在醫(yī)藥創(chuàng)新的激蕩長河中，政策的每一次漣漪，往往牽引著行業(yè)方向的深刻變革。

2026年1月，新版《藥品管理法實施條例》正式落槌。這次修訂中，一個長期存在卻始終難以落地的問題，第一次被制度化回應——兒童用藥與罕見病藥物，被正式納入市場獨占期制度：兒童用藥最高可享2年，罕見病藥物最長可達7年。

長久以來，兒童藥物研發(fā)一直被視為“醫(yī)藥創(chuàng)新的深水區(qū)”。由于患兒樣本量小、臨床試驗門檻極高、倫理安全極其嚴苛，研發(fā)難度遠超成人藥物，研發(fā)成本與風險往往與市場回報不成正比。這不僅讓患兒面臨“無藥可用”或只能“減量套用成人藥”的窘境，也讓無數(shù)藥企在這些領域望而卻步。

正因如此，兒童藥物研發(fā)成為全球監(jiān)管體系重點干預和持續(xù)鼓勵的方向。通過市場獨占期、優(yōu)先審評、及相關激勵機制，如美國的最佳兒童藥物法案（BPCA）和兒童研究平等法案（PREA）等，讓高風險的兒童用藥成為可以被認真投入的長期價值賽道。

如今，中國兒童藥物研發(fā)的制度“紅利窗”已正式打開，隨著獨占期等激勵機制落地，兒童藥物研發(fā)開始具備更清晰的發(fā)展路徑。而在這一過程中，那些早已在這條路上默默推進的創(chuàng)新力量，開始被重新看見。海和藥物，正是其中之一。

CYH33：一縷“星光”點亮孤島

事實上，在獨占期制度正式落地之前，中國監(jiān)管層已開始為兒童抗腫瘤藥物研發(fā)，探索更具針對性的支持路徑。

2025年5月，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心啟動“兒童抗腫瘤藥物研發(fā)鼓勵試點計劃（星光計劃）”，圍繞兒童人群研究中的關鍵技術難點，提供前置指導與高頻溝通，旨在提升兒童抗腫瘤藥物的整體研發(fā)效率與成功率。

如果將兒童腫瘤藥物研發(fā)視為一座長期被忽視的“孤島”，那么“星光計劃”的意義，并不在于簡單鼓勵，而在于通過制度設計，讓真正具備科學潛力的創(chuàng)新藥物被更早識別，并獲得更貼近實際問題的監(jiān)管支持。

在這一機制下，海和藥物的創(chuàng)新藥甲磺酸瑞索利塞（CYH33），能成為較早入選“星光計劃”的重量級品種之一，并非偶然。

PIK3CA相關過度生長譜（PROS）以及PIK3CA相關脈管畸形（PRVM）多發(fā)于兒童，患兒往往因組織異常增生或復雜的脈管畸形，面臨持續(xù)進展、難以逆轉的臨床問題，嚴重影響生活質量。然而，相關領域長期以來缺乏有效的系統(tǒng)性藥物干預。其中PROS已被國家衛(wèi)健委納入《第二批罕見病目錄》。

遺傳學研究已清晰表明，PIK3CA突變是PROS/PRVM的關鍵致病機制。正因如此，直接靶向PIK3CA突變本身，被視為這一領域最具確定性的治療突破路徑之一。但在我國，截至目前仍尚無針對PROS/PRVM適應癥獲批的PI3Kα抑制劑，臨床需求長期處于未被滿足狀態(tài)。

CYH33是一款全新結構的口服、高活性PI3Kα選擇性抑制劑。臨床前研究顯示，CYH33能夠高效、特異地抑制PI3Kα激酶活性，并在多種PIK3CA突變驅動的腫瘤模型中展現(xiàn)出顯著的抗腫瘤作用。

這種“精準打擊”的能力，使其在理論上有望在療效與安全性之間取得更優(yōu)的平衡，也為其在PROS/PRVM等PIK3CA相關疾病中的應用奠定了堅實的科學基礎。

