編者按：

當細胞與基因治療（CGT）的浪潮席卷全球，我們見證著科學如何一次次將“不可能”變?yōu)楝F實。然而，前沿科技的突破，從實驗室走向病房，再到惠及廣大患者，其每一步跨越都絕非僅憑技術單騎闖關所能實現。

政策，是產業(yè)發(fā)展的“基礎設施”。它劃定創(chuàng)新邊界，影響資本流向，更直接關系患者能否及時、可負擔地獲得前沿療法。全球監(jiān)管機構無不在探索如何平衡“創(chuàng)新加速”與“安全保障”。

從美國FDA的加速審批通道，到中國“博鰲樂城”的先試先行，再到歐盟ATMP的監(jiān)管框架……全球監(jiān)管機構都在積極探索如何平衡“促進創(chuàng)新”與“保障安全”這一核心命題。

深刻理解這些政策動向，不再只是監(jiān)管者與立法者的課題，它已成為每一位產業(yè)參與者的必修課。我們將立足全球視野，長期追蹤CGT領域政策動態(tài)，深入解讀其背后的邏輯、影響與未來走向，搭建一個連接政策、產業(yè)與公眾的交流平臺。

我們相信：從政策端洞察，方能于產業(yè)處深耕。歡迎關注我們，共同推動CGT產業(yè)行穩(wěn)致遠。

2025年9月19日，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)將參展2025第八屆海南國際健康產業(yè)博覽會，并集中展示樂城引進的一批尚未在國內上市的國際前沿藥械產品和特殊食品。截至目前，樂城先行區(qū)已與20個國家和地區(qū)180多家藥械企業(yè)建立合作關系，累計引進512種國際創(chuàng)新藥械“中國首用”，覆蓋腫瘤、罕見病、眼科、心血管、康復、醫(yī)美等多個重點領域。

在全球生物醫(yī)藥創(chuàng)新加速的背景下，如何讓尚未獲批上市的創(chuàng)新療法更快、更早、更安全地惠及患者，成為各國政策制定者和產業(yè)界關注的核心議題。美國蒙大拿州通過的SB535法案與中國海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)發(fā)布的生物醫(yī)學新技術政策，均在這一方向上邁出了關鍵一步。

2025年4月29日，美國蒙大拿州SB535法案正式通過州議會，并于5月12日簽署成為法律。該法案允許企業(yè)直接向患者銷售僅完成一期臨床試驗的創(chuàng)新藥物、生物制品、醫(yī)療設備或其他治療手段，并明確允許收費。這一做法突破了傳統“同情用藥”僅限于終末期患者、且多為免費提供的限制，為企業(yè)在早期階段建立商業(yè)模式提供了法律基礎，在行業(yè)及企業(yè)中都引起了不小的反響，未來是否會帶來一系列連鎖反應將有待觀察。

而在中國，樂城先行區(qū)自2024年底以來持續(xù)加碼政策創(chuàng)新，推動細胞與基因治療等生物醫(yī)學新技術的臨床轉化與收費實踐，已完成II期臨床試驗或國家備案IIT的項目，直接進入轉化應用目錄，并促進收費合法化。

2025年8月30日，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)公布第三批細胞與基因治療項目的價格及落地醫(yī)院，包括抗EB病毒感染的細胞疫苗治療技術定價1.6萬/次、治療肺纖維化的宮血間充質干細胞14萬元/療程、早發(fā)性卵巢功能不全的臍帶間充質干細胞8萬元/次。

公開資料顯示，截至目前，樂城先行區(qū)已累計批準11項CGT項目，覆蓋腫瘤、呼吸、心血管、眼科、婦科等多個疾病領域。在2025年9月，樂城先行區(qū)“先行先試”制度活力進一步釋放，13家國內頭部生物醫(yī)藥企業(yè)紛紛將其研發(fā)中心、生產基地、區(qū)域總部等產業(yè)項目落戶樂城。

中美兩地不約而同地探索“未獲批創(chuàng)新產品提前使用+合法收費”的路徑，標志著從“同情用藥”向“政策驅動+產業(yè)轉化”的新階段邁進。

未上市細胞與基因治療項目可以進入臨床付費使用，中國博鰲樂城是怎么做到的？真實的路徑是怎樣的？與美國蒙大拿州的SB535法案允許直接銷售僅通過臨床一期試驗的藥物、生物制品等的做法有哪些異同？兩者的政策路徑、監(jiān)管機制、適用人群、風險控制和商業(yè)模式有何異同？如何更好地讓患者獲益？

