12 月 24 日，睿健醫(yī)藥宣布其自主研發(fā)的 NouvNeu001 注射液已于 12 月 22 日獲得 FDA 授予的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認(rèn)定。今年 8 月，F(xiàn)DA 已授予該藥治療帕金森病的快速通道資格（FTD）。睿健醫(yī)藥新聞稿指出，NouvNeu001 是迄今為止全球首個(gè)獲得 FDA FTD 和 RMAT 雙資格認(rèn)定的 IPSC 產(chǎn)品。

RMAT 全稱為 Regenerative Medicine Advanced Therapy，是 2016 年《21 世紀(jì)治愈法案》設(shè)立的加速審批通道，專門針對(duì)再生醫(yī)學(xué)類療法，以重大臨床價(jià)值為導(dǎo)向，助力其快速上市，以解決未被滿足的醫(yī)療需求。

截圖來源：企業(yè)官微

帕金森病作為全球第二大神經(jīng)退行性疾病，現(xiàn)有療法的治療定位都是對(duì)癥或「并發(fā)癥管理」，而非「病程逆轉(zhuǎn)類」治療手段。NouvNeu001 的開發(fā)直接針對(duì)這一根本性治療空白，旨在通過細(xì)胞替代療法從根本上修復(fù)多巴胺能神經(jīng)元損失，逆轉(zhuǎn)帕金森病疾病的進(jìn)展，為患者帶來可能改變疾病進(jìn)程的臨床獲益。

2025年10月6日，睿健醫(yī)藥科技有限公司在2025國際帕金森病與運(yùn)動(dòng)障礙大會(huì)（MDS Congress）上，對(duì)全球首個(gè)iPSC來源化學(xué)誘導(dǎo)通用型多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（NouvNeu001）治療中重度帕金森的開創(chuàng)性研究進(jìn)行口頭報(bào)告。

NouvNeu001受試者的MDS-UPDRS 第III部分評(píng)分（運(yùn)動(dòng)功能評(píng)分）在移植后出現(xiàn)了顯著改善：給藥后12個(gè)月，UPDRS-III評(píng)分在OFF狀態(tài)平均改善30.6分（較基線平均改善幅度為52.82%），ON狀態(tài)平均改善12.9分（較基線平均改善幅度為54.67%），多項(xiàng)指標(biāo)的改善具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，優(yōu)于國際競爭對(duì)手及其它治療方案，且在15個(gè)月后呈現(xiàn)持續(xù)改善的效應(yīng)。

此外，標(biāo)準(zhǔn)化Good ON Time等多個(gè)非運(yùn)動(dòng)癥狀也在治療后得到顯著改善。

除了睿健醫(yī)藥 NouvNeu001，目前全球進(jìn)展較快的干細(xì)胞療法還有拜耳的 BRT-DA01、士澤生物的 XS411、中盛溯源 的NCR201。

新浪醫(yī)藥綜合

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