據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）網(wǎng)站消息，上海思德克索生物科技有限公司提交的國(guó)內(nèi)首個(gè)基因工程修飾干細(xì)胞來源外泌體Pre-IND（新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)前會(huì)議）申請(qǐng)已獲公示，這被業(yè)內(nèi)視為我國(guó)外泌體創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域邁出的關(guān)鍵一步。

這款備受關(guān)注的產(chǎn)品，是一款用于治療急性肝衰竭的人脂肪干細(xì)胞外泌體創(chuàng)新藥。據(jù)悉，其已于不久前完成了Pre-IND會(huì)議，并有望在2026年上半年正式獲得IND批準(zhǔn)，且有望成為全球首個(gè)針對(duì)該適應(yīng)癥的“First-in-Class”外泌體創(chuàng)新藥。

外泌體，這種由細(xì)胞分泌的小型囊泡，因其能攜帶蛋白質(zhì)、核酸等多種生物活性分子，在細(xì)胞間傳遞信號(hào)，被視為極具潛力的藥物遞送載體。它具備高生物相容性、低毒性、長(zhǎng)半衰期等優(yōu)點(diǎn)。而近年來興起的工程化修飾技術(shù)，更是為外泌體打開了新的想象空間。通過對(duì)其“內(nèi)容物”和囊泡膜表面進(jìn)行改造，可以讓外泌體攜帶核酸、抗體功能片段等，實(shí)現(xiàn)“一靶多能”，同時(shí)作用于多個(gè)信號(hào)通路，從而更精準(zhǔn)、高效地治療疾病。

需要注意的是，外泌體研發(fā)方面雖然取得一定進(jìn)展，但我國(guó)尚未批準(zhǔn)任何外泌體藥品或醫(yī)療器械上市??。2026年央視“3·15”晚會(huì)曝光了外泌體市場(chǎng)存在的嚴(yán)重亂象，主要涉及?虛假宣傳、套證生產(chǎn)、違規(guī)銷售及“三無”產(chǎn)品流入醫(yī)美和治療領(lǐng)域?等問題。外泌體目前不屬于合法上市的藥品或醫(yī)美產(chǎn)品?，任何宣稱其具有治療或確切抗衰效果的商業(yè)行為均屬違規(guī)，存在重大健康風(fēng)險(xiǎn)。

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