近期，全球多肽和寡核苷酸（TIDES）領域迎來系列進展。癌癥疫苗IGV-001用于治療新確診的膠質母細胞瘤（ndGBM）的早期臨床試驗結果積極，患者的中位總生存期（mOS）為20.3個月，較安慰劑組延長45%。免疫療法EO2401聯(lián)合nivolumab及bevacizumab的三聯(lián)治療在一項早期臨床試驗中，使首次進展/復發(fā)的膠質母細胞瘤患者相比未接受手術者獲得了顯著的生存獲益。本文節(jié)選其中部分重要進展做簡單介紹，僅供讀者參閱。

IGV-001：公布2b期臨床試驗數據

Imvax公司公布了其創(chuàng)新自體腫瘤細胞疫苗IGV-001用于治療新確診的膠質母細胞瘤的2b期臨床試驗頂線結果。該研究是一項隨機、多中心、雙盲、安慰劑對照試驗，共納入99例患者。IGV-001基于Imvax專有的Goldspire免疫腫瘤學平臺開發(fā)，將從患者大腦中切除的腫瘤組織與抑制腫瘤增生的反義寡核苷酸（IMV-001）混合，然后包裹在一個允許大分子滲出的生物擴散腔中。在患者手術約48小時后，IGV-001組患者被植入生物擴散腔，植入48小時之后再取出，完成疫苗接種過程。安慰劑組患者被植入的生物擴散腔中只包含無活性溶液。所有患者在6周后接受標準治療。美國FDA已授予IGV-001用于治療ndGBM的快速通道資格和孤兒藥資格。

按照當前的標準治療，ndGBM患者的平均預期壽命為12至15個月。此次公布的結果顯示，中位隨訪時間為22個月時，接受IGV-001治療患者的mOS為20.3個月，較安慰劑組的14.0個月延長了6.3個月，提升幅度達45%。此外，IGV-001治療組患者在多個療效指標上均顯示出優(yōu)于安慰劑組患者的獲益，且未報告任何與藥物相關的嚴重不良事件，安全性良好，與此前在1b期研究中觀察到的結果一致。

EO2401：公布1/2期臨床試驗數據

Enterome公司公布了其1/2期臨床試驗ROSALIE隊列3的最新生存分析結果。該研究評估了其新型現(xiàn)貨型多靶點體內免疫療法EO2401聯(lián)合免疫檢查點抑制劑nivolumab±抗VEGF藥物bevacizumab，用于治療首次進展/復發(fā)的膠質母細胞瘤患者的療效。EO2401結合了三種細菌肽，這些肽分子來源于腸道微生物群中的細菌，與實體腫瘤和液體腫瘤中過表達的腫瘤相關抗原（TAA）或種系特異性標記物密切相似。此外，EO2401還含有CD4輔助肽UCP2，以支持和增強免疫反應。該療法旨在激活原有的效應記憶T細胞，從而對癌癥產生快速、靶向的細胞毒反應。

此前公布的頂線數據顯示，患者的mOS為14.5個月，中位緩解持續(xù)時間為13.1個月，中位無進展生存期（PFS）為5.5個月；第12個月和第18個月的生存率分別為57.4%和43.1%。此次分析的結果顯示，在首次復發(fā)后接受二次手術的患者中，接受EO2401聯(lián)合nivolumab及bevacizumab三聯(lián)治療者相比未接受手術者具有統(tǒng)計學顯著的生存獲益（p=0.027）。值得注意的是，手術后單獨使用nivolumab或bevacizumab支持性治療的患者與未接受手術者相比，沒有觀察到額外的生存優(yōu)勢。聯(lián)合治療方案的耐受性良好，安全性與nivolumab（及bevacizumab，如適用）一致，僅增加了局部注射部位反應。研究還發(fā)現(xiàn)，加入具有抗水腫和潛在逆轉VEGF介導免疫抑制作用的bevacizumab，可延長治療持續(xù)時間并提升療效。

siRNA重編程公司種子輪融資資金增至2000萬美元

Junevity公司近日獲得了1000萬美元的新資金，使其種子輪融資總額達到了2000萬美元。此次融資由Goldcrest Capital和Godfrey Capital共同領投，所得款項將用于推進公司用于治療2型糖尿病和肥胖的小干擾RNA（siRNA）療法的支持IND申請的臨床前研究和早期臨床研究。

Junevity公司致力于通過細胞重編程技術延長人類壽命與健康壽命，專注于開發(fā)基于siRNA的療法。該公司的RESET平臺能夠整合人類疾病組學數據、遺傳關聯(lián)信息以及機器學習/人工智能，用于識別新的轉錄因子靶點，然后利用siRNA對其進行抑制。該公司正在拓展其在代謝和神經退行性疾病領域的siRNA管線，長遠目標是為所有與復雜疾病相關的主要組織開發(fā)siRNA重編程療法。

參考資料：

[1] Enterome OncoMimics? immunotherapy EO2401 shows survival benefit in Phase 2 glioblastoma trial. Retrieved December 5, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/02/3197607/0/en/Enterome-OncoMimics-immunotherapy-EO2401-shows-survival-benefit-in-Phase-2-glioblastoma-trial.html

[2] Huons confirms safety of dry eye drug candidate in phase 1 study. Retrieved December 5, 2025, from https://www.koreabiomed.com/news/articleView.html?idxno=29784

[3] Biogen and Stoke Therapeutics Present Data that Further Support the Disease-Modifying Potential of Zorevunersen, an Investigational Medicine for the Treatment of Dravet Syndrome, at the 2025 American Epilepsy Society (AES) Annual Meeting. Retrieved December 5, 2025, from https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-and-stoke-therapeutics-present-data-further-support

[4] Imvax Announces Positive Top-line Data from Phase 2b Clinical Trial of IGV-001 in Newly Diagnosed GBM. Retrieved December 5, 2025, from https://www.imvax.com/imvax-announces-positive-top-line-data-from-phase-2b-clinical-trial-of-igv-001-in-newly-diagnosed-gbm/

[5] Junevity Expands Seed Funding to $20 Million for Cell Reprogramming with siRNA. Retrieved December 5, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20251203837496/en/Junevity-Expands-Seed-Funding-to-%2420-Million-for-Cell-Reprogramming-with-siRNA

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