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來源：藥明康德

隨著生物技術(shù)領(lǐng)域不斷實(shí)現(xiàn)突破性進(jìn)展，醫(yī)藥行業(yè)對2026年可能涌現(xiàn)的醫(yī)學(xué)創(chuàng)新充滿期待。最近，《自然》子刊

Nature Medicine

研發(fā)機(jī)構(gòu)：蓋茨醫(yī)學(xué)研究所（Gates Medical Research Institute）

療法名稱：M72/AS01E-4

適應(yīng)癥：肺結(jié)核

療法類型：疫苗

試驗(yàn)階段：3期臨床試驗(yàn)

Gates MRI-TBV02-301是一項(xiàng)評估新型結(jié)核?。═B）疫苗的3期臨床試驗(yàn)。該研究旨在提供比目前的卡介苗（BCG）更持久的保護(hù)，因?yàn)榭ń槊绲男ЯS著兒童年齡的增長而減弱。這項(xiàng)大規(guī)模試驗(yàn)在南非、肯尼亞、馬拉維、贊比亞和印尼五個(gè)國家開展，涵蓋了約兩萬名受試者，包括HIV感染者以及有或沒有既往結(jié)核感染證據(jù)的人群。該疫苗此前在2b期試驗(yàn)中顯示出將進(jìn)展為肺結(jié)核的風(fēng)險(xiǎn)降低50%的預(yù)防效力，研究人員預(yù)計(jì)將在大約三年后獲得本階段的結(jié)果。

研發(fā)機(jī)構(gòu)：洛克菲勒大學(xué)（The Rockefeller University）、倫敦帝國理工學(xué)院（Imperial College London）和牛津大學(xué)（University of Oxford）

療法名稱：3BNC117-LS、10-1074-LS

適應(yīng)癥：HIV

療法類型：長效中和抗體

試驗(yàn)階段：2期臨床試驗(yàn)

RIO試驗(yàn)是一項(xiàng)測試3BNC117-LS和10-1074-LS的2期臨床試驗(yàn)，這兩種藥物是用于治療HIV的長效廣譜中和抗體。該試驗(yàn)由洛克菲勒大學(xué)、倫敦帝國理工學(xué)院和牛津大學(xué)聯(lián)合開展，調(diào)查這些抗體是否能在患者停止每日抗逆轉(zhuǎn)錄病毒治療后維持病毒控制。受試者在感染初期即開始治療，他們接受的長效中和抗體一次輸注可在體內(nèi)維持療效長達(dá)6個(gè)月。初步結(jié)果顯示，75%的受試者在不服用每日藥物的情況下維持了病毒控制長達(dá)5個(gè)月，而安慰劑組中這一數(shù)值僅為11%。

圖片來源：站酷海洛

研發(fā)機(jī)構(gòu)：倫敦大學(xué)學(xué)院（University College London）

療法名稱：loratadine、famotidine、colchicine、rivaroxaban

適應(yīng)癥：COVID-19后遺癥

療法類型：小分子

試驗(yàn)階段：3期臨床試驗(yàn)

由倫敦大學(xué)學(xué)院領(lǐng)導(dǎo)的STIMULATE_ICP試驗(yàn)是一項(xiàng)針對COVID-19后遺癥（long COVID）的3期適應(yīng)性平臺研究。該試驗(yàn)采用了開放標(biāo)簽設(shè)計(jì)，這是應(yīng)患者要求設(shè)置，以確保透明度。最初納入評估的藥物包括loratadine加famotidine、colchicine和rivaroxaban，并根據(jù)初步結(jié)果添加或減少測試藥物。這些干預(yù)措施針對患者報(bào)告的使人衰弱的疲勞和勞累。研究人員推測患者癥狀可能與微小血管異常相關(guān)，因此選擇多種可降低炎癥并改善血流的藥物進(jìn)行評估。這項(xiàng)臨床試驗(yàn)已經(jīng)結(jié)束，研究結(jié)果計(jì)劃于2026年發(fā)表。

研發(fā)機(jī)構(gòu)：馬里蘭大學(xué)（University of Maryland）

療法名稱：LASSARAB

適應(yīng)癥：拉沙熱和狂犬病

療法類型：疫苗

試驗(yàn)階段：1期臨床試驗(yàn)

