摘要：

這份報(bào)告聚焦2025年末全球及中國體內(nèi)CAR-T療法的研發(fā)布局與未來趨勢。相較于傳統(tǒng)自體 CAR-T，體內(nèi) CAR-T 通過體內(nèi)直接修飾T細(xì)胞，可破解體外生產(chǎn)流程復(fù)雜、成本高、可及性低的行業(yè)痛點(diǎn)。

報(bào)告梳理了病毒載體、LNP 非病毒載體兩大核心技術(shù)路徑，分析其優(yōu)劣及代表企業(yè)；指出全球約10款療法進(jìn)入臨床，國內(nèi)傳奇生物、科濟(jì)藥業(yè)等23家藥企也已積極布局，部分管線推進(jìn)至臨床前或早期臨床階段。

此外，報(bào)告探討了該療法在人源化小鼠、非人靈長類動(dòng)物等臨床前模型的驗(yàn)證情況，剖析遞送效率、靶向精準(zhǔn)性、免疫原性等核心挑戰(zhàn)，最終展望其未來發(fā)展方向與市場前景，認(rèn)為隨著技術(shù)成熟與臨床數(shù)據(jù)積累，體內(nèi) CAR-T 有望成為細(xì)胞治療領(lǐng)域的藍(lán)海市場，并在 2026 年及以后迎來關(guān)鍵發(fā)展節(jié)點(diǎn)。

文末還有In Vivo CAR-T課程學(xué)習(xí)推薦

1.引言：從“體外”到“體內(nèi)”，CAR-T療法的范式轉(zhuǎn)移

1.1傳統(tǒng)CAR-T療法的輝煌與瓶頸

嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法是近年來腫瘤免疫治療領(lǐng)域最引人注目的突破之一。通過在體外對患者自身的T細(xì)胞進(jìn)行基因改造，使其表達(dá)能夠特異性識別并攻擊腫瘤細(xì)胞的CAR，再將改造后的細(xì)胞輸回患者體內(nèi)，這種“活的藥物”在復(fù)發(fā)/難治性血液腫瘤的治療中展現(xiàn)了前所未有的療效。然而，這種被稱為“體外（ex vivo）”CAR-T的傳統(tǒng)模式，也伴隨著一系列固有的、難以逾越的障礙：

生產(chǎn)流程復(fù)雜且周期長：整個(gè)過程涉及白細(xì)胞分離、T細(xì)胞篩選、病毒轉(zhuǎn)導(dǎo)、體外擴(kuò)增、質(zhì)量控制等多個(gè)環(huán)節(jié)，通常需要數(shù)周時(shí)間。對于病情危重的患者而言，這段等待期可能是致命的。

成本極其高昂：高度定制化、勞動(dòng)密集型的生產(chǎn)過程導(dǎo)致其治療費(fèi)用動(dòng)輒數(shù)十萬甚至上百萬美元，使得絕大多數(shù)患者無法企及，造成了嚴(yán)重的“醫(yī)療可及性”問題。

質(zhì)量控制挑戰(zhàn)巨大：由于每個(gè)患者的起始細(xì)胞狀態(tài)各異，最終CAR-T產(chǎn)品的質(zhì)量和療效存在不確定性，難以實(shí)現(xiàn)標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)。

細(xì)胞功能耗竭：漫長的體外培養(yǎng)過程可能導(dǎo)致T細(xì)胞分化和耗竭，影響其在體內(nèi)的持久性和抗腫瘤活性。

這些瓶頸共同構(gòu)成了限制CAR-T療法從“精英療法”走向“普惠療法”的巨大鴻溝。因此，整個(gè)行業(yè)都在迫切尋求技術(shù)上的顛覆性創(chuàng)新，以簡化流程、降低成本、提高可及性。

1.2體內(nèi)CAR-T：細(xì)胞療法的“現(xiàn)貨化”革命

在此背景下，體內(nèi)CAR-T（In vivo CAR-T）技術(shù)應(yīng)運(yùn)而生，并被寄予厚望。其核心理念是繞過所有復(fù)雜的體外細(xì)胞操作環(huán)節(jié)，通過高效、特異的基因遞送系統(tǒng)，直接將編碼CAR的遺傳物質(zhì)（如DNA或RNA）送入患者體內(nèi)的目標(biāo)T細(xì)胞中，實(shí)現(xiàn)T細(xì)胞的原位（in situ）改造。這種模式的實(shí)現(xiàn)，將帶來顛覆性的變革：

實(shí)現(xiàn)“現(xiàn)貨化”（Off-the-shelf）：體內(nèi)CAR-T產(chǎn)品本質(zhì)上是一種可以直接注射的基因藥物，可以像傳統(tǒng)藥物一樣進(jìn)行標(biāo)準(zhǔn)化、規(guī)模化生產(chǎn)和存儲(chǔ)，患者可即時(shí)接受治療。

大幅降低成本：省去了昂貴的細(xì)胞分離、培養(yǎng)、運(yùn)輸?shù)拳h(huán)節(jié)，有望將治療成本降低一個(gè)數(shù)量級以上，從而極大地提升患者的可及性。

簡化治療流程：治療過程從“住院數(shù)周”簡化為“門診注射”，極大改善了患者的就醫(yī)體驗(yàn)。

維持T細(xì)胞原始功能：T細(xì)胞在生理環(huán)境下被改造，避免了體外培養(yǎng)可能導(dǎo)致的細(xì)胞耗竭，理論上能更好地維持其增殖和殺傷功能。

鑒于其巨大的潛力，體內(nèi)CAR-T賽道已成為全球生物技術(shù)公司和制藥巨頭競相布局的前沿陣地。該領(lǐng)域目前雖處于早期發(fā)展階段，但發(fā)展勢頭迅猛，被認(rèn)為是細(xì)胞治療的未來方向。本報(bào)告將立足于2025年12月的時(shí)間節(jié)點(diǎn)，對這一前沿領(lǐng)域的國內(nèi)外研究進(jìn)展進(jìn)行系統(tǒng)性梳理與分析。

2.體內(nèi)CAR-T的核心技術(shù)路徑與深度比較

實(shí)現(xiàn)高效、精準(zhǔn)且安全的體內(nèi)T細(xì)胞基因遞送，是體內(nèi)CAR-T技術(shù)成敗的關(guān)鍵。目前，全球范圍內(nèi)的研發(fā)主要集中在兩大技術(shù)路徑：病毒載體遞送系統(tǒng)和非病毒載體遞送系統(tǒng)。

