推進(jìn)罕見病國際前沿藥物先行先試

推進(jìn)罕見病國際前沿藥物先行先試，為更多高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒帶來了生存的希望。2025年8月31日，“海南省醫(yī)學(xué)會(huì)特許藥械應(yīng)用與真實(shí)世界研究分會(huì)2025學(xué)術(shù)年會(huì)”在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院海南國際醫(yī)學(xué)中心盛大召開。本次會(huì)議由海南省醫(yī)學(xué)會(huì)主辦、海南省醫(yī)學(xué)會(huì)特許藥械應(yīng)用與真實(shí)世界研究分會(huì)和上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院（海南博鰲研究型醫(yī)院）承辦，聚焦特許藥械臨床應(yīng)用、真實(shí)世界研究及罕見病診療等核心領(lǐng)域，旨在推動(dòng)更多特許藥械和真實(shí)世界研究落地使用。上海市兒童醫(yī)院血液腫瘤團(tuán)隊(duì)作為依氟鳥氨酸片“先行先試”落地的推動(dòng)者之一，榮獲“最佳合作團(tuán)隊(duì)”獎(jiǎng)項(xiàng)。血液腫瘤科主任邵靜波受邀出席本次學(xué)術(shù)年會(huì)，并參與罕見病專題的學(xué)術(shù)交流分享。

彰顯?？茖?shí)力

邵靜波主任團(tuán)隊(duì)受邀出席盛會(huì)

上海市兒童醫(yī)院血液腫瘤科作為國內(nèi)兒童血液腫瘤、兒童實(shí)體腫瘤與罕見病診療的核心團(tuán)隊(duì)之一，長期深耕神經(jīng)母細(xì)胞瘤等兒童腫瘤診治領(lǐng)域。此前，血液腫瘤科團(tuán)隊(duì)已與瑞金海南醫(yī)院等機(jī)構(gòu)深度協(xié)作，成功推動(dòng)依氟鳥氨酸片（DFMO）在院內(nèi)的首次用藥，為更多高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒帶來了生存的希望。此次參會(huì)，也進(jìn)一步加強(qiáng)了團(tuán)隊(duì)與全國同行的學(xué)術(shù)交流，分享診療經(jīng)驗(yàn)與藥物落地成果，助力提升國內(nèi)兒童罕見病整體診療水平。

榮譽(yù)加持，喜獲“最佳合作團(tuán)隊(duì)”表彰

會(huì)議期間舉行的“2024 年度特許藥械表彰”儀式成為了重要亮點(diǎn)之一。我院血液腫瘤科團(tuán)隊(duì)因在特許藥械臨床應(yīng)用、兒童腫瘤診療創(chuàng)新臨床研究等方面的卓越貢獻(xiàn)，獲頒了“最佳合作團(tuán)隊(duì)”榮譽(yù)獎(jiǎng)項(xiàng)。

這一榮譽(yù)的背后，是我院團(tuán)隊(duì)聯(lián)合瑞金海南醫(yī)院兒科團(tuán)隊(duì)在推動(dòng)國際前沿藥物依氟鳥氨酸片（DFMO）在國內(nèi)落地過程中的高效配合與不懈努力：2024年8月，團(tuán)隊(duì)在瑞金海南醫(yī)院兒科蘇雯副主任醫(yī)師團(tuán)隊(duì)支持下完成依氟鳥氨酸片（DFMO）在海南的首次用藥；2025年3月以來，隨著藥品支付性進(jìn)一步可及，越來越多患者參與到臨床試驗(yàn)；2025年6月，團(tuán)隊(duì)又成功推動(dòng)該藥物通過臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口途徑落地上海，實(shí)現(xiàn)院內(nèi)首次用藥，讓更多患兒無需跨地域即可用上國際前沿藥物。

作為最佳合作團(tuán)隊(duì)獲獎(jiǎng)代表，邵靜波主任分享道：“依氟鳥氨酸片（DFMO）的順利落地，離不開瑞金海南醫(yī)院團(tuán)隊(duì)展現(xiàn)出的專業(yè)素養(yǎng)與高效執(zhí)行力。前沿藥物的快速落地，不僅為患者帶來了生存希望，更以確切的臨床療效為醫(yī)患雙方注入了強(qiáng)大信心，讓曾經(jīng)面臨高復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)的家庭看到了更多希望。未來我們將保持密切協(xié)作，不斷借助海南相關(guān)試驗(yàn)區(qū)的政策優(yōu)勢讓國際前沿藥物快速惠及國內(nèi)患者。期待探索更多治療方案，以確切的臨床療效為醫(yī)患雙方注入了強(qiáng)大信心，為患兒們爭取更多生存希望。”

分享神經(jīng)母細(xì)胞瘤診療進(jìn)展

解讀DFMO應(yīng)用前景與未來展望

在“罕見病專題”分會(huì)場，邵靜波主任以“神經(jīng)母細(xì)胞瘤診療進(jìn)展”為主題進(jìn)行了專題分享，聚焦高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤面臨的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，深度解讀了依氟鳥氨酸片（DFMO）的藥物背景、作用機(jī)制及臨床療效數(shù)據(jù)。邵靜波主任指出，目前依氟鳥氨酸片（DFMO）已成為高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤標(biāo)準(zhǔn)化維持治療方案。臨床數(shù)據(jù)顯示，該藥物可顯著改善高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者的無事件生存率（EFS）和總生存期（OS），且藥物耐受性良好。同時(shí)，她還介紹了國際前沿研究方向：目前國外正積極探索高劑量依氟鳥氨酸片（DFMO）聯(lián)合化療、免疫治療等聯(lián)合用藥用于復(fù)發(fā)難治性患者的治療方案。未來期望開展更多相關(guān)臨床研究，進(jìn)一步降低高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤復(fù)發(fā)率，改善患者生存預(yù)后。

作為兒童健康的守護(hù)者，上海市兒童醫(yī)院始終密切關(guān)注國際兒童腫瘤醫(yī)療領(lǐng)域的最新進(jìn)展，不斷引入前沿治療手段、優(yōu)化診療方案。未來，醫(yī)院將繼續(xù)發(fā)揮專科優(yōu)勢，加強(qiáng)與國內(nèi)外醫(yī)療機(jī)構(gòu)的協(xié)作，持續(xù)推動(dòng)特許藥械落地與診療技術(shù)創(chuàng)新，為更多患病兒童提供更優(yōu)質(zhì)、更有效的診療服務(wù)，為患兒們的生命健康保駕護(hù)航。

撰寫|上海市兒童醫(yī)院血液腫瘤科

編輯|嚴(yán)欽