總部位于紐約的生物技術(shù)公司 Anavex Life Sciences 正式請求歐洲藥品管理局（EMA）重新評估其針對早期阿爾茨海默病的藥物候選藥物blarcamesine的申請 [1]. 重要的是，這一請求將由一組新的評估者進(jìn)行審查，為公司提供一個(gè)“新審查”的數(shù)據(jù)支持。

該公司還請求獨(dú)立科學(xué)顧問小組的參與，該小組將在監(jiān)管過程中提供專家意見。對Anavex來說，這可不僅僅是個(gè)行政步驟。這是一次試圖重置圍繞一項(xiàng)處于其研究中心的藥物的對話。

阿爾茨海默病仍然是醫(yī)學(xué)中最困難和情感充沛的領(lǐng)域之一。治療手段有限，疾病進(jìn)展對患者和家庭造成毀滅性影響，監(jiān)管機(jī)構(gòu)面臨著在緊迫性與科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)性之間取得平衡的壓力。因此，EMA的任何重新參與都具有超越單一公司的重要性。

Blarcamesine，也被稱為ANAVEX 2-73，旨在與許多現(xiàn)有的阿爾茨海默病治療方法有所不同 [2]. Anavex將該藥物定位為精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)方法的一部分，旨在通過作用于sigma-1和毒蕈堿受體來穩(wěn)定大腦中的細(xì)胞功能。

該公司相信，這種藥物可能幫助腦細(xì)胞更好地應(yīng)對壓力和退化，潛在地減緩早期患者的認(rèn)知衰退。如果這一承諾成真，blarcamesine將成為一小組備受關(guān)注的阿爾茨海默病候選藥物之一，尋求在主要市場獲得監(jiān)管批準(zhǔn)。

Anavex表示，它將在重新評估過程中與歐洲藥品管理局（EMA）密切合作，強(qiáng)調(diào)這一決定在公司長期前景中的核心作用。

Anavex Life Sciences是一家處于臨床階段的生物制藥公司，專注于中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病。除了阿爾茨海默病，其研究還涉及帕金森病、精神分裂癥、雷特綜合癥等其他神經(jīng)退行性和神經(jīng)發(fā)育疾病。

該公司的產(chǎn)品線包括多個(gè)處于早期和中期開發(fā)的化合物，但blarcamesine仍然是其最先進(jìn)且受到密切關(guān)注的資產(chǎn)。

Anavex的市值約為3.51億美元，與同一領(lǐng)域的制藥巨頭相比，其規(guī)模較小。這使得監(jiān)管里程碑變得特別重要。

來自歐洲監(jiān)管機(jī)構(gòu)的積極信號(hào)可能會(huì)顯著增強(qiáng)公司的信譽(yù)和談判地位，無論是與合作伙伴、投資者還是未來其他地區(qū)的監(jiān)管機(jī)構(gòu)。

與處于商業(yè)階段的制藥公司不同，Anavex尚未產(chǎn)生收入。其財(cái)務(wù)狀況反映了這一現(xiàn)實(shí)：與研發(fā)相關(guān)的持續(xù)虧損，但同時(shí)也有資產(chǎn)負(fù)債表非常強(qiáng)勁。公司報(bào)告沒有債務(wù)，并持有足夠的現(xiàn)金和流動(dòng)資產(chǎn)，能夠輕松覆蓋其短期義務(wù)。

這對觀察者來說很重要，因?yàn)樗砻鰽navex能夠在沒有立即財(cái)務(wù)壓力的情況下走更長的監(jiān)管路徑。然而，EMA的重新評估代表了一個(gè)關(guān)鍵的轉(zhuǎn)折點(diǎn)。

如果獲得批準(zhǔn)，將為進(jìn)入全球最大的制藥市場之一鋪平道路。如果再被拒絕，公司可能需要重新評估戰(zhàn)略，包括是否調(diào)整藥物的定位、尋求合作伙伴或重新分配資源。

阿爾茨海默病藥物開發(fā)面臨高失敗率以及對臨床終點(diǎn)和患者獲益的激烈爭論。每一個(gè)監(jiān)管決定都為未來療法的評估增添了越來越多的先例。

對于Anavex來說，結(jié)果不僅會(huì)影響其自身的前景，還會(huì)影響監(jiān)管機(jī)構(gòu)對神經(jīng)退行性疾病精準(zhǔn)醫(yī)療策略的反應(yīng)。該公司請求成立科學(xué)顧問小組，顯示出他們意識(shí)到更廣泛的科學(xué)驗(yàn)證可能和正式的監(jiān)管裁決同樣重要。

從這個(gè)角度來看，歐洲藥品管理局（EMA）的回應(yīng)將被視為一個(gè)信號(hào)：不僅僅是關(guān)于blarcamesine的，也關(guān)于監(jiān)管機(jī)構(gòu)對這一急需新選擇領(lǐng)域的替代方法的開放態(tài)度。