CVD 1000試驗(yàn)是一項(xiàng)首次在人類中進(jìn)行的1期臨床試驗(yàn)，測試針對拉沙熱（Lassa Fever）和狂犬病的LASSARAB疫苗。該疫苗由杰斐遜疫苗與大流行病防范中心（Jefferson Center for Vaccines & Pandemic Preparedness）開發(fā)，是一種以基因工程改造并減毒的狂犬病毒為載體的疫苗，同時(shí)表達(dá)完整的拉沙病毒糖蛋白和狂犬病毒糖蛋白，對兩種致命疾病提供雙重保護(hù)。世界衛(wèi)生組織已將拉沙熱列為重大的公共衛(wèi)生威脅。早期數(shù)據(jù)表明，該疫苗耐受性良好，參與者在兩劑接種后能產(chǎn)生強(qiáng)力的免疫反應(yīng)。

圖片來源：站酷海洛

研發(fā)機(jī)構(gòu)：諾和諾德（Novo Nordisk）

療法名稱：ziltivekimab

適應(yīng)癥：心血管事件

療法類型：單克隆抗體

試驗(yàn)階段：3期臨床試驗(yàn)

Ziltivekimab是諾和諾德開發(fā)的一款靶向IL-6的單克隆抗體，它目前在多項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)中接受檢驗(yàn)。其中，ZEUS研究旨在探索ziltivekimab是否能降低動(dòng)脈粥樣硬化、慢性腎病且存在殘余炎癥風(fēng)險(xiǎn)患者的心血管事件發(fā)生率。HERMES研究正在評估它在射血分?jǐn)?shù)保留型心力衰竭患者中的療效，這類患者群體也已知存在殘余炎癥風(fēng)險(xiǎn)，且該風(fēng)險(xiǎn)會促進(jìn)疾病進(jìn)展。ARTEMIS研究在患者因急性心肌梗死入院后立即開始ziltivekimab治療。其目的是觀察立即阻斷炎癥是否能改善急性冠狀動(dòng)脈綜合征患者的預(yù)后并降低未來心血管事件的發(fā)生率。

研發(fā)機(jī)構(gòu)：Revolution Medicines

療法名稱：daraxonrasib（RMC-6236）

適應(yīng)癥：轉(zhuǎn)移性胰腺癌

療法類型：小分子

試驗(yàn)階段：3期臨床試驗(yàn)

RASolute 302試驗(yàn)是一項(xiàng)全球性3期臨床試驗(yàn)，旨在比較口服RAS抑制劑daraxonrasib與標(biāo)準(zhǔn)化療對轉(zhuǎn)移性胰腺癌患者的療效。由于95%的胰腺癌病例由

KRAS

研發(fā)機(jī)構(gòu)：Cartesian Therapeutics

療法名稱：Descartes-08

適應(yīng)癥：全身性重癥肌無力

療法類型：CAR-T療法

試驗(yàn)階段：2b期臨床試驗(yàn)

MG-001試驗(yàn)由Cartesian Therapeutics領(lǐng)導(dǎo)，是一項(xiàng)測試mRNA CAR-T細(xì)胞療法治療重癥肌無力（一種慢性自身免疫性疾?。┑?b期臨床試驗(yàn)。與治療癌癥的傳統(tǒng)CAR-T療法不同，這種方法使用mRNA對靶細(xì)胞進(jìn)行暫時(shí)改造，從而降低了細(xì)胞因子釋放綜合征等嚴(yán)重副作用的風(fēng)險(xiǎn)。該療法產(chǎn)生的CAR-T細(xì)胞可清除負(fù)責(zé)產(chǎn)生有害抗體的特定細(xì)胞，在2b期試驗(yàn)中，57%的患者在第六個(gè)月時(shí)實(shí)現(xiàn)了癥狀表現(xiàn)最小化。這種長效、精準(zhǔn)免疫療法可能適用于紅斑狼瘡和類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎等其他自身免疫性疾病。

研發(fā)機(jī)構(gòu)：Prime Medicine

療法名稱：PM359

適應(yīng)癥：慢性肉芽腫病

療法類型：先導(dǎo)編輯自體干細(xì)胞療法

試驗(yàn)階段：1/2期臨床試驗(yàn)

