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日本干細胞移植治帕金森獲突破 480 萬可根治?

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據(jù)《圣保羅頁報》報道,當中國 300 萬帕金森患者還在依賴藥物緩解震顫時,日本科學家用干細胞移植創(chuàng)造了醫(yī)學奇跡:7 名患者接受治療后,4 人運動功能顯著恢復,最長隨訪 2 年無嚴重副作用。這一發(fā)表在《Nature》的成果,已由住友制藥提交上市申請,最快 2026 年投入臨床。

"手抖到連筷子都握不住,吃藥也止不住病情惡化"—— 這是帕金森患者的日常。但現(xiàn)在,誘導多能干細胞(iPS)技術讓受損大腦 "重獲新生",給千萬患者帶來治愈希望。

3 小時手術改寫 7 年病史

京都大學的臨床試驗數(shù)據(jù)震撼業(yè)界:

  • 治療方案
    ? 從健康人 iPS 細胞誘導為多巴胺神經前體細胞
    ? 每側大腦半球植入 500 萬 - 1000 萬個細胞(總量約 1500 萬)
    ? 立體定向微創(chuàng)手術,全程僅需 3 小時
  • 患者反饋
    ? 62 歲的建筑設計師田中(患病 7 年):"術后 6 個月就能自己系鞋帶,現(xiàn)在每天能走 1 萬步"
    ? UPDRS 評分平均降低 41%,"關期"(藥物失效時間)從每天 5 小時縮短至 2.7 小時
關鍵突破:移植細胞存活率達 40%,能持續(xù)分泌多巴胺至少 2 年,這是現(xiàn)有藥物無法實現(xiàn)的 "神經再生" 效果。
比現(xiàn)有療法強在哪?

三種主流治療方式對比

  • iPS 干細胞移植:起效時間 3-6 個月,療效持續(xù)至少 2 年,副作用風險低(無腫瘤報告),單次治療費用約 480 萬人民幣。
  • 左旋多巴藥物:30 分鐘快速起效,療效可維持 5-10 年,但長期使用易出現(xiàn)運動障礙和異動癥,年治療費用 1-3 萬元。
  • DBS 手術:1-3 個月起效,療效持續(xù) 5-8 年,存在 2-3% 的腦出血風險,單次手術費用 20-30 萬人民幣。
離中國患者還有多遠?三大門檻
  1. 價格壁壘:日本單例治療成本 1 億日元(約 480 萬人民幣),未來量產或降至百萬級
  2. 技術壟斷:住友制藥已申請全球專利,中國企業(yè)需突破 "通用型 iPS 細胞" 制備技術
  3. 倫理審批:我國 2023 年才放開 iPS 細胞臨床研究,最快 2028 年可能開展臨床試驗
普通人能做什么?

神經科醫(yī)生建議:

  • 早期篩查:50 歲后出現(xiàn)嗅覺減退、睡眠中踢腿,需做多巴胺轉運體 PET 顯像
  • 保護神經:每天喝 2 杯綠茶(含 EGCG),可抑制 α- 突觸核蛋白聚集
  • 康復訓練:太極、瑜伽能延緩運動功能退化,改善平衡能力
爭議與展望
  • 質疑聲:美國帕金森協(xié)會主席警告 "2 年隨訪太短,需觀察 10 年以上確認無腫瘤風險"
  • 突破點:科學家正研發(fā) "干細胞 + 基因編輯" 聯(lián)合療法,有望攻克免疫排斥難題

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