Arrowhead Pharmaceuticals今日宣布，美國FDA已批準Redemplo（plozasiran），作為飲食控制的輔助治療，用于降低家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）水平。根據(jù)新聞稿，Redemplo是首款獲得FDA批準用于FCS患者的siRNA藥物，可通過簡單的每三個月一次皮下注射在家中自行給藥。

FCS是一種嚴重且罕見的疾病，可能由不同的單基因突變所引起，其特征為甘油三酯水平比正常值高出10至100倍，通常超過880 mg/dL，導致患者發(fā)生各種嚴重的臨床癥狀，包括急性和潛在致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪變性和認知問題的風險顯著升高。

FDA的批準主要基于3期PALISADE研究的臨床數(shù)據(jù)，該研究是一項在經(jīng)臨床診斷或遺傳學確認的FCS成人患者中開展的隨機、雙盲、安慰劑對照試驗。分析顯示，PALISADE研究達到了其主要終點和所有關鍵次要終點，包括顯示甘油三酯及APOC3水平顯著下降。在PALISADE研究中，25 mg Redemplo實現(xiàn)了顯著且持久的甘油三酯降低，中位數(shù)相較基線變化為-80%，而安慰劑數(shù)據(jù)合并組為-17%；且與安慰劑相比，急性胰腺炎發(fā)生率在數(shù)值上更低。

Redemplo治療患者中最常見的不良反應（發(fā)生率≥10%且較安慰劑多>5%）包括高血糖、頭痛、惡心和注射部位反應。

Redemplo是一款靶向APOC3基因的“first-in-class”RNAi療法，基于Arrowhead專有且具差異化的Targeted RNAi Molecule（TRiM）平臺所開發(fā)。APOC3是富含甘油三酯脂蛋白（TRL）的組成部分，也是甘油三酯代謝的關鍵調(diào)節(jié)劑。APOC3通過抑制脂蛋白脂肪酶分解TRL以及肝臟受體吸收TRL殘留物來增加血液中的甘油三酯水平。Redemplo治療目標是通過下調(diào)APOC3降低甘油三酯水平，并將脂質(zhì)恢復到更正常的水平。在多項臨床研究中，該療法顯示可降低FCS、嚴重高甘油三酯血癥（SHTG）和混合性高脂血癥患者的甘油三酯和多種致動脈粥樣硬化脂蛋白。

Redemplo的作用機制示意圖（圖片來源：參考資料[2]）

參考資料：

[1] Arrowhead Pharmaceuticals Announces FDA Approval of REDEMPLO? (plozasiran) to Reduce Triglycerides in Adults with Familial Chylomicronemia Syndrome (FCS). Retrieved November 18, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20251112678197/en/Arrowhead-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-REDEMPLO-plozasiran-to-Reduce-Triglycerides-in-Adults-with-Familial-Chylomicronemia-Syndrome-FCS

[2] Plozasiran Phase 3 Results Investor Call European Society of Cardiology 2024. Retrieved September 3, 2024 from https://ir.arrowheadpharma.com/static-files/c0bcc79e-e9f2-4c91-86a5-2c9f4d3f7679

免責聲明：本文僅作信息交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規(guī)醫(yī)院就診。

版權說明：歡迎個人轉(zhuǎn)發(fā)至朋友圈，謝絕媒體或機構(gòu)未經(jīng)授權以任何形式轉(zhuǎn)載至其他平臺。轉(zhuǎn)載授權請在「藥明康德」微信公眾號回復“轉(zhuǎn)載”，獲取轉(zhuǎn)載須知。