北京
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PeptiDream 和 Alnylam Pharmaceuticals 宣布，他們在多年的合作中達成了臨床前階段的一個關鍵里程碑，旨在開發(fā)能夠?qū)⑿「蓴_ RNA (siRNA) 治療藥物傳遞到肝臟以外的特定組織的肽-siRNA 結(jié)合物——這是 RNA 干擾 (RNAi) 藥物開發(fā)中長期以來的一個挑戰(zhàn)。這一成就突顯了在構(gòu)建模塊化、可擴展治療平臺方面的進展，這可能會擴大 RNAi 藥物在多種疾病領域的應用范圍。
使用 PeptiDream 的肽發(fā)現(xiàn)平臺系統(tǒng)? (PDPS)，肽-siRNA 結(jié)合物在野生型動物模型中經(jīng)過皮下給藥后，顯示出強大且靶向的攝取能力，并伴隨目標基因的顯著敲降。在受體敲除模型中確認了肽介導傳遞的特異性，在沒有預期受體相互作用的情況下，觀察到幾乎沒有活性，進一步強調(diào)了靶向機制的精準性。
這一里程碑驗證了肽配體介導的遞送在肝臟以外實現(xiàn)RNAi療法的潛力——目前基于GalNAc的結(jié)合物主要作用于肝臟——并可能為治療肌肉、肺、中央神經(jīng)系統(tǒng)等不易通過現(xiàn)有遞送技術到達的組織的適應癥開辟新的治療途徑。
PeptiDream 將根據(jù)合作條款從 Alnylam 收到階段性付款，并且仍然有資格獲得未來的開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)階段性付款，以及任何由此產(chǎn)生的產(chǎn)品的版稅。團隊在 2021 年開始了合作，把 PeptiDream 的肽發(fā)現(xiàn)專長和 Alnylam 的 RNAi 治療開發(fā)能力結(jié)合起來，以拓展精準遞送的解決方案。
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