目前，海和藥物已啟動CYH33用于治療PROS/PRVM的I/II期臨床研究，邁出了從機制驗證走向臨床轉化的關鍵一步。

從更宏觀的視角看，PI3Kα抑制劑并非小眾賽道。無論是在乳腺癌、卵巢癌，還是在由PIK3CA突變驅動的多種實體瘤中，該通路都被視為具有明確生物學驗證基礎的“高價值靶點”。

在全球范圍內，圍繞PI3Kα的創(chuàng)新藥研發(fā)已形成規(guī)?；偁?，相關市場被普遍認為具備數(shù)十億美元級別的長期潛力。而CYH33在全球同靶點研發(fā)格局中，整體進度位居全球第三，已進入國際第一梯隊，顯示出中國創(chuàng)新藥在前沿賽道的競爭力。

PI3Kα抑制劑全球研發(fā)賽道排名

數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫（2025年10月，海和藥物已與Otsuka旗下的Taiho達成協(xié)議：授予瑞索利塞CYH33在日本的開發(fā)、生產和商業(yè)化的獨家權利）

2025年6月，CYH33獲得日本孤兒藥認定；同年8月，正式在日本遞交NDA并受理，用于治療卵巢透明細胞癌（OCCC）。這意味著，該產品有望成為全球首個針對PIK3CA基因突變的OCCC靶向藥物，在細分腫瘤領域建立清晰的先發(fā)優(yōu)勢。

同時，圍繞PIK3CA突變這一核心生物學邏輯，CYH33的適應癥布局正向更廣泛的實體瘤領域延展，包括HR陽性乳腺癌、輸卵管癌、腹膜癌等多個存在明確分子驅動特征的癌種。由此，其臨床與商業(yè)想象空間，也被進一步打開。

“瞪羚”起跳：海和藥物的研發(fā)底盤

如果說CYH33代表的是海和藥物在前沿創(chuàng)新領域的一個高光切面，那么支撐其行穩(wěn)致遠的，則是其深厚且已被反復驗證的研發(fā)底盤。

對于一家Biotech而言，已有3款產品實現(xiàn)商業(yè)化，本身就是一項稀缺能力證明。成立十余年，海和藥物已完成從“純研發(fā)驅動”向“具備商業(yè)化能力”的關鍵轉型，逐步形成以自營收入反哺研發(fā)投入的正向循環(huán)。目前，其兩款產品已實現(xiàn)商業(yè)化并進入國家醫(yī)保體系，一款合作產品亦已上市并開始貢獻收益。

在此基礎上，海和藥物的管線布局并未止步于“已有成績”。目前，該公司擁有十余條研發(fā)管線，持續(xù)圍繞高壁壘靶點與未被充分滿足的臨床需求，構建具備持續(xù)輸出能力的研發(fā)矩陣。

正是在這種“既有商業(yè)回報、又有管線儲備”的結構之下，海和藥物入選胡潤研究院《2025全球瞪羚企業(yè)榜》，被認為具備未來有高成長的潛力。

瞪羚所指向的，是高成長與強韌性的多重敘事。站在起跳點上的海和藥物，正憑借其深厚的小分子研發(fā)積淀與布局，向著下一個里程碑加速躍遷。

結語

中國創(chuàng)新藥正在穿越周期，臨床需求始終是那個最核心的價值錨點。隨著政策明確轉向以臨床價值為導向研究和創(chuàng)制新藥，產業(yè)與市場也正在以此為標尺，重新定義一家藥企的真實價值。

在這種新的評估體系下，能夠精準咬合臨床真需求、并具備持續(xù)成長韌性的企業(yè)，或許才能在長跑中贏得未來。

海和藥物正是這一趨勢下的實踐者與印證者。從3款產品實現(xiàn)商業(yè)化，到CYH33入選“星光計劃”，再到躋身“瞪羚企業(yè)”，海和藥物已經用一系列扎實的成果，讓外界看到了一個“長期主義者”的成長潛力。

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