來源：滾動播報

（來源：上觀新聞）

百濟神州新一代BCL2抑制劑索托克拉片（百悅達）昨天獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）附條件批準上市，用于治療既往接受過至少包含布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑在內(nèi)的一種系統(tǒng)治療的慢性淋巴細胞白血?。–LL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）成人患者，以及既往接受過至少兩種系統(tǒng)性治療（含布魯頓酪氨酸激酶抑制劑）的復(fù)發(fā)或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）成人患者。此前，這兩項適應(yīng)癥的上市申請已被NMPA藥品審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評程序。

索托克拉此次在中國率先獲批，將為已接受過BTK抑制劑治療的CLL/SLL患者帶來新的治療選擇，更使索托克拉成為中國首款且唯一可用于治療MCL的BCL2抑制劑，有望改寫中國B細胞惡性腫瘤領(lǐng)域的臨床治療格局。

近年來，我國血液系統(tǒng)惡性腫瘤的診療負擔依然突出。根據(jù)國家癌癥中心《2022年中國癌癥發(fā)病和死亡報告》，當年淋巴瘤新發(fā)約8.52萬例、死亡約4.16萬例，白血病新發(fā)約8.19萬例、死亡約5.01萬例。相關(guān)疾病具有易復(fù)發(fā)、治療難度大的特點，以復(fù)發(fā)或難治性（R/R）CLL/SLL和R/R MCL為例的部分亞型因其獨特的臨床特征，治療挑戰(zhàn)尤為嚴峻，為患者和醫(yī)療體系帶來持續(xù)負擔。

國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院臨床首席專家王建祥教授表示：“在CLL/SLL和MCL的治療中，臨床往往面臨治療手段有限、疾病長期管理難的問題。索托克拉作為一款新一代的BCL2抑制劑，其在分子結(jié)構(gòu)上有所優(yōu)化，或可降低脫靶風(fēng)險，有望為患者帶來進一步的緩解獲益。索托克拉的獲批不僅為淋巴瘤臨床治療帶來了有力‘武器’，也體現(xiàn)出我國藥監(jiān)部門對血液腫瘤患者治療需求的高度重視與切實回應(yīng)，以及我國當前血液腫瘤臨床研究的綜合水平?！?/p>

江蘇省人民醫(yī)院淋巴瘤中心主任李建勇教授表示：“經(jīng)治CLL/SLL患者往往面臨治療手段匱乏的困境，因而索托克拉率先在中國獲批無疑是一個關(guān)鍵突破，不僅為中國患者帶來新的治療選擇，更有望改寫臨床治療策略，為CLL/SLL患者帶來臨床治愈的希望?！?/p>

北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院副院長、淋巴腫瘤內(nèi)科副主任宋玉琴教授表示：“索托克拉在中國獲批，成為我國目前首個且唯一用于治療MCL的BCL2抑制劑，這對我國的MCL患者而言具有里程碑意義。索托克拉在研究中所展現(xiàn)出的深度緩解與持久獲益，為既往治療選擇有限、疾病進展迅速的患者帶來了新的希望，填補了MCL治療中BCL2抑制劑靶向治療的空白，有望重塑MCL的整體治療格局，也將進一步提升我國淋巴瘤治療水平?！?/p>

據(jù)悉，索托克拉此次以中國為全球首發(fā)市場獲批上市，將使中國患者率先從這一創(chuàng)新療法中獲益。與此同時，索托克拉已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）突破性療法認定及上市申請的優(yōu)先審評資格，擬用于治療接受過BTK抑制劑治療的R/R MCL成人患者，有望成為美國首款獲批用于治療R/R MCL的BCL2抑制劑。

“索托克拉在中國加速獲批并實現(xiàn)全球首發(fā)，無疑是百濟神州血液學(xué)產(chǎn)品管線進展的重要里程碑，標志著我們的又一款自研藥物將正式開始幫助患者，也進一步印證了百濟神州在B細胞惡性腫瘤治療領(lǐng)域的引領(lǐng)性?！卑贊裰菘偛?、全球研發(fā)負責人汪來博士表示，“索托克拉在中國從受理至獲批僅用時8個月，此得益于索托克拉在研究中展現(xiàn)出深度且持久的緩解獲益與良好的安全性，展示出其具備成為同類最佳BCL2抑制劑的潛力，另外也反映出中國血液腫瘤患者出現(xiàn)耐藥后的迫切治療需求已被重視。我們還在進一步探索索托克拉的潛力，以期幫助到全球更多患者。”

據(jù)了解，目前有多項索托克拉臨床研究正在積極推進，其研發(fā)管線在B細胞惡性腫瘤領(lǐng)域持續(xù)拓寬，展現(xiàn)出廣闊的應(yīng)用前景。其中，索托克拉與澤布替尼的聯(lián)合治療方案，已在初治（TN）CLL/SLL患者中顯示出積極的療效潛力。

“索托克拉雙適應(yīng)癥同時獲批，離不開中國市場全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展的決心和行動力。近年來，中國在藥物審評審批、產(chǎn)業(yè)鏈配套資源、患者臨床需求洞察等各方面不斷發(fā)力，做大做強的同時也做精做細，為創(chuàng)新藥物從研發(fā)快速到臨床保駕護航。”百濟神州總裁兼首席運營官吳曉濱博士表示，“我們非常高興看到索托克拉這一具有重要意義的新產(chǎn)品能夠率先惠及中國患者。百濟神州將推動索托克拉等創(chuàng)新藥物在更多國家和地區(qū)上市，致力于將研發(fā)成果轉(zhuǎn)化為切實的患者獲益，陪伴腫瘤患者邁向更健康的未來?！?/p>

“隨著索托克拉獲批上市，我們相信這款具備新一代BCL2抑制劑潛力的創(chuàng)新藥物將會為面臨治療困境的中國CLL/SLL和MCL患者提供新的選擇，帶來更長的生存獲益和更多臨床治愈的可能。”百濟神州全球高級副總裁，大中華區(qū)、中亞和南亞區(qū)域總經(jīng)理單國洪先生表示，“百濟神州自研的第一款血液腫瘤藥物澤布替尼上市五年來，已惠及數(shù)十萬中國患者，也廣泛獲得了臨床醫(yī)生的認可和臨床指南的推薦。我相信，索托克拉獲批后將為中國的淋巴瘤治療再添薪火。我們也將盡快推動新藥可及性，為中國和全球血液腫瘤治療發(fā)展繼續(xù)貢獻力量?！?/p>

原標題：《血液腫瘤迎新一代治療利器！百濟神州自研新藥在中國實現(xiàn)全球首發(fā)》

欄目主編：戎兵 題圖來源：上觀題圖

來源：作者：文匯報 唐瑋婕