BlueRock Therapeutics 公司宣布，已在其 III 期 exPDite-2 試驗(yàn)中為首位患者提供了治療，該試驗(yàn)針對(duì)的是用于帕金森病的實(shí)驗(yàn)性細(xì)胞療法 bemdaneprocel。該療法源自異體多能干細(xì)胞，旨在替換因疾病而喪失的多巴胺產(chǎn)生神經(jīng)元。

exPDite-2 試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對(duì)照、雙盲研究，評(píng)估 bemdaneprocel 的安全性和有效性。該研究將招募約 102 名參與者，并將在 78 周內(nèi)跟蹤運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)癥狀、日常生活活動(dòng)以及生活質(zhì)量的變化，公司補(bǔ)充道。

BlueRock 表示，之前的 I 期研究中有 12 名參與者顯示，bemdaneprocel 的耐受性較好，在手術(shù)后 24 個(gè)月內(nèi)沒有發(fā)生與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，并且觀察到運(yùn)動(dòng)功能改善的積極趨勢(shì)。

這項(xiàng)研究治療已獲得美國(guó)食品和藥物管理局的快速審批通道和再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認(rèn)證，公司稱。exPDite-2的結(jié)果可能會(huì)根據(jù)試驗(yàn)結(jié)果支持提交市場(chǎng)授權(quán)申請(qǐng)。

帕金森病是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，全球有超過1000萬人受到影響，其主要特征是運(yùn)動(dòng)功能喪失以及一些非運(yùn)動(dòng)癥狀，比如認(rèn)知問題和疲勞。根據(jù)BlueRock的說法，目前的治療方法主要是針對(duì)癥狀的治療，這也凸顯了我們對(duì)創(chuàng)新療法的迫切需求。

BlueRock Therapeutics 是拜耳公司旗下的一家臨床階段子公司，專注于開發(fā)針對(duì)神經(jīng)和眼科疾病的細(xì)胞療法。Bemdaneprocel 是其當(dāng)前正在進(jìn)行臨床開發(fā)的一個(gè)主要研究項(xiàng)目。