吳妮 | 撰文

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曾經(jīng)匯聚四十余家細(xì)胞治療企業(yè)的廣東醫(yī)谷·南沙生命科學(xué)園，如今掀起轉(zhuǎn)讓潮。實(shí)驗(yàn)設(shè)備、臨床批件、公司股權(quán)，幾乎所有能變現(xiàn)的資產(chǎn)都被擺上貨架，賣家們只想盡快離場(chǎng)。

企業(yè)加速立場(chǎng)，醫(yī)院跑步進(jìn)場(chǎng)。截至2025年12月，國(guó)內(nèi)已有33家三甲醫(yī)院設(shè)立細(xì)胞治療與再生醫(yī)學(xué)中心，接過(guò)臨床轉(zhuǎn)化的主導(dǎo)權(quán)。

以干細(xì)胞、免疫治療為代表的細(xì)胞與基因治療（CGT）正在經(jīng)歷一場(chǎng)深刻的此消彼長(zhǎng)。根源在于國(guó)務(wù)院在2025年9月頒布的《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》（簡(jiǎn)稱“818號(hào)令”）。

818號(hào)令將于5月1日正式實(shí)施，它將干細(xì)胞治療、基因治療等生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)正式納入法治化監(jiān)管框架，明確生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用需在三甲醫(yī)院內(nèi)開展，并需通過(guò)內(nèi)部倫理委員會(huì)和學(xué)術(shù)委員會(huì)評(píng)審再進(jìn)行國(guó)家備案。

2026年1月，修訂后的《藥品管理法實(shí)施條例》（828號(hào)令）發(fā)布，進(jìn)一步明確了細(xì)胞治療的藥品化路徑。

作為國(guó)家層面的最高行政法規(guī)，這兩部法令共同厘清了細(xì)胞與基因治療的合規(guī)發(fā)展路徑，也就是“雙軌制”模式：要么走藥品注冊(cè)上市路線，投入巨資滿足CMC和臨床要求；要么走醫(yī)療技術(shù)轉(zhuǎn)化路線，與醫(yī)院深度綁定，成為其技術(shù)服務(wù)商。

研發(fā)空心化、資金鏈緊繃、又缺少三甲醫(yī)院合作資源的小微企業(yè)，正在被市場(chǎng)加速淘汰。

這或許利好頭部的細(xì)胞治療公司。多位CAR-T藥企高管對(duì)此表示謹(jǐn)慎樂觀，認(rèn)為整體影響是正面的，但也坦言目前細(xì)則尚未出臺(tái)，具體如何執(zhí)行仍有待觀察。

而三甲醫(yī)院的地位，正在這場(chǎng)變革中被顯著抬升。

以研代商成為過(guò)去

在上海某家普通的醫(yī)療美容機(jī)構(gòu)樓上，曾經(jīng)藏著一套完整的“干細(xì)胞生產(chǎn)線”。

樓下是持證經(jīng)營(yíng)的門診部，負(fù)責(zé)接待客人、體檢抽血；樓上則是一家以“生物科創(chuàng)”為名的公司，負(fù)責(zé)為客人進(jìn)行“干細(xì)胞治療”，采集血液、培養(yǎng)，制成制劑注射回至客人體內(nèi)，以此獲取高額利潤(rùn)。憑借著所謂的《免疫功能評(píng)估報(bào)告》和一套天花亂墜的營(yíng)銷話術(shù)，這場(chǎng)騙局持續(xù)數(shù)年。

直到2021年5月，上海市衛(wèi)生健康行政部門查實(shí)，這家公司違反《基本醫(yī)療衛(wèi)生與健康促進(jìn)法》《醫(yī)療機(jī)構(gòu)管理?xiàng)l例》的規(guī)定，被沒收違法所得并處罰款共計(jì)122.4萬(wàn)元，涉事門診部的執(zhí)業(yè)許可證也被依法吊銷。

一直以來(lái)，以干細(xì)胞、免疫治療和基因治療為代表的細(xì)胞與基因治療市場(chǎng)盡管龐大，卻魚龍混雜。

在818號(hào)令發(fā)布之前，細(xì)胞與基因治療其實(shí)已采用藥品與醫(yī)療技術(shù)并行的雙軌監(jiān)管模式。由于技術(shù)路線門檻較低、靈活性更強(qiáng)，吸引了更多研究者選擇這條路徑，IIT（研究者發(fā)起的臨床研究）數(shù)量遠(yuǎn)超IND（臨床試驗(yàn)申請(qǐng)）注冊(cè)試驗(yàn)。

