12月23日，據(jù)外媒Fierce Pharma與Reuters報(bào)道，輝瑞確認(rèn)，一名參與其血友病藥物Hympavzl（通用名：marstacimab）長(zhǎng)期研究的患者因出現(xiàn)嚴(yán)重副作用去世。

據(jù)悉，該不良事件發(fā)生于2025年12月14日?；颊邽橐幻加?strong>A型血友病且伴有抑制物（inhibitors）的成人試驗(yàn)參與者。該患者在接受常規(guī)預(yù)防性Hympavzi治療期間于較小手術(shù)后出現(xiàn)了血栓性中風(fēng)，隨后伴隨嚴(yán)重腦出血，最終不幸去世。

馬塔西單抗（Marstacimab、PF-6741086）是輝瑞開發(fā)的一種靶向組織因子途徑抑制物（TFPI）K2 結(jié)構(gòu)域的單克隆抗體，屬于血友病再平衡療法。目前，Hympavzi僅獲得監(jiān)管批準(zhǔn)用于無(wú)抑制物的重度血友病A或B患者的出血預(yù)防治療，而尚未獲得批準(zhǔn)用于伴有抑制物的血友病者。

WFH和NBDF的聲明強(qiáng)調(diào)，由于該藥物的機(jī)制是作為再平衡療法（通過抑制組織因子通路抑制劑TFPI來(lái)增強(qiáng)凝血酶生成），血栓性事件被視為一種“特別關(guān)注的不良事件”，這在臨床開發(fā)階段即已被納入重點(diǎn)監(jiān)控范疇。諸如血栓事件等風(fēng)險(xiǎn)也曾在其他非因子替代的血友病療法中有所記錄。

回顧Hympavzi的研發(fā)進(jìn)展，這一藥物于2024年10月獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)用于12歲及以上、無(wú)抑制物的重度血友病A或B患者的出血預(yù)防，并隨后于2024年11月在歐盟以及英國(guó)、瑞士等市場(chǎng)陸續(xù)獲批。該藥物是通過皮下注射每周一次的治療劑型，為部分血友病患者提供了比傳統(tǒng)輸注更便捷的治療選擇。

上個(gè)月，國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)顯示，輝瑞的首個(gè)1類新藥Marstacimab(馬塔西單抗注射液)已在國(guó)內(nèi)獲批上市，適用于體重 ≥35kg、12歲及以上的兒童和成人患者，進(jìn)行常規(guī)預(yù)防治療以防止出血或降低出血發(fā)作頻率，適應(yīng)癥為無(wú)凝血因子 VIII 抑制物的重型A型血友病患者。

輝瑞在此次聲明中表示：“公司正與試驗(yàn)研究者及獨(dú)立外部數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會(huì)積極收集信息，以深入了解此次事件涉及的復(fù)雜多因素情況?！?/p>

參考來(lái)源

Fierce Pharma: Pfizer confirms patient death in Hympavzi hemophilia extension study