創(chuàng)新反義寡核苷酸療法獲歐盟批準

Ionis Pharmaceuticals與大塚制藥株式會社（Otsuka）今日宣布，歐盟委員會（EC）已批準Dawnzera（donidalorsen）在歐盟上市，用于成人及12歲以上青少年遺傳性血管性水腫（HAE）反復發(fā)作的常規(guī)預防。該批準基于人用藥品委員會（CHMP）此前給出的積極意見。

此次批準基于3期OASIS-HAE和OASISplus研究的積極結果。在多項疾病評估指標中，Dawnzera均顯示出積極療效，包括顯著且持續(xù)降低HAE的平均月發(fā)作率。在OASISplus開放標簽延長期研究中，用藥一年后總體平均月發(fā)作率降低達94%。Dawnzera是一款反義寡核苷酸配體偶聯（LICA）藥物，旨在通過沉默前激肽釋放酶（PKK）的表達，中斷導致HAE發(fā)作的相關信號通路。

針對“不可成藥”靶點，新銳完成5500萬美元A輪融資

Think Bioscience是一家專注于破解難以成藥靶點的生物技術公司，近日完成5500萬美元超額認購的A輪融資。Think Bioscience通過合成生物學手段，發(fā)掘可供藥物化學利用的創(chuàng)新蛋白結合“口袋”，從而為歷史上極具挑戰(zhàn)性的靶點開發(fā)小分子藥物。其領先項目針對導致努南綜合征（Noonan syndrome）的突變體。努南綜合征是一種遺傳性疾病，患者常伴隨危及生命的心臟和淋巴系統(tǒng)問題、身材矮小、認知障礙以及疼痛等多種慢性癥狀。目前尚無獲批療法能夠針對該疾病的基礎生物學機制進行治療。

盡管計算化學近年來取得進展，人類蛋白質組中的大多數蛋白仍被認為“不可成藥”，即缺乏可供藥物結合的明顯“口袋”。Think Bioscience的合成生物學平臺通過高通量功能篩選發(fā)現此前被忽略的“口袋”，并以此推進小分子藥物開發(fā)。該平臺已拓展至多種靶點類型，包括轉錄因子、蛋白磷酸酶、激酶、蛋白酶和GTP酶。

現貨型CAR-T療法獲FDA突破性療法認定

Wugen公司今日宣布，其在研現貨型CAR-T細胞療法sofi-cel已獲得美國FDA授予的突破性療法認定，用于治療T細胞來源的血液系統(tǒng)惡性腫瘤。Sofi-cel是一款潛在“first-in-class”的同種異體CAR-T細胞療法，靶向CD7。它旨在克服將CAR-T細胞用于治療T細胞腫瘤所面臨的技術挑戰(zhàn)。Wugen采用基因編輯技術敲除

CD7

TRAC

Sofi-cel目前正在一項關鍵性臨床試驗（T-RRex）中接受評估，用于治療復發(fā)或難治性（R/R）T細胞急性淋巴細胞白血病或T細胞淋巴母細胞淋巴瘤（T-ALL/LBL）患者。

參考資料：

[1] Think Bioscience Raises $55M in Oversubscribed Series A. Retrieved January 21, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/think-bioscience-raises-55m-in-oversubscribed-series-a-302665119.html?tc=eml_cleartime

[2] DAWNZERA? (donidalorsen) approved in the European Union for hereditary angioedema (HAE). Retrieved January 21, 2026, from https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/dawnzeratm-donidalorsen-approved-european-union-hereditary

[3] U.S. FDA Grants to Wugen’s WU-CART-007 Breakthrough Therapy Designation for Treatment of Relapsed or Refractory T Cell Acute Lymphoblastic Leukemia / T Cell Lymphoblastic Lymphoma. Retrieved January 21, 2026, from http://cts.businesswire.com/ct/CT?id=ftfLlWd9aZbF2NXfwppam3Bd664=&newsLang=en&newsId=20260121930614&div=1990896910

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