2.1病毒載體遞送系統(tǒng)：高效率與持久性的探索

病毒載體，尤其是慢病毒（Lentivirus, LV）和腺相關(guān)病毒（Adeno-associated virus, AAV），是傳統(tǒng)基因治療和體外CAR-T制備中最成熟的遞送工具。將其應(yīng)用于體內(nèi)CAR-T，核心挑戰(zhàn)在于如何實(shí)現(xiàn)對T細(xì)胞的特異性靶向，避免對其他細(xì)胞或組織的“脫靶”遞送。

技術(shù)原理與策略：該路徑的核心策略是對病毒載體的包膜蛋白進(jìn)行改造，使其表面展示能夠特異性結(jié)合T細(xì)胞表面標(biāo)志物（如CD3、CD4、CD8等）的配體，如抗體片段（scFv）或納米抗體。當(dāng)這種經(jīng)過“偽裝”的病毒載體被注入血液后，它們會(huì)像“生物導(dǎo)彈”一樣巡航，選擇性地與循環(huán)的T細(xì)胞結(jié)合，并將攜帶的CAR基因整合到T細(xì)胞的基因組中，從而實(shí)現(xiàn)CAR的長期穩(wěn)定表達(dá)。

優(yōu)勢分析：

高轉(zhuǎn)導(dǎo)效率：病毒，特別是慢病毒，經(jīng)過數(shù)億年的進(jìn)化，具備極高的感染和基因整合效率，這是其最顯著的優(yōu)勢。

持久表達(dá)：慢病毒能將CAR基因整合到宿主細(xì)胞基因組中，理論上可以實(shí)現(xiàn)一次治療、終身表達(dá)，對于需要長期免疫監(jiān)視的腫瘤治療具有重要意義。

挑戰(zhàn)與風(fēng)險(xiǎn)：

靶向性仍需優(yōu)化：盡管進(jìn)行了表面修飾，但實(shí)現(xiàn)100%的T細(xì)胞特異性遞送仍極具挑戰(zhàn)。對其他免疫細(xì)胞（如B細(xì)胞、NK細(xì)胞）甚至非免疫細(xì)胞的脫靶轉(zhuǎn)導(dǎo)可能引發(fā)不可預(yù)知的副作用。

免疫原性：病毒載體本身可能激發(fā)宿主的免疫反應(yīng)，一方面可能導(dǎo)致載體被清除，降低療效；另一方面可能引發(fā)炎癥風(fēng)暴等安全性問題。重復(fù)給藥的難度也因此增加。

插入突變風(fēng)險(xiǎn)：慢病毒的隨機(jī)或半隨機(jī)整合有極低概率插入到宿主基因組的關(guān)鍵調(diào)控區(qū)域，可能激活癌基因或抑制抑癌基因，存在理論上的致瘤風(fēng)險(xiǎn)。

生產(chǎn)復(fù)雜性：大規(guī)模、高純度、符合GMP標(biāo)準(zhǔn)的病毒載體制備依然是一個(gè)復(fù)雜且成本高昂的過程。

國內(nèi)外布局代表：

國際上，Umoja Biopharma等公司是該領(lǐng)域的先行者之一，通過其VivoVec?平臺(tái)開發(fā)靶向T細(xì)胞的慢病毒載體。

在中國，一批在傳統(tǒng)CAR-T領(lǐng)域積累深厚的公司正引領(lǐng)著病毒載體路徑的探索。傳奇生物（Legend Biotech）和科濟(jì)藥業(yè)（Carsgen）等企業(yè)正致力于改良慢病毒載體，以實(shí)現(xiàn)更精準(zhǔn)的體內(nèi)轉(zhuǎn)導(dǎo)。例如，科濟(jì)藥業(yè)的一款靶向CD19/CD20的體內(nèi)CAR-T產(chǎn)品，已在臨床前研究中顯示出顯著抑制小鼠體內(nèi)B細(xì)胞淋巴瘤生長的效果。安科生物（Anke Bio）的LV009注射液也已進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，是國內(nèi)在該路徑上進(jìn)展較快的代表之一。

2.2非病毒載體遞送系統(tǒng)：安全性與靈活性的新篇章

為了規(guī)避病毒載體固有的一些風(fēng)險(xiǎn)，以脂質(zhì)納米顆粒（Lipid Nanoparticles, LNP）為代表的非病毒載體技術(shù)正迅速崛起，成為體內(nèi)CAR-T領(lǐng)域的另一大熱門方向。LNP技術(shù)因其在COVID-19 mRNA疫苗中的巨大成功而廣為人知，其在基因遞送領(lǐng)域的潛力正在被深度挖掘。

技術(shù)原理與策略：LNP是由多種脂質(zhì)分子（如可電離陽離子脂質(zhì)、輔助脂質(zhì)、膽固醇、PEG化脂質(zhì)等）自組裝形成的納米級顆粒，能夠有效包裹并保護(hù)核酸藥物（如信使RNA, mRNA或環(huán)狀RNA,circRNA），并將其遞送至細(xì)胞內(nèi)。在體內(nèi)CAR-T應(yīng)用中，LNP同樣需要經(jīng)過表面修飾，裝上靶向T細(xì)胞的“導(dǎo)航頭”（如抗體），以實(shí)現(xiàn)靶向遞送。LNP進(jìn)入T細(xì)胞后，釋放出編碼CAR的mRNA或circRNA，細(xì)胞利用自身的蛋白質(zhì)合成機(jī)制翻譯出CAR蛋白，并將其呈現(xiàn)在細(xì)胞表面。

優(yōu)勢分析：

更高的安全性：mRNA或circRNA在細(xì)胞內(nèi)不進(jìn)入細(xì)胞核，不與基因組發(fā)生整合，從而從根本上消除了插入突變的致瘤風(fēng)險(xiǎn)。其作用是短暫的（transient），CAR的表達(dá)會(huì)隨著RNA的降解而消失，這為劑量調(diào)控和安全性管理提供了更大的靈活性，降低了因CAR-T過度激活導(dǎo)致的嚴(yán)重細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）等風(fēng)險(xiǎn)。

低免疫原性：LNP本身的免疫原性遠(yuǎn)低于病毒載體，更適合重復(fù)給藥，以維持或增強(qiáng)治療效果。

生產(chǎn)簡便且成本低：LNP的化學(xué)合成和制備過程相對標(biāo)準(zhǔn)化，易于實(shí)現(xiàn)大規(guī)模、低成本生產(chǎn)，更符合“現(xiàn)貨化”藥物的經(jīng)濟(jì)學(xué)要求。