但問題在于，過(guò)去的技術(shù)路徑只允許醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展免費(fèi)的臨床研究，始終未能打通合規(guī)收費(fèi)的臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用環(huán)節(jié)。而IIT研究又不能替代藥品法規(guī)定義下的注冊(cè)臨床試驗(yàn)。大量技術(shù)因此卡在研究階段無(wú)法落地。

龐大的市場(chǎng)需求就催生了大量的灰色地帶。部分生物技術(shù)公司將本應(yīng)免費(fèi)的臨床研究包裝成收費(fèi)商業(yè)項(xiàng)目，“以研代商”。他們還會(huì)與一些醫(yī)院掛靠合作，醫(yī)院為其提供合規(guī)外衣并參與分成，患者最終淪為受害者。

回顧早期監(jiān)管，無(wú)論是2015年的《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》，還是2023年的《體細(xì)胞臨床研究指引》，均屬規(guī)范性文件。雖明文禁止臨床研究收費(fèi)，但因缺乏執(zhí)行細(xì)則和處罰標(biāo)準(zhǔn)，違規(guī)風(fēng)險(xiǎn)始終存在。

在818號(hào)令正式生效之后，像這樣未經(jīng)任何規(guī)范審批的細(xì)胞治療，在“只能在三甲醫(yī)院、必須經(jīng)過(guò)審批、不得隨意收費(fèi)”的紅線面前，將失去生存空間。

如果企業(yè)違法開展，違法所得不足百萬(wàn)的，最低罰款100萬(wàn)元；超過(guò)百萬(wàn)的，最高可罰違法所得20倍。違規(guī)企業(yè)還可能被吊銷許可證、責(zé)令停業(yè)，相關(guān)負(fù)責(zé)人5年內(nèi)禁入行業(yè)。

兩條路：注冊(cè)上市or做服務(wù)商

818號(hào)令的革命性在于首次打通了技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用的路徑，允許三甲醫(yī)院快速備案開展研究，但不得收費(fèi)，以強(qiáng)化安全性與數(shù)據(jù)積累。研究證明安全有效后，可向國(guó)家衛(wèi)健委申請(qǐng)審批，獲批后即可作為正式醫(yī)療服務(wù)項(xiàng)目合規(guī)收費(fèi)。

只是實(shí)施主體有限制，開展臨床研究與轉(zhuǎn)化的只能是三級(jí)甲等醫(yī)療機(jī)構(gòu)，有符合要求的臨床研究學(xué)術(shù)委員會(huì)和倫理委員會(huì)，有穩(wěn)定、充足的研究經(jīng)費(fèi)來(lái)源。

市場(chǎng)盛傳，80%的細(xì)胞治療企業(yè)將在這場(chǎng)洗牌中出局。廣東醫(yī)谷·南沙生命科學(xué)園的轉(zhuǎn)讓潮，不過(guò)是第一塊倒下的多米諾骨牌。

行業(yè)洗牌之后，剩下約兩成的企業(yè)必須做出抉擇。要么走IND路線，走傳統(tǒng)注冊(cè)審批路徑，將產(chǎn)品做成藥推向全國(guó)市場(chǎng)；要么轉(zhuǎn)型為三甲醫(yī)院的承包商或技術(shù)服務(wù)商，與醫(yī)院共同開展IIT研究，在院內(nèi)完成臨床轉(zhuǎn)化，換取回報(bào)。

至于怎么選，要看藥企自身的情況，早期探索項(xiàng)目適合從IIT切入，成熟項(xiàng)目更傾向IND；資源充足者可直推IND，資源有限者可通過(guò)IIT積累數(shù)據(jù)為后續(xù)鋪路。

值得注意的是，IIT雖不能替代IND注冊(cè)臨床試驗(yàn)，卻能為后者提供重要支持。2025年12月，中國(guó)科學(xué)院彭耀進(jìn)團(tuán)隊(duì)在Cell Stem Cell發(fā)表的政策論文，首次繪制我國(guó)干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化動(dòng)態(tài)圖譜，數(shù)據(jù)顯示，超過(guò)半數(shù)（74項(xiàng)）IIT直接或間接支撐了后續(xù)IND申報(bào)，亦有逾半數(shù)（37項(xiàng)）IND可追溯至早期IIT。

