渤�。˙iogen）今日宣布，在《自然》子刊

Nature Medicine

DEVOTE是一項(xiàng)由三部分組成的研究，共納入139名不同年齡段及不同SMA類型的受試者。該高劑量方案包括50 mg/5 mL的負(fù)荷劑量和28 mg/5 mL的維持劑量。與目前獲批的12 mg方案相比，高劑量方案采用了更快速的給藥方式，即間隔14天給予兩次50 mg劑量，并在維持治療階段每4個月給予一次28 mg劑量。

研究關(guān)鍵隊(duì)列（B部分）的結(jié)果顯示，與ENDEAR研究中預(yù)先設(shè)定并匹配的安慰對照（未治療）組相比，接受高劑量nusinersen治療的初治、有癥狀嬰兒，在運(yùn)動功能方面取得了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善，該改善通過費(fèi)城兒童醫(yī)院嬰兒神經(jīng)肌肉疾病測試量表（CHOP-INTEND）進(jìn)行評估，兩組平均差值26.19分（+15.1 vs. -11.1，p<0.0001）。在多項(xiàng)次要終點(diǎn)方面，高劑量方案同樣優(yōu)于安慰對照組，并且在關(guān)鍵生物標(biāo)志物及療效指標(biāo)上，相較于目前獲批的12 mg方案亦呈現(xiàn)出有利趨勢。

高劑量nusinersen方案的安全性特征總體與12 mg方案已知的安全性特征一致。在B部分嬰兒期發(fā)病隊(duì)列的50名受試者中，高劑量組中最常見的不良事件（發(fā)生率≥15%）包括肺炎、呼吸衰竭、發(fā)熱、COVID-19以及上呼吸道感染；最常見的嚴(yán)重不良事件（在高劑量組中發(fā)生率≥10%）為肺炎、吸入性肺炎和呼吸衰竭。

Nusinersen是渤健開發(fā)的一款A(yù)SO藥物。它通過與SMN2基因轉(zhuǎn)錄形成的mRNA相結(jié)合，改變RNA的剪接過程，從而增加正常SMN蛋白的表達(dá)量。因此，這一療法可以在

SMN1

參考資料：

[1] Nature Medicine Publishes Results from the Pivotal DEVOTE Study of High-Dose Regimen of Nusinersen in Spinal Muscular Atrophy. Retrieved February 4, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/02/04/3231942/0/en/Nature-Medicine-Publishes-Results-from-the-Pivotal-DEVOTE-Study-of-High-Dose-Regimen-of-Nusinersen-in-Spinal-Muscular-Atrophy.html

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