靈活性高：LNP可以方便地裝載不同類型的RNA，甚至可以共遞送多種RNA（如編碼CAR和細(xì)胞因子的RNA），為開發(fā)功能更強(qiáng)大的CAR-T療法提供了便利。

挑戰(zhàn)與風(fēng)險(xiǎn)：

遞送效率相對較低：目前將LNP高效、特異性地遞送至循環(huán)中的T細(xì)胞仍然是該領(lǐng)域面臨的最大技術(shù)瓶頸。T細(xì)胞本身并非是善于內(nèi)吞的細(xì)胞，如何突破這一障礙是研發(fā)的關(guān)鍵。

表達(dá)持久性有限：基于mRNA的CAR表達(dá)是暫時(shí)的，通常持續(xù)數(shù)天到一周。雖然這在安全性上是優(yōu)點(diǎn)，但對于需要長期免疫監(jiān)視的某些腫瘤，可能需要多次給藥才能維持療效。使用更穩(wěn)定的環(huán)狀RNA（circRNA）是解決此問題的一個(gè)潛在方向。

脫靶效應(yīng)：與病毒載體類似，LNP的靶向性也非絕對，可能被肝、脾等器官的網(wǎng)狀內(nèi)皮系統(tǒng)清除，或遞送至非目標(biāo)免疫細(xì)胞，從而引發(fā)潛在的毒副作用。

國內(nèi)外布局代表：

國際上，BioNTech/Pfizer、Moderna等mRNA巨頭，以及Intellia Therapeutics、Capstan Therapeutics等新興公司都在積極布局基于LNP的體內(nèi)CAR-T療法。

在中國，LNP路徑同樣吸引了眾多創(chuàng)新力量。云頂新耀（Everest Medicines）是該領(lǐng)域的積極探索者，其自體生成CAR-T項(xiàng)目已經(jīng)通過LNP遞送系統(tǒng)，在人源化小鼠與非人靈長類（猴）模型中驗(yàn)證了其有效性，展示了良好的開發(fā)前景。石藥集團(tuán)（CSPC）的一款mRNA-LNP CAR-T細(xì)胞注射液也已獲批臨床，標(biāo)志著國內(nèi)LNP技術(shù)在體內(nèi)CAR-T領(lǐng)域的應(yīng)用邁出了重要一步。此外，環(huán)碼生物（CirCode Bio）等初創(chuàng)公司則專注于利用更具穩(wěn)定性的環(huán)狀RNA技術(shù)，以期解決mRNA表達(dá)時(shí)間短的痛點(diǎn)，推動(dòng)非病毒載體技術(shù)的進(jìn)一步迭代 。

2.3技術(shù)路徑戰(zhàn)略比較

綜合來看，病毒與非病毒載體路徑各有千秋，并非簡單的替代關(guān)系，更可能是在不同適應(yīng)癥和治療場景下的互補(bǔ)。未來，隨著技術(shù)的進(jìn)步，兩種路徑可能會(huì)相互借鑒，例如開發(fā)出整合效率更低、更安全的病毒載體，或遞送效率更高、表達(dá)更持久的非病毒載體。

3.全球及中國體內(nèi)CAR-T療法研發(fā)現(xiàn)狀與管線布局

截至2025年底，體內(nèi)CAR-T賽道雖然仍處在發(fā)展的初期，但全球范圍內(nèi)的競爭格局已初步顯現(xiàn)，中國力量在其中扮演著日益重要的角色。

3.1全球研發(fā)現(xiàn)狀概覽

根據(jù)行業(yè)公開信息，全球范圍內(nèi)已有約10個(gè)體內(nèi)CAR-T項(xiàng)目進(jìn)入了臨床開發(fā)階段。這些項(xiàng)目主要集中在血液腫瘤領(lǐng)域，特別是針對CD19靶點(diǎn)的B細(xì)胞惡性腫瘤，這是因?yàn)镃D19靶點(diǎn)在傳統(tǒng)CAR-T治療中已得到充分驗(yàn)證，為早期臨床探索提供了較高的成功確定性。

這些臨床項(xiàng)目的數(shù)據(jù)初步驗(yàn)證了體內(nèi)CAR-T的可行性和治療潛力。雖然詳細(xì)的臨床數(shù)據(jù)披露尚不充分，但已有的信息顯示，通過體內(nèi)遞送方式生成的CAR-T細(xì)胞能夠在患者體內(nèi)擴(kuò)增并發(fā)揮抗腫瘤效應(yīng)。這些早期的積極信號極大地鼓舞了整個(gè)領(lǐng)域，吸引了更多的資本和研發(fā)資源涌入。大型跨國藥企（Big Pharma）也通過授權(quán)引進(jìn)（License-in）或企業(yè)并購（M&A）等方式加速布局，例如在2025年11月就發(fā)生了一起備受關(guān)注的交易事件，凸顯了該賽道的商業(yè)價(jià)值和戰(zhàn)略重要性。

3.2中國體內(nèi)CAR-T研發(fā)的“新勢力”

中國在細(xì)胞治療領(lǐng)域已經(jīng)具備了雄厚的研發(fā)基礎(chǔ)和產(chǎn)業(yè)積累，面對體內(nèi)CAR-T這一新興浪潮，國內(nèi)企業(yè)展現(xiàn)出極高的敏銳度和執(zhí)行力，多家公司已經(jīng)建立起具有特色的技術(shù)平臺(tái)和研發(fā)管線。

01

傳奇生物

作為CAR-T領(lǐng)域先行者，傳奇生物在自體CAR-T商業(yè)化成功后延伸布局體內(nèi)CAR-T，采用慢病毒路線打造雙靶點(diǎn)項(xiàng)目LVIVO-TaVec100，靶向CD19/CD20雙抗原，聚焦復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤治療。該項(xiàng)目于2025年5月啟動(dòng)I期臨床，首批數(shù)據(jù)有望年底公布。其核心優(yōu)勢在于借助成熟的CAR結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)經(jīng)驗(yàn)，提升體內(nèi)轉(zhuǎn)導(dǎo)效率與抗腫瘤活性，推動(dòng)治療方案向“現(xiàn)貨化”升級。

