近日，Cytiva思拓凡與正序生物宣布，將攜手推動基因編輯技術(shù)在遺傳性疾病治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)新突破；心凱諾醫(yī)療自主研發(fā)的SkyNova?外周血管支架獲國家藥監(jiān)局批準上市；恩凱賽藥完成近億元A+++輪融資，將用于加速NK細胞藥物臨床轉(zhuǎn)化。

浦東是國內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈最完整、生態(tài)最優(yōu)良、人才最集聚、創(chuàng)新最活躍的區(qū)域之一。厚植于這片生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的“沃土”，眾多創(chuàng)新藥企持續(xù)加快新藥研發(fā)，加大投入力度，不僅為患者提供更多、更優(yōu)的治療選擇，也為浦東經(jīng)濟高質(zhì)量發(fā)展注入了強勁動力。

企業(yè)聯(lián)手破解基因治療“遞送難題”

依托資本、人才、政策等支持，基因治療有望成為中國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)在抗體藥和ADC之后的未來增長新引擎。在張江科學城內(nèi)，一項重量級合作最近達成：跨國企業(yè)丹納赫旗下運營公司Cytiva思拓凡與正序生物宣布將共同開發(fā)基于脂質(zhì)納米顆粒遞送系統(tǒng)的基因治療創(chuàng)新工藝解決方案。

正序生物孵化自上?？萍即髮W，其單堿基基因編輯技術(shù)具有高精度、低脫靶的特性，能精準、永久地改變單個堿基對，為遺傳性疾病治愈提供新可能。該技術(shù)減少了雙鏈切斷容易造成細胞凋亡和癌細胞擴增的問題，目前已治愈近20例β-地中海貧血癥和鐮刀型細胞貧血患者，但臨床應用還需突破組織遞送、規(guī)?；a(chǎn)及質(zhì)量控制等瓶頸。

此次與丹納赫集團合作，正序生物就將依托該集團全球平臺資源與Cytiva思拓凡豐富的LNP與AAV載體庫，加速構(gòu)建體內(nèi)遞送平臺。正序生物首席執(zhí)行官牟曉盾認為，在Cytiva的GMP生產(chǎn)平臺與自身創(chuàng)新基因編輯平臺加持下，將顯著縮短技術(shù)開發(fā)和上市周期?！拔磥黼p方將聚焦高甘油三酯血癥等慢性代謝疾病，有望通過一次性基因治療實現(xiàn)長期指標控制，為全球患者提供顛覆性治療選擇。”

這也是丹納赫首次與中國生物技術(shù)企業(yè)開展Danaher Beacon（燈塔項目）合作。該項目是丹納赫聯(lián)合頂級學術(shù)機構(gòu)、科研院在全球范圍內(nèi)發(fā)起的一項前沿科學研究計劃，旨在開展前沿性的科學研究，開發(fā)改善人類健康的創(chuàng)新技術(shù)和應用。丹納赫中國首席科學官方焯表示，“未來希望在更廣泛領(lǐng)域與本土機構(gòu)、企業(yè)合作，借助自身技術(shù)工藝加速臨床應用?！?/p>

位于浦東張江的Cytiva中國科創(chuàng)中心將為此次基因編輯療法創(chuàng)新提供工藝開發(fā)和規(guī)?；a(chǎn)等核心技術(shù)支持，其擁有全亞洲最大的模塊化生物工藝工作站，已完成數(shù)十項基因治療工藝開發(fā)項目。中心內(nèi)的“揚帆計劃”正在起航，Cytiva中國總裁李蕾稱：“該計劃將利用我們的海外法規(guī)監(jiān)管經(jīng)驗和在當?shù)氐氖袌瞿芰?，與中國生物制藥公司合作，幫助他們更快抵達海外市場并取得成功?！?/p>

一批創(chuàng)新藥產(chǎn)品陸續(xù)獲批上市

心凱諾醫(yī)療自主研發(fā)的SkyNova?外周血管支架，是國產(chǎn)首款外周下肢動脈長支架。該產(chǎn)品由心凱諾醫(yī)療歷時十年自主研發(fā)，不僅凝聚了研發(fā)團隊心血，同時也為打破進口壟斷貢獻了力量。

據(jù)悉，2022年底，心凱諾獲張江高科、浦東資本、張江浩珩和蘇信創(chuàng)投億元聯(lián)合投資，以加速國內(nèi)外市場開拓，推進神經(jīng)及外周介入新產(chǎn)品布局。

與此同時，小分子創(chuàng)新藥領(lǐng)域也傳來好消息。勁方醫(yī)藥近期宣布，KRAS G12C抑制劑氟澤雷塞片（達伯特?）已獲中國澳門特別行政區(qū)藥物監(jiān)督管理局批準上市。此前，氟澤雷塞片已于2024年8月由國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評在中國大陸上市，作為國內(nèi)首個、全球第三個上市的KRAS G12C抑制劑，今年上半年還被納入中國臨床腫瘤學會發(fā)布的《2025 CSCO非小細胞肺癌診療指南》，作為一級推薦藥物用于接受過一種系統(tǒng)性治療的KRAS G12C突變型晚期非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。

此前，氟澤雷塞片于2023年1月和5月被CDE納入突破性治療品種，分別擬用于治療至少接受過一種系統(tǒng)性治療的KRAS G12C突變型晚期非小細胞肺癌（NSCLC）患者以及至少接受過兩種系統(tǒng)性治療的KRAS G12C突變型晚期結(jié)直腸癌（CRC）患者；2024年8月，其新藥上市申請獲CDE批準，用于治療至少接受過一種系統(tǒng)性治療的KRAS G12C突變型晚期非小細胞肺癌患者。

加速NK細胞藥物臨床轉(zhuǎn)化

恩凱賽藥本輪融資由浦東創(chuàng)投、星博生輝參與，募集的資金將用于推進核心產(chǎn)品的臨床試驗及新產(chǎn)品管線開發(fā)，加速NK細胞藥物臨床轉(zhuǎn)化。

恩凱賽藥由中國科學技術(shù)大學田志剛教授帶領(lǐng)的核心技術(shù)團隊組建，自成立以來便專注于NK細胞基礎(chǔ)的創(chuàng)新細胞藥物研發(fā)與生產(chǎn)，致力于為患者提供更有效、更安全的精準免疫治療方案。“恩凱賽藥多個產(chǎn)品管線正加速推進，新一輪融資將為我們注入強勁動力，推動核心藥物的研發(fā)與臨床轉(zhuǎn)化進程?！倍鲃P賽藥創(chuàng)始人田志剛教授表示，團隊將持續(xù)深耕核心技術(shù)創(chuàng)新，豐富并優(yōu)化產(chǎn)品管線，為患者帶來更多免疫治療新選擇。

此次融資的成功，不僅標志著恩凱賽藥在NK細胞藥物研發(fā)領(lǐng)域持續(xù)取得重要進展，更體現(xiàn)了投資機構(gòu)對其創(chuàng)新技術(shù)與發(fā)展前景的信心。未來，恩凱賽藥將持續(xù)創(chuàng)新，不斷豐富產(chǎn)品管線、發(fā)展核心技術(shù)、推進細胞產(chǎn)品臨床研究，有信心將公司的NK細胞產(chǎn)品推進到下一個階段。

文字：楊珍瑩 吳燕 倪竹馨

編輯：倪竹馨

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