隨著生物技術(shù)的持續(xù)突破，基因治療藥物正逐步展現(xiàn)其獨特的價值，從理論探索階段走向臨床實踐，并正加速向商業(yè)化邁進，為眾多曾被傳統(tǒng)療法束縛的罕見病帶來了前所未有的希望。

協(xié)會副會長單位紐福斯生物是中國首家專注于眼科疾病的體內(nèi)基因治療公司，致力于為全球眼科患者帶來革命性的基因療法。公司核心產(chǎn)品NFS-01針對萊伯氏遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）這一眼科罕見病，采用玻璃體腔注射這種安全便捷的給藥方式，僅需數(shù)分鐘即可完成治療。目前該產(chǎn)品已進入關(guān)鍵的三期臨床研究階段，預(yù)計將于2027年在中國獲批上市，成為全球首個攻克這一困擾醫(yī)學(xué)界多年醫(yī)學(xué)難題的基因療法，為LHON患者帶來光明。本期《魅力高新》人物專訪——對話紐福斯創(chuàng)始人李斌教授：從臨床醫(yī)生到基因治療領(lǐng)航人，一位科學(xué)家的創(chuàng)新藥研發(fā)之路。

01

中國基因治療：

從追趕到并跑再到局部領(lǐng)先

2008年，李斌教授了解到美國開展了全球首例眼科基因治療藥物的人體臨床試驗，首次采用AAV載體遞送基因療法。他敏銳地意識到眼科基因治療的大時代即將到來，從此開啟了長達17年的Leber遺傳性視神經(jīng)病變研究和研發(fā)，并創(chuàng)立了武漢紐福斯生物。

李斌教授表示，紐福斯的成長正逢國內(nèi)基因治療的黃金發(fā)展期，是國內(nèi)創(chuàng)新的沃土和政府對企業(yè)的大力支持賦予了他和團隊"敢于超越"、勇爭全球第一的底氣。他認為中國本土生物醫(yī)藥企業(yè)在基因治療領(lǐng)域已實現(xiàn)從追趕到并跑，再到局部領(lǐng)先的新局面，基因治療有望成為中國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)繼抗體藥和ADC之后的未來增長新引擎。

目前，紐福斯開發(fā)的全球領(lǐng)先產(chǎn)品NFS-01（NR082，商品名紐維佳?）眼用注射液（針對Leber遺傳性視神經(jīng)病變的基因治療藥物）已獲得國家藥監(jiān)局"突破性療法"認定，是全球范圍內(nèi)唯一針對該疾病中進行臨床開發(fā)的AAV基因治療產(chǎn)品；同時還獲得美國FDA和歐洲EMA授予的"孤兒藥"資格，是首個獲得中美兩國臨床試驗許可的中國眼科基因治療新藥。

02

患者情懷：

以信任鋪就的光明之路

紐福斯的成立與成長，始終伴隨著李斌教授與患者們共同書寫的動人故事。“在擔(dān)任眼科醫(yī)生時，我習(xí)慣將周末上午留給患者及家屬，深入交流病情；下午則專注分析檢查數(shù)據(jù)，研究發(fā)病機制，思考如何攻克這個疾病。”李斌教授回憶道。即便時隔十余年，那些早期參與LHON基因治療探索的患者情況仍歷歷在目。他特別提及首例治療對象——在充分告知全球首例治療風(fēng)險后，患者身為醫(yī)生的父親選擇了信任。這份托付至今令李斌教授動容，不僅成功幫助患者提升了視力，更締結(jié)了延續(xù)十余年的深厚情誼。

2018年，紐福斯為一批阿根廷Leber遺傳性視神經(jīng)病變患者提供了基因治療。為了治療過程中的安全和便利，治療團隊用中國歷史人物為這些患者起了親切的名字。通過長期隨訪見證了LHON基因治療為患者生活帶來的顯著改善：“關(guān)羽”在失明十年后首次能夠獨立操作ATM機取款；"劉備"是一位電氣工程師，視力恢復(fù)后重返工作崗位，重新?lián)痧B(yǎng)家重任；而少年患者"杜甫"治療后不僅能夠觀看俄羅斯世界杯足球賽，還能自己做飯、騎車上學(xué)，重獲獨立生活能力……

李斌教授指出："數(shù)十年隨訪既考驗團隊堅持，也依賴患者配合。長期追蹤患者視力和生活改善，才能全面評估技術(shù)安全有效，為臨床應(yīng)用奠定基礎(chǔ)。"

03

堅守創(chuàng)新藥：

耐心是因為有足夠的信心

"創(chuàng)業(yè)需要堅守、定力和全身心投入。"李斌教授始終秉持"專注做好一件事"的原則：在臨床醫(yī)生階段，嚴格限制外出講學(xué)頻次，潛心鉆研病例；轉(zhuǎn)型為企業(yè)管理者后，他毅然從醫(yī)院離職，全身心投入公司運營。去年底，紐福斯任命李正斌博士出任首席執(zhí)行官，而李斌教授則專注于NFS-01的臨床研究。新藥研發(fā)具有周期長、投入大、風(fēng)險高等特點，唯有專注才能靜待花開。

李斌教授將紐福斯的發(fā)展階段比作"青春期"：企業(yè)需要兼具初創(chuàng)期的開拓精神和成長期的沉淀能力。在生物醫(yī)藥行業(yè)存在泡沫的背景下，團隊既要保持創(chuàng)新突破的勇氣，又要專注深耕、克服浮躁，以戰(zhàn)略定力實現(xiàn)長遠發(fā)展。

面對資本短期回報與研發(fā)長期投入的矛盾，李斌教授指出，投資者之所以支持紐福斯，一方面是非常幸運，遇到了有耐心有情懷的投資人，他們愿意陪伴企業(yè)走過漫長的研發(fā)之路，另一方面他們也看重李斌教授在眼科基因治療領(lǐng)域數(shù)年如一日的堅守與深耕，基于這種相互認可，紐福斯與投資者之間建立了堅實而有效的溝通互信機制。對于投資者而言，他們不僅關(guān)注商業(yè)回報，也認同企業(yè)的社會使命——當(dāng)看到藥物切實改善患者生活時，他們更愿意給予長期支持。

"作為一家在武漢成長起來的企業(yè)，我們得到了光谷、生物城和本地基金的大力支持。武漢生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)已進入成熟期，紐福斯已與多家區(qū)域優(yōu)秀基因治療產(chǎn)業(yè)鏈上下游企業(yè)深度合作，希望通過協(xié)同發(fā)展推動區(qū)域產(chǎn)業(yè)發(fā)展邁向新臺階，與蘇州、上海共同并肩第一梯隊。"隨著核心產(chǎn)品NFS-01持續(xù)開發(fā)，李斌教授對公司未來發(fā)展充滿期待。在研發(fā)管線布局方面，李斌教授表示："公司以眼科罕見病這一優(yōu)勢領(lǐng)域為起點，逐步向眼科常見病及全身性疾病的基因治療領(lǐng)域拓展。"據(jù)悉，紐福斯正在籌備赴香港上市的相關(guān)工作。