02

馴鹿生物

馴鹿生物在自體CAR-T商業(yè)化深耕基礎(chǔ)上布局體內(nèi)CAR-T領(lǐng)域，依托成熟的全人源CAR結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)經(jīng)驗(yàn)，聚焦多發(fā)性骨髓瘤等血液瘤適應(yīng)癥。公司核心優(yōu)勢在于借助已上市產(chǎn)品伊基奧侖賽的臨床數(shù)據(jù)積累，優(yōu)化體內(nèi)CAR-T的靶向性與安全性，探索通用型及體內(nèi)CAR-T的協(xié)同發(fā)展。目前體內(nèi)CAR-T管線處于臨床前研發(fā)階段，重點(diǎn)解決自體CAR-T制備周期長、成本高的痛點(diǎn)，后續(xù)計(jì)劃依托國際化布局推進(jìn)全球臨床轉(zhuǎn)化，惠及更多復(fù)發(fā)/難治性血液腫瘤患者。

03

波睿達(dá)生物

波睿達(dá)生物在體內(nèi)CAR-T領(lǐng)域聚焦特色靶點(diǎn)布局，核心管線BRD-01為CD30靶向療法，計(jì)劃推進(jìn)注冊臨床II期，用于18-70歲CD30+復(fù)發(fā)/難治性血液腫瘤治療。公司還布局CD99 CAR-T（針對骨或軟組織肉瘤）、BCMA-GPRC5D雙靶點(diǎn)CAR-T（多發(fā)性骨髓瘤）等多款臨床前管線，同時(shí)探索溶瘤病毒連用CAR-T技術(shù)克服實(shí)體瘤治療壁壘。其通用CAR-T技術(shù)通過CRISPR基因編輯敲除關(guān)鍵基因，實(shí)現(xiàn)現(xiàn)貨供應(yīng)與多次回輸，提升治療可及性。

04

來恩生物

來恩生物以體內(nèi)TCR-T技術(shù)為核心延伸布局體內(nèi)CAR-T相關(guān)領(lǐng)域，重點(diǎn)圍繞病毒感染性疾病及相關(guān)腫瘤展開。核心管線針對慢性乙肝及相關(guān)肝癌，正在推進(jìn)臨床申報(bào)工作，已獲得FDA快速通道資格，計(jì)劃開展I/II期臨床試驗(yàn)。公司技術(shù)優(yōu)勢在于依托免疫細(xì)胞原位激活技術(shù)，實(shí)現(xiàn)體內(nèi)精準(zhǔn)靶向殺傷感染細(xì)胞與腫瘤細(xì)胞，后續(xù)計(jì)劃拓展至HIV、HPV等其他病毒感染性疾病及自身免疫性疾病領(lǐng)域。

05

嘉晨西海

嘉晨西海采用靶向納米脂質(zhì)體遞送mRNA的創(chuàng)新技術(shù)，開發(fā)多免疫細(xì)胞協(xié)同的體內(nèi)CAR-T療法，核心管線JCXH-213靶向CD19，用于復(fù)發(fā)/難治性B-NHL治療。該技術(shù)通過納米脂質(zhì)體將CAR-mRNA遞送至體內(nèi)T細(xì)胞、巨噬細(xì)胞及NK細(xì)胞，生成CAR-T、CAR-M與CAR-NK協(xié)同殺傷腫瘤。項(xiàng)目于2025年3月完成首例患者給藥，是國內(nèi)較早進(jìn)入臨床階段的體內(nèi)CAR-T企業(yè)之一，初步數(shù)據(jù)顯示其具備良好的安全性與抗腫瘤活性。

06

先博生物

先博生物以自研LNP遞送技術(shù)為核心布局體內(nèi)CAR-T，同時(shí)構(gòu)建了BiTE CAR-T特色平臺(tái)，通過在T細(xì)胞中整合多個(gè)CAR與BiTE分子，解決實(shí)體瘤抗原逃逸與異質(zhì)性難題。公司聚焦現(xiàn)貨型細(xì)胞治療產(chǎn)品開發(fā)，核心優(yōu)勢在于基因編輯手段豐富，能強(qiáng)化靶點(diǎn)精準(zhǔn)性與免疫細(xì)胞持久性。目前體內(nèi)CAR-T相關(guān)管線處于臨床前研發(fā)階段，重點(diǎn)覆蓋血液瘤與實(shí)體瘤領(lǐng)域，后續(xù)計(jì)劃通過平臺(tái)化優(yōu)勢拓展多適應(yīng)癥布局。

07

博生吉

博生吉專注基于慢病毒的體內(nèi)CAR-T技術(shù)研發(fā)，核心優(yōu)勢在于通過VSVG包膜蛋白改造與CD7納米抗體重定向，實(shí)現(xiàn)靜息態(tài)T細(xì)胞高效轉(zhuǎn)染（效率超60%），且僅特異性轉(zhuǎn)染T細(xì)胞與NK細(xì)胞，安全性更優(yōu)。管線覆蓋B-ALL/NHL、自身免疫病及實(shí)體瘤，其中LV009注射液處于IIT研究階段，PG011（T-B雙耗竭型）與PG016（實(shí)體瘤適應(yīng)癥）處于臨床前階段，技術(shù)水平比肩國際同類領(lǐng)先平臺(tái)。

08

濟(jì)因生物

濟(jì)因生物構(gòu)建了自主知識產(chǎn)權(quán)的體內(nèi)CAR-T技術(shù)平臺(tái)，核心管線為靶向CD19的體內(nèi)CAR-T療法，目前已完成療效與安全性臨床前評估，并積極推進(jìn)研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（IIT）。公司技術(shù)聚焦解決傳統(tǒng)CAR-T體外制備周期長、成本高的痛點(diǎn)，通過優(yōu)化遞送系統(tǒng)實(shí)現(xiàn)體內(nèi)精準(zhǔn)轉(zhuǎn)導(dǎo)，為B細(xì)胞惡性腫瘤患者提供更便捷的治療選擇，后續(xù)計(jì)劃拓展更多血液瘤與實(shí)體瘤適應(yīng)癥。

09

星銳醫(yī)藥

星銳醫(yī)藥是體內(nèi)CAR-T領(lǐng)域的重點(diǎn)布局企業(yè)，憑借逾3億元B輪融資加持，全力推進(jìn)肝外靶向遞送平臺(tái)升級與體內(nèi)CAR-T管線臨床開發(fā)。公司聚焦RNA治療領(lǐng)域創(chuàng)新，核心技術(shù)圍繞優(yōu)化體內(nèi)遞送系統(tǒng)展開，提升CAR-T細(xì)胞的靶向轉(zhuǎn)導(dǎo)效率與腫瘤殺傷活性。目前相關(guān)管線處于臨床前關(guān)鍵研發(fā)階段，重點(diǎn)突破實(shí)體瘤治療壁壘，后續(xù)計(jì)劃通過平臺(tái)化優(yōu)勢拓展多適應(yīng)癥布局，加速體內(nèi)細(xì)胞治療的臨床轉(zhuǎn)化進(jìn)程。

