2025年，全球小分子藥物研發(fā)與審批格局迎來歷史性轉折，中國成新晉“頭號玩家”。

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全球獲批概況：

數(shù)量激增 中國貢獻突出

據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計，2025年全年全球共有70個小分子新藥首次獲批上市，其中中國貢獻36個，占比超過50%，年度獲批數(shù)量首次超越美國。2025年較2024年首批小分子藥物增長34.6%（18個），同期中國首批數(shù)量增長16個，成為全球小分子新藥上市增長的首要推動力。

圖1. 2024-2025年各國首批小分子藥物占比情況，來源：藥渡數(shù)據(jù)

這一數(shù)據(jù)不僅標志著中國從“追趕者”向“引領者”的身份轉變，也折射出全球醫(yī)藥創(chuàng)新重心逐步東移的趨勢。從2024年中美近乎持平，到2025年中國明顯領先，這一“量變”背后，是中國在腫瘤、自免、抗感染等核心治療領域持續(xù)投入與系統(tǒng)布局的集中體現(xiàn)。

圖2. 2025年全球首批小分子藥物各治療領域分布情況，來源：藥渡數(shù)據(jù)

從治療領域分布看，腫瘤、自身免疫性疾病、抗感染以及內分泌代謝四大板塊依然是小分子藥物研發(fā)的核心陣地。具體而言，腫瘤領域以28個獲批藥物領跑，占全球總數(shù)的40%；自身免疫性疾病與抗感染領域均收獲10個新藥；內分泌代謝領域緊隨其后，獲批8個品種。中國在這四大主流領域的表現(xiàn)尤為突出，腫瘤領域貢獻19個藥物，占比達68%；自免領域獲批2個，占比20%；在抗感染與內分泌代謝領域分別實現(xiàn)7個和3個品種的首批上市，整體呈現(xiàn)出多點開花、全面突破的良性態(tài)勢。

圖3. 2025年全球首批小分子藥物各藥物類型分布情況，來源：藥渡數(shù)據(jù)

在藥物類型方面，傳統(tǒng)的有機雜環(huán)藥物仍占主導，占比達88%，而合成多肽、氘代藥物、siRNA、反義寡核苷酸等新興技術平臺亦逐步收獲成果，體現(xiàn)出小分子藥物研發(fā)的“多元化”創(chuàng)新路徑正在形成。

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美國獲批藥物：

機制創(chuàng)新與全球聯(lián)動

美國作為全球醫(yī)藥創(chuàng)新的重要市場，2025年有多款小分子新藥獲批，覆蓋腫瘤、自免、抗感染、代謝、神經(jīng)等多個領域。

在腫瘤藥物中，Mirdametinib于2月11日獲批用于叢狀神經(jīng)纖維瘤，作為MEK1/2抑制劑，其全球排名第六；Dordaviprone于8月6日獲批用于彌漫性中線膠質瘤，作為ClpP激活劑和DRD2拮抗劑，全球排名第一，展示了針對難治腫瘤的突破。此外，Zongertinib（宗艾替尼）于8月8日獲批用于非小細胞肺癌，作為HER2 exon 20插入突變抑制劑，全球排名第一，并在中國和日本快速獲批，體現(xiàn)了全球多中心研發(fā)的協(xié)同效應……

自免領域方面，Rilzabrutinib于8月29日獲批用于特發(fā)性血小板減少性紫癜，作為BTK抑制劑，在同靶點同適應癥中排名第一；Remibrutinib（瑞米布替尼）于9月30日獲批用于慢性蕁麻疹，也在中國于11月25日獲批，凸顯了其全球價值。

抗感染藥物中，Zoliflodacin（佐氟達星）于12月12日獲批用于淋病，作為細菌DNA旋轉酶抑制劑，全球排名第六，為性傳播疾病防治增添了新工具。

美國獲批藥物還涵蓋了眼科、神經(jīng)等領域，例如Acoltremon于5月28日獲批用于干眼綜合征，作為TRPM8激動劑，是同靶點首款藥物。

這些藥物不僅機制創(chuàng)新，多數(shù)還享有“全球排名前列”的地位，說明美國市場在引領全球藥物創(chuàng)新中的關鍵作用。同時，美國獲批藥物的公司多樣化，從大型藥企如輝瑞、諾華，到生物技術公司如SpringWorks Therapeutics，反映了創(chuàng)新生態(tài)的活力。

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中國創(chuàng)新崛起：

從跟跑到并跑 多點突破

2025年是中國小分子新藥研發(fā)的“豐收年”，全年獲批了36個小分子新藥，不僅數(shù)量上領先，更在創(chuàng)新質量上展現(xiàn)明顯提升。

