新京報(bào)訊（記者王卡拉）12月10日，賽諾菲宣布，旗下全球首個且唯一血友病siRNA（小干擾RNA）創(chuàng)新非因子療法芬妥司蘭鈉注射液（商品名為賽菲因）已獲得國家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)上市，適用于存在或不存在凝血因子Ⅷ抑制物的重型A型血友病、存在或不存在凝血因子Ⅸ抑制物的重型B型血友病12歲及以上兒童和成人患者的常規(guī)預(yù)防治療，以防止出血或降低出血發(fā)作的頻率。

血友病是我國首批被納入罕見病目錄的疾病之一，目前國內(nèi)登記患者數(shù)約4萬例?；颊咭蛳忍烊狈μ囟蜃?，面臨自發(fā)性或創(chuàng)傷后過度出血的風(fēng)險(xiǎn)，如不能很好控制，最終可導(dǎo)致關(guān)節(jié)損傷、變形乃至殘疾，甚至威脅生命。規(guī)范的規(guī)律替代治療是控制出血的關(guān)鍵，2025年版《血友病治療中國指南》將非因子治療定義為規(guī)律替代治療（預(yù)防治療）之一，但規(guī)范意味著患者每周需要進(jìn)行2—3次預(yù)防性足劑量凝血因子注射，每年100多次靜脈注射，沉重的“針頭負(fù)擔(dān)”讓不少患者望而卻步。而對于伴抑制物的血友病患者，為實(shí)現(xiàn)同樣的凝血效果，注射量顯著高于抑制物陰性患者。

芬妥司蘭鈉注射液是血友病領(lǐng)域首個通過降低抗凝血酶（AT）水平實(shí)現(xiàn)治療的藥物，該療法通過每年最少6次皮下注射的機(jī)制，有望破解中國血友病人群長期面臨的“出血”與“針頭”雙重負(fù)擔(dān)，推動中國血友病治療模式向規(guī)范化、可持續(xù)轉(zhuǎn)型。此次獲批主要基于ATLASⅢ期臨床研究數(shù)據(jù)。研究結(jié)果表明，與按需治療相比，接受芬妥司蘭鈉注射液治療的患者，無論是否伴有抑制物，均顯示出顯著療效：合并抑制物患者平均年化出血率（ABR）降低73%，無抑制物患者ABR降低71%。該數(shù)據(jù)證實(shí)其在廣泛血友病人群中均可提供有效的出血保護(hù)，顯著降低出血風(fēng)險(xiǎn)，且具有良好的安全性。

ATLASⅢ期臨床研究全球牽頭研究者之一、南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院血液科主任醫(yī)師孫競教授表示，首個降低抗凝血酶創(chuàng)新療法的獲批，標(biāo)志著中國血友病治療真正邁入了非因子治療的新時代。該藥物通過靶向降低抗凝血酶，重建凝血平衡，實(shí)現(xiàn)了對伴或不伴抑制物的12歲及以上重型血友病A/B患者的全覆蓋。其一年最少6針皮下注射，極大提高了給藥便捷性和治療依從性，徹底告別了傳統(tǒng)因子治療需要頻繁靜脈注射的痛苦。它不僅填補(bǔ)了抑制物陽性患者無藥可防的治療空白，也為所有血友病患者提供了一種更高效、更可持續(xù)的治療新選擇，真正讓“規(guī)律治療，人人可及”成為可能。

校對 盧茜