10

鋒尋生物

鋒尋生物基于上海交大蔡宇伽教授團(tuán)隊(duì)慢病毒載體技術(shù)，打造多維度優(yōu)化的體內(nèi)CAR-T平臺(tái)，核心產(chǎn)品GI-001（CD19靶向）用于復(fù)發(fā)/難治性B-ALL，已完成臨床前關(guān)鍵驗(yàn)證并啟動(dòng)IIT臨床試驗(yàn)。其技術(shù)通過病毒載體修飾實(shí)現(xiàn)T細(xì)胞特異性靶向，轉(zhuǎn)導(dǎo)效率優(yōu)于同類競品，低劑量即可生成足量功能型CAR-T細(xì)胞，動(dòng)物模型中實(shí)現(xiàn)快速控瘤與長期存活，細(xì)胞因子風(fēng)暴發(fā)生率顯著低于傳統(tǒng)CAR-T。公司還布局實(shí)體瘤管線GI-002，計(jì)劃2026年進(jìn)入臨床。

11

威斯津生物

威斯津生物將自主研發(fā)的新一代LNP遞送系統(tǒng)應(yīng)用于體內(nèi)CAR-T領(lǐng)域，該系統(tǒng)已在多個(gè)產(chǎn)品中驗(yàn)證并對外授權(quán)，具備免疫原性低、遞送效率高的優(yōu)勢。公司相關(guān)產(chǎn)品已進(jìn)入IIT研究階段并籌備IND申報(bào)，重點(diǎn)布局血液瘤與實(shí)體瘤適應(yīng)癥。依托成熟的LNP技術(shù)平臺(tái)，其體內(nèi)CAR-T療法有望實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)靶向轉(zhuǎn)導(dǎo)，降低治療成本與安全性風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)借助產(chǎn)業(yè)化經(jīng)驗(yàn)加速臨床轉(zhuǎn)化進(jìn)程。

12

虹信生物

虹信生物是mRNA-LNP路線體內(nèi)CAR-T的領(lǐng)軍企業(yè)，核心產(chǎn)品HN2301靶向CD19，用于治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡，全球首次公布的臨床數(shù)據(jù)顯示其顯著療效。該產(chǎn)品依托EnC-LNP工程化細(xì)胞靶向平臺(tái)，4mg劑量單次給藥后，外周血CAR-T細(xì)胞重編程比例超60%，循環(huán)B細(xì)胞完全耗竭且持續(xù)7-10天，安全性良好。研究證實(shí)重復(fù)給藥可行性，為自身免疫病治療提供全新路徑，后續(xù)擬拓展至其他難治性自免疾病。

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沙礫生物

沙礫生物基于T靶向LNP遞送系統(tǒng)開發(fā)體內(nèi)CAR-T管線，目前處于臨床前階段，專注于血液瘤及自身免疫疾病治療。公司技術(shù)核心在于優(yōu)化LNP靶向性與mRNA穩(wěn)定性，實(shí)現(xiàn)體內(nèi)T細(xì)胞高效激活與CAR表達(dá)，無需體外細(xì)胞制備，顯著提升治療便捷性。依托與天澤云泰共同開發(fā)的CLAMP技術(shù)，進(jìn)一步保障遞送精準(zhǔn)性，避免非特異性攝取。后續(xù)計(jì)劃通過臨床前數(shù)據(jù)驗(yàn)證后推進(jìn)IIT研究，拓展更多適應(yīng)癥布局。

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環(huán)碼生物

環(huán)碼生物采用T細(xì)胞靶向LNP遞送環(huán)形RNA的創(chuàng)新路線布局體內(nèi)CAR-T，核心管線HM2005處于臨床前階段，聚焦自身免疫疾病治療。環(huán)形RNA相比線性mRNA具備更高的穩(wěn)定性與更長的表達(dá)周期，能提升體內(nèi)CAR-T細(xì)胞的持久性與殺傷活性。公司技術(shù)優(yōu)勢在于結(jié)合LNP靶向遞送與環(huán)形RNA穩(wěn)定性優(yōu)勢，降低治療劑量與給藥頻次，同時(shí)規(guī)避基因組整合風(fēng)險(xiǎn)，為自免疾病治療提供更安全有效的方案，后續(xù)計(jì)劃拓展至血液瘤領(lǐng)域。

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上海易慕峰生物

上海易慕峰依托自主研發(fā)的iMagic平臺(tái)布局體內(nèi)CAR-T，通過搭載突變MxV糖蛋白與TCM3靶向模塊的慢病毒載體，實(shí)現(xiàn)體內(nèi)T細(xì)胞精準(zhǔn)遞呈與原位轉(zhuǎn)化。核心管線包括IMV101（CD19靶向，B細(xì)胞惡性腫瘤）與IMV103（CLDN18.2靶向，實(shí)體瘤），均處于臨床前階段。平臺(tái)優(yōu)勢在于單次靜脈注射即可起效，無需體外細(xì)胞制備，能顯著提升治療可及性，尤其為CLDN18.2陽性實(shí)體瘤患者帶來新希望。

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云頂新耀

云頂新耀是國內(nèi)非病毒載體路線體內(nèi)CAR-T的核心玩家，采用LNP搭載mRNA技術(shù)，核心項(xiàng)目EVM18已完成多項(xiàng)非人靈長類動(dòng)物研究并確定臨床候選分子，預(yù)計(jì)2025年底前啟動(dòng)臨床試驗(yàn)。公司依托AI+mRNA技術(shù)平臺(tái)優(yōu)化遞送系統(tǒng)與CAR設(shè)計(jì)，實(shí)現(xiàn)T細(xì)胞精準(zhǔn)靶向激活，無需體外細(xì)胞制備與清淋預(yù)處理。其技術(shù)優(yōu)勢在于安全性更高、生產(chǎn)周期短，有望實(shí)現(xiàn)現(xiàn)貨供應(yīng)，為血液瘤與實(shí)體瘤患者提供便捷高效的治療選擇。

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優(yōu)卡迪

優(yōu)卡迪在成熟的CAR-T技術(shù)基礎(chǔ)上，基于ssCART-19產(chǎn)品開發(fā)LNP-ABS體內(nèi)CAR-T管線，目前處于早期臨床驗(yàn)證與工藝優(yōu)化階段。公司依托SMART賦能技術(shù)與MADDS創(chuàng)新技術(shù)平臺(tái)，優(yōu)化CAR結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)與體內(nèi)遞送效率，探索血液瘤、自身免疫性疾病及實(shí)體瘤的治療潛力。其核心優(yōu)勢在于借助臨床驗(yàn)證的CAR結(jié)構(gòu)，提升體內(nèi)療法的安全性與有效性，此前ssCART-19在中樞神經(jīng)系統(tǒng)白血病治療中已展現(xiàn)優(yōu)異安全性，為體內(nèi)管線研發(fā)奠定基礎(chǔ)。

