*僅供醫(yī)學(xué)專業(yè)人士閱讀參考

又一款罕見病用藥即將在中國(guó)市場(chǎng)消失，患者面臨斷藥危機(jī)。

撰文：醫(yī)學(xué)界報(bào)道組

近日，一家意大利制藥公司旗下全資子公司在中國(guó)市場(chǎng)正式啟動(dòng)注銷程序，標(biāo)志著其在內(nèi)分泌領(lǐng)域的罕見病用藥將全面退出中國(guó)市場(chǎng)。

這一決定尤其牽動(dòng)了服用奧唑司他（Osilodrostat）的庫(kù)欣綜合征患者群體——有患者反饋，過去四年為這一藥物已花費(fèi)近百萬元。此次退出不僅再次凸顯了罕見病用藥在中國(guó)市場(chǎng)面臨的商業(yè)可持續(xù)性挑戰(zhàn)，也為我國(guó)內(nèi)分泌罕見病患者的藥物可及性與長(zhǎng)期管理提出了新的挑戰(zhàn)。

對(duì)于許多庫(kù)欣綜合征患者而言，奧唑司他曾是控制病情的重要選擇。該藥物是一種皮質(zhì)醇合成抑制劑，適用于無法通過手術(shù)治愈或術(shù)后復(fù)發(fā)、且對(duì)其它藥物治療反應(yīng)不佳的庫(kù)欣病患者。由于患者群體規(guī)模小、用藥周期長(zhǎng)，奧唑司他長(zhǎng)期被列為罕見病用藥，價(jià)格居高不下。

有部分患者在使用奧唑司他四年間，自費(fèi)部分累計(jì)已接近100萬元，沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)讓許多家庭難以持續(xù)。盡管部分患者通過醫(yī)保報(bào)銷、慈善援助等項(xiàng)目獲得一定支持，但整體治療費(fèi)用仍遠(yuǎn)高于普通家庭承受能力。

此次奧唑司他退出中國(guó)市場(chǎng)，直接原因尚未對(duì)外詳細(xì)說明。近年來，已有多款罕見病藥物因類似原因陸續(xù)撤出中國(guó)市場(chǎng)，引發(fā)醫(yī)療界與患者社群的持續(xù)擔(dān)憂。

從臨床角度看，奧唑司他的退出將迫使部分患者轉(zhuǎn)向其它治療手段，或再次評(píng)估手術(shù)、放療等選項(xiàng)。然而，不同藥物在療效、安全性、適用人群上存在差異，轉(zhuǎn)換治療方案可能帶來病情波動(dòng)與新的風(fēng)險(xiǎn)。這一事件也再次引發(fā)關(guān)于罕見病用藥保障機(jī)制的討論。

責(zé)任編輯丨蕾蕾

*“醫(yī)學(xué)界”力求所發(fā)表內(nèi)容專業(yè)、可靠，但不對(duì)內(nèi)容的準(zhǔn)確性做出承諾；請(qǐng)相關(guān)各方在采用或以此作為決策依據(jù)時(shí)另行核查。