近期，美國FDA藥物評(píng)價(jià)與研究中心（CDER）發(fā)布了該機(jī)構(gòu)2025年新藥審評(píng)年度報(bào)告。報(bào)告指出，F(xiàn)DA在新藥審評(píng)與批準(zhǔn)方面持續(xù)保持高效與穩(wěn)定的節(jié)奏，圍繞疾病的預(yù)防、診斷、治療與治愈，推動(dòng)了一批具有重要臨床意義的創(chuàng)新療法進(jìn)入臨床應(yīng)用。這些獲批藥物覆蓋多個(gè)疾病領(lǐng)域。本文將結(jié)合報(bào)告要點(diǎn)，帶領(lǐng)讀者了解生物醫(yī)藥監(jiān)管領(lǐng)域的最新進(jìn)展。

圖片來源：123RF

FDA新藥獲批數(shù)量穩(wěn)健

2025年，CDER共批準(zhǔn)了46款新藥。這些藥物以新藥申請(qǐng)（NDA）項(xiàng)下的新分子實(shí)體（NME）或生物制品許可申請(qǐng)（BLA）項(xiàng)下的新型治療性生物制品形式獲批，其活性成分此前均未獲得FDA批準(zhǔn)。2025年獲批的新療法覆蓋傳染病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、疼痛管理、精神健康、心血管與血液疾病、腎臟與內(nèi)分泌疾病、炎癥、肺部疾病、過敏與免疫、腫瘤、眼科疾病以及女性健康等多個(gè)領(lǐng)域。

從2016年至2025年的十年數(shù)據(jù)來看，CDER平均每年批準(zhǔn)約47款新藥，2025年的批準(zhǔn)數(shù)量與這一長期水平基本一致，反映出該機(jī)構(gòu)創(chuàng)新藥審評(píng)與批準(zhǔn)體系的穩(wěn)定輸出。

▲FDA自2016年至2025年批準(zhǔn)的新藥數(shù)量（圖片來源：參考資料[1]）

“First-in-class”療法占比超40%

在2025年獲批的新藥中，共有20款屬于“first-in-class”療法，占比達(dá)到43%。這類藥物通常代表全新的作用機(jī)制或治療策略，能夠突破傳統(tǒng)治療的局限，為患者提供此前尚不存在的干預(yù)手段?！癋irst-in-class”藥物的持續(xù)獲批，也體現(xiàn)出藥物研發(fā)在靶點(diǎn)選擇、分子設(shè)計(jì)與臨床轉(zhuǎn)化方面的不斷進(jìn)步。

值得關(guān)注的例子包括：Blujepa（gepotidacin），用于治療特定病原體引起的單純性尿路感染，并隨后獲批用于治療選擇有限的單純性泌尿生殖道淋病，這是近30年來首款用于治療單純性尿路感染的新機(jī)制口服抗生素；Brinsupri（brensocatib），用于治療非囊性纖維化支氣管擴(kuò)張癥；Dawnzera（donidalorsen），用于預(yù)防遺傳性血管性水腫發(fā)作；以及Emrelis（telisotuzumab vedotin），這是首款獲批用于治療c-Met高表達(dá)、經(jīng)治晚期非小細(xì)胞肺癌患者的療法。

▲FDA在2025年批準(zhǔn)的“first-in-class”療法占比（圖片來源：參考資料[1]）

此外，Journavx（suzetrigine）作為非阿片類鎮(zhèn)痛藥用于中重度疼痛治療，是20多年來首款用于急性疼痛的新機(jī)制藥物；Nuzolvence（zoliflodacin）用于治療單純性泌尿生殖道淋病；Voyxact（sibeprenlimab）則用于治療存在疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的IgA腎病成人患者。這些療法共同展現(xiàn)了2025年創(chuàng)新藥物在多個(gè)治療領(lǐng)域的突破。

罕見病藥物獲批占比一半

罕見病患者往往面臨治療選擇有限甚至缺乏有效療法的困境，因此新藥研發(fā)具有尤為迫切的臨床意義。由于患者人群規(guī)模較小、疾病機(jī)制復(fù)雜，罕見病藥物開發(fā)通常需要投入更多科研資源與政策支持，而孤兒藥資格機(jī)制正是推動(dòng)這一領(lǐng)域創(chuàng)新的重要手段。

▲罕見病藥物占2025年FDA批準(zhǔn)新藥的一半（圖片來源：參考資料[1]）

2025年，在46款新藥中，有23款（約占50%）獲得了孤兒藥資格，靶向的罕見病包括巴思綜合征、肢端肥大癥、全身性重癥肌無力、特發(fā)性肺纖維化和血友病等。同時(shí)，CDER還批準(zhǔn)了多款用于罕見癌癥或腫瘤的治療藥物，涵蓋低級(jí)別漿液性卵巢癌、彌漫性中線膠質(zhì)瘤、急性髓系白血病以及伴HER2（ERBB2）激活突變的非小細(xì)胞肺癌等適應(yīng)證。這些批準(zhǔn)進(jìn)一步拓展了罕見疾病領(lǐng)域的治療選擇，也為相關(guān)患者群體帶來了新的希望。

新藥獲批廣泛應(yīng)用加速審批途徑

在加速創(chuàng)新藥物上市方面，CDER在2025年廣泛運(yùn)用了多種加速開發(fā)與審評(píng)路徑。這些機(jī)制旨在針對(duì)嚴(yán)重疾病或重大未滿足醫(yī)療需求，提高研發(fā)與審評(píng)效率，使具有潛在臨床價(jià)值的療法能夠更快進(jìn)入患者可及范圍。據(jù)統(tǒng)計(jì)，在2025年獲批的新藥當(dāng)中，有72%的藥物至少使用一種加速審批途徑。

▲2025年FDA批準(zhǔn)新藥使用各類加速審批途徑占比（圖片來源：參考資料[1]）

2025年46款新藥中，有18款（39%）獲得快速通道資格；15款（33%）曾獲得突破性療法認(rèn)定，包括Avmapki Fakzynja Co-pack（avutometinib與defactinib）、Emrelis、Journavx、Voyxact等，其中Avmapki Fakzynja Co-pack為首款獲批治療KRAS突變型復(fù)發(fā)性低級(jí)別漿液性卵巢癌的組合療法；21款（46%）獲得優(yōu)先審評(píng)資格，11款（24%）通過加速批準(zhǔn)途徑獲批。值得一提的是，CDER在2025年對(duì)96%的新藥（44/46）在PDUFA目標(biāo)日期前或按期完成審評(píng)決定，且獲批新藥中有70%（32/46）為全球首批，凸顯了FDA在創(chuàng)新藥全球首次批準(zhǔn)方面的重要性。

▲2025年FDA新藥批準(zhǔn)統(tǒng)計(jì)（圖片來源：參考資料[1]）

總體來看，2025年FDA在新藥審批方面延續(xù)了數(shù)量穩(wěn)定、結(jié)構(gòu)多元的特點(diǎn)：既有覆蓋廣泛治療領(lǐng)域的整體布局，也有在“first-in-class”療法和罕見病藥物上的持續(xù)突破。這既體現(xiàn)了監(jiān)管體系對(duì)創(chuàng)新科學(xué)的支持，也反映了加速審批機(jī)制在實(shí)際運(yùn)行中的重要作用。讓我們期待在新的一年，更多新藥好藥能夠獲批上市，加速造?；颊?。

參考資料：

[1] New Drug Therapy Approvals 2025. Retrieved January 28, 2026 from https://www.fda.gov/media/190705/download?attachment

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