18

復(fù)東生物

復(fù)東生物聚焦體內(nèi)CAR-T核心技術(shù)研發(fā)，構(gòu)建了自主知識產(chǎn)權(quán)的遞送系統(tǒng)與CAR結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)平臺(tái)。公司重點(diǎn)布局血液瘤與實(shí)體瘤雙重領(lǐng)域，通過優(yōu)化病毒載體或非病毒載體遞送技術(shù)，實(shí)現(xiàn)體內(nèi)T細(xì)胞的精準(zhǔn)激活與原位轉(zhuǎn)化，規(guī)避傳統(tǒng)體外CAR-T的制備局限。目前體內(nèi)CAR-T相關(guān)管線處于臨床前驗(yàn)證階段，核心優(yōu)勢在于兼顧治療有效性與安全性，后續(xù)計(jì)劃推進(jìn)研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（IIT），逐步完善從研發(fā)到臨床的轉(zhuǎn)化鏈條。

19

康希諾

康希諾依托成熟的生物制劑研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化能力，跨界布局體內(nèi)CAR-T領(lǐng)域，核心方向?yàn)榛谛滦瓦f送技術(shù)的現(xiàn)貨型CAR-T產(chǎn)品開發(fā)。公司借助自身在靶向遞送與免疫激活領(lǐng)域的技術(shù)積累，優(yōu)化體內(nèi)CAR-T的轉(zhuǎn)導(dǎo)效率與細(xì)胞持久性，重點(diǎn)覆蓋血液瘤適應(yīng)癥。目前相關(guān)管線處于早期研發(fā)階段，通過整合全產(chǎn)業(yè)鏈優(yōu)勢推進(jìn)“研發(fā)-生產(chǎn)-商業(yè)化”協(xié)同布局，致力于打造低成本、高可及性的體內(nèi)CAR-T治療方案，為腫瘤患者提供全新治療選擇。

20

科濟(jì)藥業(yè)

科濟(jì)藥業(yè)以THANK-u Plus?第二代通用型CAR-T平臺(tái)為核心布局體內(nèi)CAR-T，代表產(chǎn)品CT0596為三基因編輯靶向BCMA療法，用于復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤治療。2025年ASH公布的I期數(shù)據(jù)顯示，8例患者中6例達(dá)部分緩解及以上，全劑量清淋組4周微小殘留病陰性率100%，且無2級以上細(xì)胞因子風(fēng)暴及移植物抗宿主病。公司計(jì)劃2026年啟動(dòng)Ib期注冊臨床，有望突破傳統(tǒng)CAR-T治療局限。

21

濟(jì)因生物

濟(jì)因生物構(gòu)建了自主知識產(chǎn)權(quán)的體內(nèi)CAR-T技術(shù)平臺(tái)，核心管線為靶向CD19的體內(nèi)CAR-T療法，目前已完成療效與安全性臨床前評估，并積極推進(jìn)研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（IIT）。公司技術(shù)聚焦解決傳統(tǒng)CAR-T體外制備周期長、成本高的痛點(diǎn)，通過優(yōu)化遞送系統(tǒng)實(shí)現(xiàn)體內(nèi)精準(zhǔn)轉(zhuǎn)導(dǎo)，為B細(xì)胞惡性腫瘤患者提供更便捷的治療選擇，后續(xù)計(jì)劃拓展更多血液瘤與實(shí)體瘤適應(yīng)癥。

22

啟函生物

啟函生物聚焦雙靶點(diǎn)體內(nèi)CAR-T研發(fā)，核心產(chǎn)品QT-019B為BCMA/CD19雙特異性療法，已獲得NMPA和美國FDA臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，處于臨床試驗(yàn)啟動(dòng)階段。該產(chǎn)品通過雙靶點(diǎn)設(shè)計(jì)克服單靶點(diǎn)療法的耐藥問題，提升對復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤的治療效果。公司依托基因編輯與細(xì)胞工程技術(shù)優(yōu)勢，優(yōu)化CAR結(jié)構(gòu)與體內(nèi)遞送效率，有望為血液瘤患者提供更優(yōu)的治療選擇，后續(xù)計(jì)劃拓展實(shí)體瘤適應(yīng)癥布局。

23

石藥集團(tuán)

石藥集團(tuán)采用RNA-LNP路線布局體內(nèi)CAR-T，依托成熟的制劑研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化能力，打造非病毒載體遞送平臺(tái)。公司通過自主優(yōu)化LNP配方與CAR-mRNA序列，提升體內(nèi)轉(zhuǎn)導(dǎo)效率與靶向性，降低致瘤風(fēng)險(xiǎn)。目前體內(nèi)CAR-T管線處于臨床前研發(fā)階段，重點(diǎn)覆蓋血液瘤與實(shí)體瘤領(lǐng)域，借助集團(tuán)商業(yè)化渠道優(yōu)勢，推進(jìn)“研發(fā)-生產(chǎn)-商業(yè)化”全鏈條布局，致力于打造低成本、現(xiàn)貨化的CAR-T治療方案。

總體來看，中國的體內(nèi)CAR-T研發(fā)呈現(xiàn)出病毒與非病毒路徑并行發(fā)展、傳統(tǒng)藥企與新興公司同臺(tái)競技的多元化格局。盡管大部分管線仍處于臨床前或早期臨床階段 ，但其發(fā)展速度和創(chuàng)新潛力不容小覷。

4.臨床前及臨床研究進(jìn)展分析

由于體內(nèi)CAR-T技術(shù)的顛覆性，其安全性和有效性的驗(yàn)證必須經(jīng)過嚴(yán)謹(jǐn)?shù)呐R床前和臨床研究。雖然公開的詳細(xì)數(shù)據(jù)有限，但從現(xiàn)有的信息中，我們?nèi)阅芄蠢粘銎溲芯窟M(jìn)展的輪廓。

4.1關(guān)鍵臨床前模型的應(yīng)用與意義

臨床前研究是評估體內(nèi)CAR-T療法可行性的第一步。根據(jù)搜索結(jié)果，人源化小鼠和非人靈長類（NHP）是目前該領(lǐng)域最核心的動(dòng)物模型。

