué)者在兒童川崎病防治領(lǐng)域已躋身世界前列，為全球兒童健康事業(yè)貢獻(xiàn)了重要的中國智慧與中國方案。

原標(biāo)題：《我國川崎病防治重大研究登上國際頂刊，明確激素常規(guī)疊加治療無益于冠脈保護(hù)》

欄目編輯：馬丹

本文作者：新民晚報(bào) 左妍