來(lái)源：市場(chǎng)資訊

（來(lái)源：細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域）

近年來(lái)，CAR-T細(xì)胞療法作為腫瘤免疫治療的重要手段，在治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤方面展現(xiàn)出了顯著的療效。然而，長(zhǎng)期以來(lái)，這種療法在國(guó)際市場(chǎng)上動(dòng)輒超過(guò)40萬(wàn)美元（約合人民幣280萬(wàn)元）的售價(jià)，以及國(guó)內(nèi)同類產(chǎn)品普遍在120萬(wàn)元左右的定價(jià)，讓許多普通家庭望而卻步�！疤靸r(jià)藥”的困境，成為了橫亙?cè)诨颊吲c生存希望之間的一道巨大鴻溝。

不過(guò)，這一僵局正在被中國(guó)本土的創(chuàng)新力量打破。近日，華道（上海）生物醫(yī)藥股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱“華道生物”或“公司”）自主研發(fā)的靶向CD19自體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品——萬(wàn)基奧侖賽注射液，其藥品上市許可申請(qǐng)已正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的受理，擬用于治療難治復(fù)發(fā)性非霍奇金淋巴瘤。

這款擁有完全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的“中國(guó)造”基因細(xì)胞治療藥物，最引人關(guān)注的亮點(diǎn)在于其低定價(jià)。據(jù)悉，萬(wàn)基奧侖賽注射液上市后的預(yù)計(jì)售價(jià)僅為23萬(wàn)至25萬(wàn)元人民幣。這一價(jià)格不僅遠(yuǎn)低于國(guó)際均價(jià)，也顯著低于當(dāng)前國(guó)內(nèi)同類產(chǎn)品約120萬(wàn)元的水平，真正兌現(xiàn)了企業(yè)創(chuàng)立之初“做中國(guó)老百姓用得起的細(xì)胞藥物”的承諾。

能夠支撐如此普惠的定價(jià)，核心在于華道生物在技術(shù)與生產(chǎn)模式上的重大突破。公司堅(jiān)持全產(chǎn)業(yè)鏈的自主創(chuàng)新，從核心設(shè)備、耗材到基礎(chǔ)試劑原料均實(shí)現(xiàn)了自主研發(fā)。2023年6月，其CAR-T細(xì)胞關(guān)鍵產(chǎn)業(yè)技術(shù)和裝備通過(guò)了國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）的關(guān)聯(lián)審評(píng)，華道生物也因此成為國(guó)內(nèi)唯一一家實(shí)現(xiàn)CAR-T全產(chǎn)業(yè)鏈自主可控的企業(yè)。

更關(guān)鍵的是，華道生物成功將工業(yè)化思維引入了高度個(gè)性化的細(xì)胞治療領(lǐng)域。依托自主研發(fā)的全自動(dòng)、全封閉、無(wú)人化細(xì)胞制備平臺(tái)，企業(yè)突破了傳統(tǒng)CAR-T生產(chǎn)高度依賴人工操作和開(kāi)放式環(huán)境的瓶頸。這不僅大幅降低了污染風(fēng)險(xiǎn)與人為誤差，更讓產(chǎn)能得到了質(zhì)的飛躍。理論上，該生產(chǎn)線可按臨床實(shí)際需求靈活擴(kuò)產(chǎn)，真正做到“要多少、產(chǎn)多少”，其產(chǎn)能較目前國(guó)際主流工藝提升了50倍以上。隨著位于上海松江小昆山鎮(zhèn)的智能化CAR-T細(xì)胞藥物生產(chǎn)基地一期項(xiàng)目投產(chǎn)，該基地的年處理能力可達(dá)9000人份。

從藥物技術(shù)原理來(lái)看，此次申報(bào)上市的萬(wàn)基奧侖賽注射液是一款靶向CD19抗原的CAR-T細(xì)胞療法。它通過(guò)使用無(wú)復(fù)制能力的慢病毒載體，將編碼抗CD19嵌合抗原受體（CAR）的基因?qū)牖颊咦陨淼腡細(xì)胞中，使其表面表達(dá)能特異性識(shí)別CD19的CAR結(jié)構(gòu)。經(jīng)過(guò)改造后的CAR-T細(xì)胞，能夠精準(zhǔn)識(shí)別并高效清除體內(nèi)的CD19陽(yáng)性腫瘤細(xì)胞。臨床數(shù)據(jù)也顯示，該藥物在安全性和有效性方面均優(yōu)于國(guó)內(nèi)外的同類療法，為中國(guó)廣大血液腫瘤患者帶來(lái)了新希望。

據(jù)悉，除了首款處于上市申報(bào)階段的CD19 CAR-T細(xì)胞藥物外，華道生物的研發(fā)管線也在持續(xù)拓展。目前，公司另有4款針對(duì)不同癌種的CAR-T藥物已進(jìn)入Ⅰ-Ⅱ期臨床試驗(yàn)階段，其中還包括兩款旨在降低術(shù)后轉(zhuǎn)移和復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)的實(shí)體瘤CAR-T細(xì)胞藥物。公司首款藥物的定價(jià)策略，也將為后續(xù)產(chǎn)品的定價(jià)奠定基調(diào)。