Prime Medicine正在進(jìn)行一項(xiàng)使用先導(dǎo)編輯（prime editing）技術(shù)治療慢性肉芽腫病（一種罕見的遺傳性免疫功能障礙）的1/2期臨床試驗(yàn)。這一研究利用先導(dǎo)編輯在體外糾正患者自身造血干細(xì)胞中的基因缺陷。與同種異體移植策略不同，這一自體療法消除了移植物排斥和移植物抗宿主病風(fēng)險(xiǎn)。早期結(jié)果顯示，首批兩名接受治療的患者實(shí)現(xiàn)了功能性治愈，中性粒細(xì)胞活性恢復(fù)到足以預(yù)防感染的正常水平。雖然這種疾病極其罕見，但該試驗(yàn)展示了先導(dǎo)編輯作為一種多功能且精準(zhǔn)的基因編輯工具的潛力。

圖片來源：站酷海洛

研發(fā)機(jī)構(gòu)：BriaCell Therapeutics

療法名稱：Bria-IMT

適應(yīng)癥：轉(zhuǎn)移性乳腺癌

療法類型：現(xiàn)貨型靶向細(xì)胞免疫療法

試驗(yàn)階段：3期臨床試驗(yàn)

BRIA-ABC試驗(yàn)是一項(xiàng)評估Bria-IMT（一種基于細(xì)胞的免疫療法）聯(lián)合免疫檢查點(diǎn)抑制劑治療轉(zhuǎn)移性乳腺癌的3期臨床試驗(yàn)。Bria-IMT是一種通過基因工程改造的現(xiàn)貨型人類乳腺癌細(xì)胞系，它具有免疫細(xì)胞的特征。它通過表達(dá)多種乳腺癌抗原刺激患者的免疫系統(tǒng)，并具有直接刺激患者體內(nèi)抗癌免疫細(xì)胞的能力。該試驗(yàn)招募的患者包括所有乳腺癌亞型，并涵蓋腦轉(zhuǎn)移患者或多次治療失敗的患者。主要目標(biāo)是確定這種組合方案與標(biāo)準(zhǔn)化療相比是否能延長總生存期。

研發(fā)機(jī)構(gòu)：MD Stem Cells

療法名稱：自體骨髓干細(xì)胞

適應(yīng)癥：神經(jīng)系統(tǒng)疾病和損傷

療法類型：干細(xì)胞療法

試驗(yàn)階段：N/A

神經(jīng)干細(xì)胞治療試驗(yàn)（NEST）是一項(xiàng)人類臨床試驗(yàn)，探索使用自體骨髓來源干細(xì)胞改善神經(jīng)功能的療效。在這一項(xiàng)目中，研究人員從患者體內(nèi)抽取骨髓干細(xì)胞，在體外處理后通過靜脈和鼻腔重新引入體內(nèi)，使其能夠遷移到大腦中促進(jìn)修復(fù)。該試驗(yàn)已經(jīng)治療了約200名患者，很多患者在接受治療后報(bào)告癥狀改善。研究人員表示，這些結(jié)果有望為肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）、阿爾茨海默病、帕金森病和腦卒中等疾病患者帶來希望和生活質(zhì)量的提升。

研發(fā)機(jī)構(gòu)：諾華（Novartis）、Ionis Pharmaceuticals

療法名稱：pelacarsen

適應(yīng)癥：心血管疾病

療法類型：反義寡核苷酸療法

試驗(yàn)階段：3期臨床試驗(yàn)

Lp（a）HORIZON試驗(yàn)是一項(xiàng)大規(guī)模的全球性3期臨床試驗(yàn)，檢測反義寡核苷酸療法pelacarsen降低重大心血管事件風(fēng)險(xiǎn)的效果。Pelacarsen靶向脂蛋白（a）——Lp（a），是影響全球多達(dá)20%人群的心血管疾病獨(dú)立遺傳風(fēng)險(xiǎn)因素。Lp（a）水平是由基因所決定，不受生活方式改變影響，因此患者無法通過改善飲食或增加體力活動(dòng)來充分控制其Lp（a）水平。在此前的臨床試驗(yàn)中，pelacarsen已被證明能將Lp（a）水平降低約80%。Lp（a）HORIZON試驗(yàn)招募了約7000名受試者，旨在確定降低Lp（a）水平能否轉(zhuǎn)化為更少的主要心血管事件，結(jié)果預(yù)計(jì)將于2026年公布。

參考資料：

[1] May. (2025) Eleven clinical trials that will shape medicine in 2026. Nat Med., doi: 10.1038/s41591-025-04083-x.

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