在抗腫瘤藥物中，非小細胞肺癌和轉移性乳腺癌是重點，各有5個新藥獲批。例如，利厄替尼于1月14日獲批，是一款EGFR T790M抑制劑；枸櫞酸戈來雷塞于5月20日獲批，作為KRAS G12C抑制劑，為中國患者提供了針對晚期非小細胞肺癌的新選擇。乳腺癌領域，CDK4/6抑制劑密集獲批，如吡洛西利于5月13日獲批，來羅西利于5月27日獲批，顯示了本土企業(yè)在熱門靶點上的快速跟進。

值得一提的是，正大天晴的庫莫西利作為CDK2/4/6抑制劑，于12月9日獲批，是全球首創(chuàng)藥物，標志著中國在細胞周期調控領域的領先地位。

在多種實體瘤和血液瘤中，廣州必貝特醫(yī)藥的鹽酸伊吡諾司他于6月30日獲批用于彌漫性大B細胞淋巴瘤，作為全球首個Class I PI3K/HDAC雙靶點抑制劑，其臨床試驗客觀緩解率達54.6%，為中位生存期延長帶來希望。

抗感染領域，中國針對流感病毒推出多款首創(chuàng)藥物，如廣東眾生睿創(chuàng)的昂拉地韋于5月20日獲批，作為全球首個PB2抑制劑，可快速緩解癥狀；江西科睿藥業(yè)的瑪舒拉沙韋于3月25日獲批，作為PA抑制劑，全球排名第三。這些藥物不僅應對本土公共衛(wèi)生需求，還具備全球競爭力。

自免領域也有進展，例如艾瑪昔替尼作為JAK1抑制劑，展示了高選擇性優(yōu)勢?？傮w而言，中國新藥研發(fā)正從me-too向first-in-class轉變，政策支持和資本投入成效顯著，為全球醫(yī)藥創(chuàng)新注入了新動能。

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氘代、雙靶點、RNA療法

“群星閃耀”

2025年獲批新藥中，多款藥物依托新興技術平臺實現(xiàn)改良或突破。海創(chuàng)藥業(yè)的氘恩扎魯胺通過氘代化學修飾，在保持藥效的同時顯著提升代謝穩(wěn)定性與安全性，成為中國氘代藥物研發(fā)的代表作。

除伊呲諾司他外，恒瑞醫(yī)藥的澤美妥司他作為EZH2抑制劑，在外周T細胞淋巴瘤中表現(xiàn)出較高緩解率與持續(xù)應答，進一步驗證了表觀遺傳靶點在血液腫瘤中的治療價值。

核酸類藥物亦逐步落地，如用于血友病的siRNA藥物Fitusiran、用于高脂蛋白血癥的Plozasiran等，標志著RNA療法正在從小眾走向主流治療選擇。

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2026年展望：

NDA儲備充足，多管線并進

截至2025年末，全球約有100個小分子藥物處于“NDA沖刺階段”，其中中國與美國分別占比50%與43%，顯示兩國在近期內仍將是新藥上市的主要引擎。從治療領域看，腫瘤、神經(jīng)、代謝、感染等領域儲備豐富，合成多肽、核藥、分子膠、PROTACs等新興藥物形態(tài)逐步進入上市通道。

值得關注的潛力藥物包括輝瑞的PROTACs藥物Vepdegestrant、禮來的小分子GLP-1R激動劑奧洛列龍、百濟神州的BCL-2抑制劑索托克拉等，這些藥物如在2026年順利獲批，有望進一步重塑相關治療格局。

結 語

2025年全球小分子新藥的審批圖譜，清晰勾勒出中國在全球醫(yī)藥創(chuàng)新體系中地位的實質性提升。從數(shù)量領先到機制創(chuàng)新，從靶點跟隨到首創(chuàng)新藥，中國正逐步在多個疾病領域構建起具有國際競爭力的研發(fā)與上市能力。與此同時，美國在前沿靶點與新技術平臺上依然保持強勁活力，歐日印等地區(qū)亦在特色領域持續(xù)輸出創(chuàng)新。

未來，隨著多技術平臺并進、全球研發(fā)協(xié)作深化，小分子藥物研發(fā)將繼續(xù)向更精準、更安全、更多元的方向演進，為全球患者帶來更多突破性治療選擇。在這場靜默而深刻的創(chuàng)新競賽中，中國已然邁出從“制藥大國”向“制藥強國”轉型的關鍵一步。

參考資料：

1. 《2025全球首批新藥盤點（小分子藥物篇）》，藥渡咨詢，2025年12月

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