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藥圈觀察局，最新觀察： ?

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海思科自主研發(fā)的1類新藥HSK39297片，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者的上市許可申請，已獲藥監(jiān)局受理，最快明年Q1獲批。

這款藥，機制不太一樣

PNH的發(fā)病核心是患者造血干細胞克隆突變，導(dǎo)致血細胞缺乏補體保護，被自身補體系統(tǒng)持續(xù)攻擊引發(fā)持續(xù)溶血，其中血管內(nèi)溶血由補體末端膜攻擊復(fù)合物（MAC）介導(dǎo)，血管外溶血則由C3b調(diào)理素介導(dǎo)，二者共同導(dǎo)致患者貧血、血栓、骨髓衰竭甚至死亡。

HSK39297是海思科完全自主研發(fā)、擁有全球自主知識產(chǎn)權(quán)的口服高效高選擇性FB小分子抑制劑。不同于已上市的C5抑制劑僅能阻斷末端補體激活、無法解決血管外溶血的核心局限，HSK39297作用于補體旁路途徑的上游近端，通過抑制FB活性阻斷旁路途徑激活與補體級聯(lián)擴增循環(huán)，從源頭同時控制C3b介導(dǎo)的血管外溶血與MAC介導(dǎo)的血管內(nèi)溶血，實現(xiàn)對PNH溶血的全面管控。

除核心適應(yīng)癥PNH外，該產(chǎn)品狼瘡腎炎適應(yīng)癥已進入Ⅱ期臨床試驗，原發(fā)性IgA腎病適應(yīng)癥已啟動Ⅲ期臨床研究，其中IgA腎病適應(yīng)癥已于2025年 10月被CDE納入突破性治療品種。

2026年1月初，其針對“既往未接受過補體抑制劑治療的PNH成人患者”的上市申請也已獲承辦，并被納入優(yōu)先審評審批程序。

據(jù)悉，其III期臨床數(shù)據(jù)顯示，在不同年齡、性別、PNH病程時長、治療前血紅蛋白（Hb）水平的所有亞組人群中，HSK39297片均展現(xiàn)出一致且顯著的療效，證實全人群患者均可從治療中顯著獲益。

其他一些情況

目前國內(nèi)已有三款補體抑制劑獲批用于PNH，分別是阿斯利康的C5抑制劑依庫珠單抗、羅氏的C5抑制劑可伐利單抗，以及諾華的CFB抑制劑伊普可泮，前兩款都是注射液，后一款為口服。

其中，伊普可泮是HSK39297最直接的競品，其2025年全球銷售額同比增長291%，達到5.05億美元。

國內(nèi)這邊嘛，還有朗來科技的MY008211A、恒瑞醫(yī)藥的富馬酸立康可泮膠囊，都處于上市審評中。

另外康哲藥業(yè) 的CMS-D017膠囊也于今年1月獲批PNH適應(yīng)癥臨床。

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