2025年3月11日，九芝堂（股票代碼 sz000989）旗下子公司九芝堂美科（北京）細(xì)胞技術(shù)有限公司（以下簡(jiǎn)稱“九芝堂美科”）迎來重大突破，成功獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的批準(zhǔn)，成為全國(guó)首家獲批開展干細(xì)胞治療孤獨(dú)癥譜系障礙（ASD）新藥臨床試驗(yàn)的企業(yè)，標(biāo)志著九芝堂美科在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域又邁出了具有里程碑意義的一步，同時(shí)也彰顯了九芝堂美科深厚的研發(fā)實(shí)力和廣闊的發(fā)展前景。

藥品基本信息

藥品名稱：人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射液

適應(yīng)癥：孤獨(dú)癥譜系障礙（ASD）

注冊(cè)分類：治療用生物制品 1 類

申請(qǐng)事項(xiàng)：境內(nèi)生產(chǎn)藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn)

申請(qǐng)人：九芝堂美科（北京）細(xì)胞技術(shù)有限公司

受理號(hào)：CXSL2400859

人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射液是九芝堂美科自主研發(fā)的冷凍保存型干細(xì)胞制劑，源自健康年輕成人供者骨髓，全程在模擬人體真實(shí)生理環(huán)境——低氧條件下培養(yǎng)，臨床擬用于治療孤獨(dú)癥譜系障礙（ASD）。

孤獨(dú)癥譜系障礙與治療原理

孤獨(dú)癥譜系障礙（Autism Spectrum Disorder，簡(jiǎn)稱ASD），又稱自閉癥，是一種復(fù)雜的神經(jīng)發(fā)育障礙，通常在兒童早期顯現(xiàn)，特征為社交溝通困難、重復(fù)性行為及興趣狹窄，其癥狀多樣，影響個(gè)體日常生活和社會(huì)能力。孤獨(dú)癥的癥狀和嚴(yán)重程度因人而異，目前尚無特效治療方法。

間充質(zhì)干細(xì)胞通過多種機(jī)制對(duì)孤獨(dú)癥譜系障礙(ASD)患者產(chǎn)生積極影響。它們促進(jìn)受損組織的修復(fù)，合成并釋放抗炎細(xì)胞因子和促進(jìn)細(xì)胞生存的生長(zhǎng)因子，通過調(diào)節(jié)腸道菌群平衡改善腦腸軸功能，抑制小膠質(zhì)細(xì)胞的異常激活，促進(jìn)神經(jīng)元數(shù)量增加，改善神經(jīng)元和線粒體的結(jié)構(gòu)，降低神經(jīng)炎癥水平和氧化應(yīng)激反應(yīng)。這些機(jī)制可能共同作用于孤獨(dú)癥患者，有望改善其癥狀，提高生活質(zhì)量。但尚需臨床試驗(yàn)進(jìn)一步驗(yàn)證其安全性和有效性。

項(xiàng)目研究背景

孤獨(dú)癥譜系障礙（ASD）作為一種復(fù)雜的神經(jīng)發(fā)育障礙，在全球范圍內(nèi)呈現(xiàn)不容忽視的高發(fā)態(tài)勢(shì)。根據(jù)2022年8月國(guó)家衛(wèi)生健康委辦公廳《關(guān)于印發(fā)0～6歲兒童孤獨(dú)癥篩查干預(yù)服務(wù)規(guī)范（試行）的通知》，我國(guó)兒童自閉癥患病率約為7‰，意味著在每1000名兒童中，就有7名兒童可能正在面臨孤獨(dú)癥的挑戰(zhàn)。這一數(shù)字的背后，是無數(shù)患者和家庭所承受的巨大壓力和困境。美國(guó)統(tǒng)計(jì)發(fā)表的2020年11個(gè)站點(diǎn)的數(shù)據(jù)顯示，8歲兒童中孤獨(dú)癥總患病率為2.76%，其中男童患病率比例是女童的3.8倍。這些數(shù)據(jù)警示我們，孤獨(dú)癥不僅剝奪了患者正常社交、溝通的能力，更使得他們的日常生活充滿挑戰(zhàn)。對(duì)于家庭而言，照顧孤獨(dú)癥患者往往意味著犧牲職業(yè)發(fā)展、社交活動(dòng)乃至個(gè)人健康，長(zhǎng)期的經(jīng)濟(jì)壓力與心理負(fù)擔(dān)如同沉重的枷鎖，難以擺脫。盡管醫(yī)學(xué)界在孤獨(dú)癥研究領(lǐng)域不斷探索，現(xiàn)有的治療方法仍難以突破局限，無法滿足患者和家庭對(duì)有效干預(yù)的迫切需求。

正是在這一社會(huì)問題的緊迫召喚下，九芝堂美科作為一家專注于干細(xì)胞藥物研發(fā)的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)，毅然承擔(dān)起時(shí)代賦予的使命。依托百年藥企九芝堂（股票代碼 sz000989）深厚的底蘊(yùn)與強(qiáng)烈的社會(huì)責(zé)任感，九芝堂美科將孤獨(dú)癥確立為重點(diǎn)研究的核心方向之一。

經(jīng)過多年深耕，九芝堂美科已經(jīng)在干細(xì)胞制備工藝和質(zhì)量管理體系等方面積累了豐富的實(shí)戰(zhàn)經(jīng)驗(yàn)，其生產(chǎn)的干細(xì)胞產(chǎn)品榮獲多項(xiàng)國(guó)家級(jí)權(quán)威認(rèn)證，受到全國(guó)知名三甲醫(yī)院的廣泛青睞與高度認(rèn)可。截至目前，九芝堂美科已在神經(jīng)系統(tǒng)疾病、呼吸系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域成功獲批3個(gè)干細(xì)胞IND（新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)），在干細(xì)胞藥品研發(fā)領(lǐng)域聲譽(yù)日隆，成為行業(yè)內(nèi)的璀璨明星。

未來，九芝堂美科將繼續(xù)不斷拓展干細(xì)胞技術(shù)的應(yīng)用邊界，推動(dòng)多條研發(fā)管線的并行發(fā)展，在“工藝與質(zhì)量”雙輪驅(qū)動(dòng)的戰(zhàn)略指導(dǎo)下，以更加嚴(yán)謹(jǐn)?shù)目茖W(xué)態(tài)度、更加先進(jìn)的技術(shù)手段，致力于研發(fā)更多安全、有效的干細(xì)胞產(chǎn)品。

九芝堂美科的目標(biāo)不僅是為孤獨(dú)癥患者帶來新的希望之光，更是要在中國(guó)干細(xì)胞藥物研發(fā)與應(yīng)用的宏偉藍(lán)圖上留下濃墨重彩的一筆，為改善全球孤獨(dú)癥患者的生活狀況，推動(dòng)醫(yī)學(xué)進(jìn)步與社會(huì)發(fā)展貢獻(xiàn)出不可磨滅的力量。

這是一場(chǎng)關(guān)于生命的探索，也是一段充滿挑戰(zhàn)與榮耀的征程，九芝堂美科，正以堅(jiān)定的步伐，向著未來邁進(jìn)。