美通社消息，諾華近日宣布達(dá)成一項(xiàng)協(xié)議，將收購(gòu)Avidity Biosciences, Inc.，這是一家位于圣地亞哥的生物制藥公司、專注于開發(fā)一種能將RNA遞送至肌肉的新型療法。該收購(gòu)將在Avidity分拆其早期心臟疾病精準(zhǔn)醫(yī)療項(xiàng)目之后進(jìn)行。

Avidity 致力于為嚴(yán)重的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病研發(fā)并推出一種開創(chuàng)性 RNA療法——抗體-寡核苷酸偶聯(lián)物（AOCs?）。擬議的收購(gòu)將把 Avidity 的后期神經(jīng)科學(xué)項(xiàng)目納入諾華，并為諾華提供差異化靶向 RNA 遞送平臺(tái)。這些項(xiàng)目的納入有望進(jìn)一步推動(dòng)諾華神經(jīng)科學(xué)戰(zhàn)略發(fā)展，并以潛在同類首創(chuàng)治療候選藥物豐富當(dāng)前研發(fā)管線，旨在解決導(dǎo)致肌肉損傷性疾病的遺傳驅(qū)動(dòng)因素。

諾華首席執(zhí)行官萬(wàn)思瀚表示：“Avidity公司在 RNA 療法方面的開創(chuàng)性 AOC 平臺(tái)及其后期管線資產(chǎn)有望為嚴(yán)重進(jìn)行性神經(jīng)肌肉疾病患者提供創(chuàng)新靶向療法。Avidity 團(tuán)隊(duì)已建立了多個(gè)項(xiàng)目，實(shí)現(xiàn)了業(yè)界領(lǐng)先的將RNA療法遞送至肌肉組織的能力。諾華將繼續(xù)推進(jìn)這些項(xiàng)目，希望為患者健康帶來(lái)積極影響和改變?！?/p>

加速針對(duì)神經(jīng)肌肉疾病患者的創(chuàng)新RNA療法與AOC平臺(tái)的探索

此次擬議收購(gòu)與諾華致力于長(zhǎng)期深耕神經(jīng)科學(xué)的戰(zhàn)略相契合，有望填補(bǔ)遺傳性疾病治療領(lǐng)域的空白。新產(chǎn)品如能在短期內(nèi)上市，也將進(jìn)一步擴(kuò)展公司管線。Avidity的項(xiàng)目包含潛在同類首創(chuàng)、處于臨床試驗(yàn)后期階段的疾病修飾療法，適用于：1型肌強(qiáng)直性營(yíng)養(yǎng)不良（DM1），一種罕見進(jìn)行性神經(jīng)肌肉疾病，預(yù)后不佳，且尚無(wú)疾病修飾療法；面肩肱型肌營(yíng)養(yǎng)不良（FSHD），一種罕見遺傳性疾病，導(dǎo)致肌肉功能持續(xù)喪失和殘疾進(jìn)展；以及杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD），一種嚴(yán)重早發(fā)性疾病，以進(jìn)行性肌肉損傷和預(yù)期壽命降低為特征。

基于諾華在脊髓性肌萎縮癥方面的專業(yè)經(jīng)驗(yàn)以及其在遺傳性神經(jīng)肌肉疾病領(lǐng)域的商業(yè)化能力，擬議收購(gòu)有望打造行業(yè)領(lǐng)先的研發(fā)管線。Avidity 旨在通過解決遺傳致病因素、恢復(fù)肌肉功能，并有望延緩疾病進(jìn)展，為患者帶來(lái)切實(shí)獲益。其 AOC（抗體-寡核苷酸偶聯(lián)體）平臺(tái)將單克隆抗體組織特異性與寡核苷酸精準(zhǔn)調(diào)控相結(jié)合，使靶向遞送到達(dá)既往難以遞送的肌肉細(xì)胞。AOC 攜帶針對(duì)特定疾病的寡核苷酸，旨在矯正潛在的遺傳機(jī)制，并實(shí)現(xiàn)改變疾病進(jìn)程的靶向治療，有望對(duì)患者生活產(chǎn)生積極影響。

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