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近日，美國FDA藥物評價與研究中心（CDER）發(fā)布了該機(jī)構(gòu)2025年新藥審評年度報(bào)告。報(bào)告指出，F(xiàn)DA在新藥審評與批準(zhǔn)方面持續(xù)保持高效與穩(wěn)定的節(jié)奏，圍繞疾病的預(yù)防、診斷、治療與治愈，推動了一批具有重要臨床意義的創(chuàng)新療法進(jìn)入臨床應(yīng)用。這些獲批藥物覆蓋多個疾病領(lǐng)域。

2025年，CDER共批準(zhǔn)了46款新藥；若將生物制品評估與研究中心（CBER）的數(shù)據(jù)也計(jì)算在內(nèi)，2025年美國共批準(zhǔn)了58種新藥。這些藥物以新藥申請（NDA）項(xiàng)下的新分子實(shí)體（NME）或生物制品許可申請（BLA）項(xiàng)下的新型治療性生物制品形式獲批，其活性成分此前均未獲得FDA批準(zhǔn)。2025年獲批的新療法覆蓋傳染病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、疼痛管理、精神健康、心血管與血液疾病、腎臟與內(nèi)分泌疾病、炎癥、肺部疾病、過敏與免疫、腫瘤、眼科疾病以及女性健康等多個領(lǐng)域。

從2016年至2025年的十年數(shù)據(jù)來看，CDER平均每年批準(zhǔn)約47款新藥，2025年的批準(zhǔn)數(shù)量與這一長期水平基本一致，反映出該機(jī)構(gòu)創(chuàng)新藥審評與批準(zhǔn)體系的穩(wěn)定輸出。

▲FDA自2016年至2025年批準(zhǔn)的新藥數(shù)量（圖片來源：參考資料[1]）

CDER批準(zhǔn)的46款新藥中小分子藥物有31款，占比達(dá)67%；蛋白質(zhì)類藥物有12種，占比26%，在這12種蛋白質(zhì)類藥物中，包括7種（占總數(shù)15%）新型單克隆抗體和2種（占總數(shù)4%）ADC藥物；另外還有3種（占比6%）寡核苷酸類藥物。與此同時，CBER批準(zhǔn)了5款CGT療法、4款疫苗。

2025年CBER 批準(zhǔn)的5款 CGT 療法：

• ITVISMA(Onasemnogene abeparvovec-brve):2025年11月24日獲批的一種基于腺相關(guān)病毒（AAV）載體的基因療法，該療法適用于治療攜帶SMN1基因突變的2歲及以上脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒童和成人患者。

• PAPZIMEOS(Zopapogene imadenovec-drba): 基于非復(fù)制腺病毒載體的免疫療法，于2025年8月14日獲批，用于治療成人復(fù)發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤�。≧RP）。據(jù)悉，該療法是全球首個且目前唯一獲得FDA批準(zhǔn)用于治療成人RRP的療法。

• ZEVASKYN(Prademagene zamikeracel): 2025年4月28日獲批的首款用于治療隱性營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥（RDEB）的基于自體細(xì)胞的基因療法。

• ENCELTO(Revakinagene taroretcel): 是一種基于封裝細(xì)胞療法（ECT）的創(chuàng)新基因療法，于2025年3月5日獲批。該療法的膠囊大小如同米粒，需通過眼科手術(shù)植入眼內(nèi)，能夠持續(xù)向視網(wǎng)膜輸送睫狀神經(jīng)營養(yǎng)因子，是首個獲批用于治療2型黃斑毛細(xì)血管擴(kuò)張癥的療法。

• WASKYRA( Etuvetidigene autotemcel): 是一種基于慢病毒載體的體外基因療法，于2025年12月9日獲批，它是首款獲批用于治療Wiskott - Aldrich綜合征（WAS）的基因療法。

本文轉(zhuǎn)載自藥明康德、聊療細(xì)胞公眾號等。

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