1月8日，CDE網(wǎng)站顯示，和黃醫(yī)藥醋酸索樂(lè)匹尼布片擬納入優(yōu)先審評(píng)，適應(yīng)癥為既往接受過(guò)一線(xiàn)標(biāo)準(zhǔn)治療（糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白）無(wú)效或復(fù)發(fā)的成人原發(fā)慢性免疫性血小板減少癥（ITP）。

索樂(lè)匹尼布是一種用于治療血液惡性腫瘤和自身免疫性疾病的新型、高選擇性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制劑。Syk是Fc受體和B細(xì)胞受體信號(hào)傳導(dǎo)通路的關(guān)鍵組成部分。免疫性血小板減少癥是一種導(dǎo)致出血風(fēng)險(xiǎn)增加的自身免疫疾病。

2024年6月《柳葉刀·血液病學(xué)（The Lancet Haematology）》發(fā)表的ESLIM-01研究結(jié)果表明，索樂(lè)匹尼布有潛力成為既往接受過(guò)至少一種治療的免疫性血小板減少癥患者的治療選擇。

研究結(jié)果顯示，索樂(lè)匹尼布在原發(fā)免疫性血小板減少癥患者中展現(xiàn)出具有臨床意義的快速且持久的持續(xù)血小板計(jì)數(shù)應(yīng)答，具有可耐受的安全性特徵，并改善了患者的生活質(zhì)量。研究的主要終點(diǎn)已達(dá)到，索樂(lè)匹尼布組的持續(xù)應(yīng)答率（DRR）為48.4%（61/126），而安慰劑組則為零（p<0.0001），且在大部分預(yù)設(shè)的分組中保持一致。此外，索樂(lè)匹尼布組在0-12周時(shí)的整體應(yīng)答率（ORR）為68.3%，在0-24周時(shí)的整體應(yīng)答率為70.6%，而安慰劑組的整體應(yīng)答率則分別為14.5%和16.1%（p<0.0001）。接受索樂(lè)匹尼布治療的患者出現(xiàn)應(yīng)答的中位時(shí)間為8天，而安慰劑組則為30天。

該研究進(jìn)一步的事后亞組分析顯示，無(wú)論既往的治療線(xiàn)數(shù)或者既往TPO/TPO-RA治療情況（包括TPO/TPO-RA治療類(lèi)型或治療方案的數(shù)量）如何，索樂(lè)匹尼布在免疫性血小板減少癥患者中均帶來(lái)一致的臨床獲益。研究中大部分患者既往都接受過(guò)大量治療，中位既往免疫性血小板減少癥治療線(xiàn)數(shù)為四線(xiàn)。在既往接受過(guò)四線(xiàn)或以上治療的患者中，索樂(lè)匹尼布組的持續(xù)應(yīng)答率為47.7%，而安慰劑組則為0%（p<0.0001）。此外，大部分患者既往曾接受過(guò)TPO/TPO-RA治療。索樂(lè)匹尼布組的患者中74.6%的患者曾接受過(guò)TPO/TPO-RA治療，對(duì)該亞組的分析顯示，索樂(lè)匹尼布組的持續(xù)應(yīng)答率為46.8%，而安慰劑組則為零（p<0.0001）。

ESLIM-01研究中索樂(lè)匹尼布的安全性與既往臨床研究保持一致。大多數(shù)治療期間不良事件（TEAE）的程度為輕度或中度（1級(jí)或2級(jí)）。在接受索樂(lè)匹尼布治療的患者中，25.4%出現(xiàn)3級(jí)或以上TEAE，而安慰劑組則為24.2%。索樂(lè)匹尼布亦顯著改善了患者軀體功能和精力/疲勞方面的生活質(zhì)量（p<0.05）。

2024年1月11日，索樂(lè)匹尼布的中國(guó)新藥上市申請(qǐng)（NDA）獲CDE受理，同時(shí)納入優(yōu)先審評(píng)。2025年12月30日，索樂(lè)匹尼布收到藥品通知件。2026年1月8日，索樂(lè)匹尼布再次擬納入優(yōu)先審評(píng)。

Copyright ? 2026 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 免責(zé)申明：本微信文章中的信息僅供一般參考之用，不可直接作為決策內(nèi)容，醫(yī)藥魔方不對(duì)任何主體因使用本文內(nèi)容而導(dǎo)致的任何損失承擔(dān)責(zé)任。