人源化小鼠模型：這類小鼠被移植了人類的造血干細(xì)胞或成熟的免疫細(xì)胞，從而擁有了部分功能的“人類免疫系統(tǒng)”。在該模型中，研究者可以評估：

1.體內(nèi)轉(zhuǎn)導(dǎo)效率：注射遞送系統(tǒng)后，能夠成功在小鼠體內(nèi)的人類T細(xì)胞中檢測到CAR表達(dá)的比例。這是衡量遞送系統(tǒng)性能的核心指標(biāo)。

2.抗腫瘤活性：在荷瘤的人源化小鼠模型中，評估體內(nèi)生成的CAR-T細(xì)胞是否能有效清除人類腫瘤細(xì)胞?？茲?jì)藥業(yè)關(guān)于其產(chǎn)品抑制B細(xì)胞淋巴瘤生長的報(bào)道即是此類研究的例證。

3.生物分布與安全性：研究遞送載體在小鼠體內(nèi)的分布情況，以及是否對主要臟器產(chǎn)生毒性。

非人靈長類（NHP）模型：猴子等NHP的免疫系統(tǒng)、生理結(jié)構(gòu)和對生物制劑的反應(yīng)與人類更為接近。在NHP模型中進(jìn)行研究，其結(jié)果對預(yù)測人體內(nèi)的反應(yīng)具有更高的參考價(jià)值。云頂新耀宣布其技術(shù)在NHP模型中驗(yàn)證有效這通常意味著其遞送系統(tǒng)在更復(fù)雜的靈長類動(dòng)物體內(nèi)能夠成功靶向并轉(zhuǎn)導(dǎo)T細(xì)胞，且初步的安全性（如細(xì)胞因子風(fēng)暴、免疫原性等）在可控范圍內(nèi)。

然而，需要強(qiáng)調(diào)的是，盡管搜索結(jié)果提及了這些模型的應(yīng)用和有效性驗(yàn)證，但具體的實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)，如轉(zhuǎn)導(dǎo)效率的具體百分比、CAR-T細(xì)胞在體內(nèi)的持久性數(shù)據(jù)（persistence）、以及詳細(xì)的安全性評估結(jié)果（如細(xì)胞因子水平、肝功能指標(biāo)等），在提供的資料中均未披露。這些關(guān)鍵數(shù)據(jù)是評價(jià)一個(gè)技術(shù)平臺(tái)優(yōu)劣的核心依據(jù)，其缺失也反映了該領(lǐng)域尚處于早期，多數(shù)公司的核心技術(shù)細(xì)節(jié)仍處于保密狀態(tài)。

4.2臨床試驗(yàn)的初步信號與挑戰(zhàn)

全球約10個(gè)進(jìn)入臨床的體內(nèi)CAR-T項(xiàng)目，其初步數(shù)據(jù)已展現(xiàn)出積極信號。這些信號可能包括：

藥代動(dòng)力學(xué)（PK）/藥效動(dòng)力學(xué)（PD）證據(jù)：能夠在患者外周血中檢測到CAR的表達(dá)，以及CAR-T細(xì)胞的擴(kuò)增。

初步療效：在部分患者中觀察到腫瘤負(fù)荷的降低或臨床癥狀的改善。

可接受的安全性：早期臨床試驗(yàn)主要關(guān)注安全性，目前的結(jié)果表明，在起始劑量組中，與治療相關(guān)的不良事件（如CRS和ICANS）是可控的。

盡管前景光明，臨床開發(fā)依然面臨諸多挑戰(zhàn)。如何確定最佳給藥劑量、如何管理潛在的免疫原性和脫靶毒性、如何確立長期有效的治療方案（特別是對于表達(dá)短暫的非病毒載體療法），以及如何設(shè)計(jì)臨床終點(diǎn)來充分證明其相對于傳統(tǒng)CAR-T的優(yōu)勢，都是亟待解決的問題。

4.3實(shí)體瘤領(lǐng)域的探索：機(jī)遇與巨大挑戰(zhàn)

盡管目前體內(nèi)CAR-T的研發(fā)主要集中于血液腫瘤，但其最終的“星辰大?！痹谟诠タ苏及┌Y大多數(shù)的實(shí)體瘤。然而，搜索結(jié)果中未能提供任何關(guān)于2022至2025年間，體內(nèi)CAR-T療法在實(shí)體瘤動(dòng)物模型中取得療效的具體同行評審研究。

這反映了實(shí)體瘤治療的固有難度，這些困難對于體內(nèi)CAR-T而言同樣存在，甚至更為復(fù)雜：

1.腫瘤微環(huán)境（TME）的抑制：實(shí)體瘤復(fù)雜的TME會(huì)抑制T細(xì)胞的功能。

2.CAR-T細(xì)胞的浸潤難題：如何讓體內(nèi)生成的CAR-T細(xì)胞有效穿透物理屏障，浸潤到腫瘤核心區(qū)域。

3.靶點(diǎn)選擇的復(fù)雜性：實(shí)體瘤抗原的異質(zhì)性和“脫靶/腫瘤在靶（on-target, off-tumor）”毒性風(fēng)險(xiǎn)更高。

體內(nèi)CAR-T技術(shù)或許能為解決部分問題提供新思路。例如，可以通過LNP共遞送編碼CAR和能改造TME的細(xì)胞因子（如IL-12）的mRNA，來增強(qiáng)CAR-T細(xì)胞的功能和浸潤能力。但這方面的研究顯然仍處于更早期的探索階段。

5.面臨的關(guān)鍵挑戰(zhàn)、監(jiān)管考量與未來發(fā)展方向

盡管體內(nèi)CAR-T的前景令人振奮，但在通往成功的道路上，仍需克服一系列重大的科學(xué)、技術(shù)和監(jiān)管挑戰(zhàn)。

5.1核心技術(shù)挑戰(zhàn)

遞送系統(tǒng)的“三座大山”：

1.效率（Efficiency）：如何確保足夠數(shù)量的T細(xì)胞被成功轉(zhuǎn)導(dǎo)，以形成有效的抗腫瘤免疫反應(yīng)。

2.特異性（Specificity）：如何將脫靶效應(yīng)降至最低，避免對非T細(xì)胞的基因修飾引發(fā)的毒副作用。

3.安全性（Safety）：如何控制載體的免疫原性，避免引發(fā)機(jī)體過度的免疫排斥反應(yīng)。

劑量與藥效關(guān)系的復(fù)雜性：體內(nèi)CAR-T的藥效不僅取決于給藥劑量，還與患者自身的T細(xì)胞數(shù)量、狀態(tài)以及免疫環(huán)境密切相關(guān)。如何建立精準(zhǔn)的劑量-反應(yīng)模型，實(shí)現(xiàn)個(gè)體化精準(zhǔn)給藥，是一個(gè)巨大的挑戰(zhàn)。