在監(jiān)管逐步明晰和資本深度介入的推動(dòng)下，IIT to IND越來(lái)越成為一條可行的轉(zhuǎn)化路徑。

主動(dòng)權(quán)交給三甲醫(yī)院

截至2025年12月，國(guó)內(nèi)已有33家三甲醫(yī)院設(shè)立細(xì)胞治療與再生醫(yī)學(xué)中心，還有許多醫(yī)院的轉(zhuǎn)化中心或者科研部正在籌備細(xì)胞治療中心的建設(shè)。

一位CGT從業(yè)者認(rèn)為，“不能低估了大型三甲醫(yī)院的雄心，它們不缺資金，完全有能力自建GMP廠房。背靠醫(yī)學(xué)院的資源，可以自主培養(yǎng)人才，甚至進(jìn)行早期藥物研發(fā)。即便初期缺乏經(jīng)驗(yàn)，也可以先委托外部指導(dǎo)或外包生產(chǎn)，但只要假以時(shí)日，它們遲早會(huì)掌握全部技術(shù)，實(shí)現(xiàn)從生產(chǎn)到應(yīng)用的自給自足?！?/p>

最直接的好處是患者減少奔波，在院內(nèi)就能完成從采集到回輸?shù)娜鞒?，治療周期縮短、費(fèi)用降低。醫(yī)院自建GMP平臺(tái)，掌握細(xì)胞制備與質(zhì)控主動(dòng)權(quán)，讓治療更安全可控，可以說(shuō)讓細(xì)胞治療從實(shí)驗(yàn)室研究項(xiàng)目走向常規(guī)臨床手段。

但當(dāng)監(jiān)管層意圖把細(xì)胞治療技術(shù)轉(zhuǎn)化的應(yīng)用場(chǎng)景限定在三甲醫(yī)院之內(nèi)后，走技術(shù)路徑的企業(yè)就只能退居為技術(shù)服務(wù)商。這無(wú)疑是從產(chǎn)業(yè)鏈的最終應(yīng)用環(huán)節(jié)開始，進(jìn)行了一場(chǎng)自上而下的顛覆。

上述CGT從業(yè)者認(rèn)為影響可能更加深遠(yuǎn)。醫(yī)院可以通過(guò)院內(nèi)臨床轉(zhuǎn)化，將細(xì)胞治療作為一項(xiàng)技術(shù)服務(wù)提供給患者，但由于這類療法尚未作為正式藥品上市，所以暫時(shí)無(wú)法在全國(guó)范圍內(nèi)推廣。

不過(guò)，當(dāng)一家三甲醫(yī)院通過(guò)研究者發(fā)起的臨床研究積累了充分的臨床應(yīng)用數(shù)據(jù)和療效證據(jù)后，它完全可以將這些寶貴的臨床數(shù)據(jù)和權(quán)益打包賣給大型藥企，由后者推動(dòng)藥品的正式上市，從而實(shí)現(xiàn)全國(guó)銷售。

“這樣一來(lái)，整個(gè)邏輯就發(fā)生了根本性逆轉(zhuǎn)：原本是藥企主導(dǎo)研發(fā)并委托醫(yī)院做臨床，未來(lái)則可能是醫(yī)院憑借手中的臨床數(shù)據(jù)和轉(zhuǎn)化成果，反過(guò)來(lái)成為核心資產(chǎn)的持有者，藥企反而需要向醫(yī)院購(gòu)買數(shù)據(jù)和授權(quán)才能推進(jìn)上市。”

這一變革可能盤活整個(gè)行業(yè)，不僅將過(guò)去那些混亂的消費(fèi)級(jí)市場(chǎng)納入規(guī)范的醫(yī)療體系，也讓三甲醫(yī)院通過(guò)開展細(xì)胞治療獲得新的收入和活力。

上述CGT從業(yè)者稱，對(duì)于藥企來(lái)說(shuō)，合規(guī)路徑雖多了一條，競(jìng)爭(zhēng)卻更加殘酷。能搶到頂尖三甲醫(yī)院資源的企業(yè)，才有活下去的資本。搶不到的，連上牌桌的機(jī)會(huì)都沒有。底層廝殺只會(huì)愈演愈烈，而三甲醫(yī)院的地位，正在這場(chǎng)變革中被顯著抬升。

行業(yè)走向規(guī)范對(duì)頭部CGT藥企而言或許是長(zhǎng)期利好，但更多細(xì)則還沒有落地。等到5月1日818號(hào)令正式實(shí)施，真正的市場(chǎng)變局才會(huì)拉開帷幕。

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吳妮：nora4409