CAR-T細(xì)胞功能的調(diào)控：體外CAR-T尚可通過調(diào)整回輸細(xì)胞數(shù)量來部分調(diào)控反應(yīng)強(qiáng)度，而體內(nèi)生成CAR-T細(xì)胞的擴(kuò)增和活化則更難控制。開發(fā)可調(diào)控的CAR系統(tǒng)（如通過小分子藥物開啟或關(guān)閉CAR功能）將是提升安全性的重要方向。

5.2監(jiān)管科學(xué)的未知領(lǐng)域

體內(nèi)CAR-T作為一種全新的藥物形式，給全球的藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)帶來了新的課題。搜索結(jié)果中并未提供關(guān)于美國FDA和中國NMPA針對體內(nèi)CAR-T的特定監(jiān)管指南、審批流程或臨床前安全性評估標(biāo)準(zhǔn)的詳細(xì)信息或比較。

可以預(yù)見，監(jiān)管機(jī)構(gòu)將重點(diǎn)關(guān)注以下方面：

生產(chǎn)工藝與質(zhì)量控制（CMC）：對遞送載體（無論是病毒還是LNP）的生產(chǎn)、純化、表征和穩(wěn)定性需要建立全新的、嚴(yán)格的質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)。其配方組成、關(guān)鍵質(zhì)量屬性（CQA）將是審評的重中之重。

臨床前安全性評估：除了常規(guī)的毒理學(xué)研究，還需要特別關(guān)注遞送載體的生物分布、脫靶轉(zhuǎn)導(dǎo)風(fēng)險(xiǎn)、免疫原性以及長期整合風(fēng)險(xiǎn)（對病毒載體而言）。

臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)：如何科學(xué)地設(shè)計(jì)劑量爬坡試驗(yàn)，如何定義和監(jiān)測與體內(nèi)基因編輯相關(guān)的獨(dú)特風(fēng)險(xiǎn)，以及如何進(jìn)行長期的隨訪監(jiān)測，都需要監(jiān)管機(jī)構(gòu)與工業(yè)界共同探索，制定新的指導(dǎo)原則。

5.3未來發(fā)展方向

遞送技術(shù)的持續(xù)創(chuàng)新：開發(fā)新型靶向配體、優(yōu)化LNP配方、設(shè)計(jì)更安全的“非整合”病毒載體，將是未來研發(fā)的核心。

超越CD19，邁向更多靶點(diǎn)和實(shí)體瘤：隨著遞送技術(shù)的成熟，將體內(nèi)CAR-T技術(shù)應(yīng)用于更多血液腫瘤靶點(diǎn)和挑戰(zhàn)巨大的實(shí)體瘤將是必然趨勢。

智能化CAR-T設(shè)計(jì)：發(fā)展能夠感知腫瘤微環(huán)境并做出相應(yīng)反應(yīng)的“智能”CAR-T，例如，可以分泌免疫激活因子或抵抗免疫抑制信號的“裝甲”CAR-T。

拓展至非腫瘤領(lǐng)域：利用體內(nèi)CAR-T技術(shù)生成調(diào)節(jié)性T細(xì)胞（Treg），用于治療自身免疫性疾病、器官移植排斥反應(yīng)等，將開辟一個(gè)全新的治療領(lǐng)域。

6.結(jié)論

2025 年底，體內(nèi) CAR-T 已成為全球生物醫(yī)藥熱門研發(fā)賽道，其簡化生產(chǎn)應(yīng)用流程的核心優(yōu)勢，有望破解傳統(tǒng) CAR-T 成本高、可及性差的痛點(diǎn)，開啟細(xì)胞治療新紀(jì)元。當(dāng)前病毒與非病毒載體兩大技術(shù)路徑并行，全球約 10 個(gè)項(xiàng)目進(jìn)入臨床；中國布局全面，傳奇生物等23企業(yè)構(gòu)成核心競爭力。但該技術(shù)仍處早期，面臨遞送效率、靶向精準(zhǔn)性等多重挑戰(zhàn)，2026 年關(guān)鍵催化事件將進(jìn)一步揭示其潛力與風(fēng)險(xiǎn)。

總體而言，體內(nèi) CAR-T 是基因與細(xì)胞治療未來融合方向，承載醫(yī)療技術(shù)普及使命，也是中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)實(shí)現(xiàn) “跟跑” 到 “領(lǐng)跑” 跨越的關(guān)鍵，未來或深刻改變重大疾病治療格局。

2月7-8日

第二期·北京站報(bào)名已全面開啟

武漢站的培訓(xùn)活動(dòng)雖已圓滿結(jié)束，但CSGCT聯(lián)盟對in vivo細(xì)胞治療領(lǐng)域的關(guān)注與推動(dòng)仍在持續(xù)?！癐n Vivo細(xì)胞治療研發(fā)、遞送、CMC、臨床、注冊全流程關(guān)鍵點(diǎn)實(shí)戰(zhàn)”第二期·北京站即將于 2026年2月7-8日舉辦。本站培訓(xùn)將依舊深度聚焦體內(nèi)CAR-T藥品開發(fā)全鏈條，特邀擁有15年以上一線實(shí)戰(zhàn)經(jīng)驗(yàn)的資深專家團(tuán)隊(duì)，結(jié)合最新案例逐一拆解研發(fā)、CMC、臨床方案設(shè)計(jì)及監(jiān)管合規(guī)性等關(guān)鍵環(huán)節(jié)卡點(diǎn)難題：

1、LNP-mRNA、慢病毒、AAV三大遞送路徑的優(yōu)劣抉擇；

2、體內(nèi)“黑箱”操作下的毒性控制與質(zhì)量屬性建立；

3、工藝放大過程中如何保證效果一致；

4、如何從同質(zhì)化競爭中打造差異化優(yōu)勢。

5、全球僅4例人體數(shù)據(jù)卻吸引MNC斥資10億美金收購的底層邏輯；

6、解析早期臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)要點(diǎn)，快速摸索安全劑量，有效應(yīng)對個(gè)體差異與體內(nèi)復(fù)雜性。

掃描上方二維碼報(bào)名In Vivo細(xì)胞療法系列培訓(xùn)第二期·北京站

報(bào)名聯(lián)系人：小吳同學(xué)，15342234370（同微信），也可掃描下方二維碼添加

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