本文將從中國博鰲樂城相關政策、實際案例及相關調研走訪，以及對美國蒙大拿州SB535法案的梳理，同時也訪問了行業(yè)內多位資深人士，對中國及美國在探索“救命藥”提早讓患者獲益方面進行探討，以期政府、行業(yè)、企業(yè)等多方共同關注，共同推動以CGT為代表的生物醫(yī)學新技術，讓更多患者可以用得上，用得起！

一

美國蒙大拿州SB535法案

（一）出臺背景及內容

原“嘗試權法案” 旨在為絕癥患者提供獲取實驗性藥物的途徑。此次新法案則是由一群對延長人類壽命充滿熱忱的人士精心起草并積極游說推動的。該群體涵蓋了科學家、自由主義者以及意見領袖等，他們渴望蒙大拿州能成為開放實驗性藥物使用的 “試驗田”，打破傳統醫(yī)療監(jiān)管的束縛，為人類壽命的延長探索新的可能。

這項法案于2025年4 月29日經州議會通過，預計將由州長簽署生效。一旦州長簽署，它將徹底顛覆該州的藥物上市規(guī)則，使蒙大拿州成為全美在藥物審批領域最 “開放” 的地區(qū)，允許使用未完成全面測試藥物。

美國包括蒙大拿州在內40個州都曾推出相關法案支持患者使用未經FDA獲批的醫(yī)療產品。2015年3月，蒙大拿州就首次通過了“試用權法”（Right to Try），允許絕癥患者使用未經 FDA 最終批準的藥物和治療。2023年蒙大拿州和德克薩斯州擴大“試用權”法的法律范圍，絕癥以外的患者同樣可以使用未上市藥品，這兩個地區(qū)的患者就已經有機會服用只經過I期臨床試驗的藥物。

SB535新法案是對2015年“試用權法”的重大擴展，將實驗性藥物的獲取對象從絕癥患者擴展至所有患者，并首次為實驗性治療診所建立了監(jiān)管框架（如年審許可、醫(yī)生執(zhí)業(yè)保護等）。

• 允許在蒙大拿州使用通過臨床I期試驗的藥物或療法。

• 醫(yī)生可以申請開設實驗性治療中心的許可證，并向患者推薦和銷售未經FDA批準的療法。

• 銷售的任何藥物需要在蒙大拿本州生產。

• 醫(yī)生申請實驗性治療中心的許可證需要符合多項要求。

• 治療過程中提供保險的要求。

• 在使用未經FDA批準藥物時對醫(yī)生的保護，以及醫(yī)生可以獲得訴訟豁免的情況。

• 強調不可以阻止患者獲得相關治療。

• 對知情同意做嚴格要求，在患者服用實驗藥物之前，需要簽署書面同意書，其中包括被批準的替代藥物清單和對最壞潛在結果的描述等。

• 明確要求患者獲得當前主治醫(yī)生的推薦。

• 為換取向患者提供實驗性治療的特權，實驗性治療中心必須將其年凈利潤的 2% 用于改善蒙大拿州居民獲得實驗性治療的機會。

（二）業(yè)界反映及評價

對于蒙大拿SB535法案各界評價不同，中國支持者與反對者都有各自的觀點及擔憂。

爭議焦點

以下為相關人士的評價：

幫助制定蒙大拿SB535法案的托德·懷特：

可能想提供這些藥物的診所“沒有許可、沒有處理、沒有注冊”，需要另一項法案為服務提供商提供監(jiān)管清晰度。SB535法案的簽署主要解決“診所如何在蒙大拿州開店”的問題。

新澤西州塞頓霍爾生物倫理學家和法律學者卡爾·科爾曼：

聯邦法律要求任何將在州際貿易中分銷的藥物都必須獲得FDA的批準。而SB535法案簽署后屬于蒙大拿特有的法律，因此必須保證使用通過臨床一期試驗的藥物或生物制品的整個貿易鏈條都發(fā)生在蒙大拿州內。

某生物醫(yī)藥投資銀行中國區(qū)負責人兼董事總經理表示：

美國州和州之間原本沒有任何限制，該法案是蒙大拿州特有，導致不允許出現跨州貿易，必須保證所有貿易環(huán)節(jié)都在蒙大拿州以內發(fā)生。問題就在于此，州和州之間沒有邊界，居民隨便開車就可以往來，不像博鰲樂城坐落在海南島上，所以從監(jiān)管的角度來看很難實際落地，如果真要落地，未來可能會產生官司告到最高法，最終大概率會被叫停。

中國知名罕見病組織七色堇罕見病負責人吳坤：

這一法案背景其實是美國醫(yī)藥產業(yè)感到在當前FDA政策之下環(huán)境不太利于鼓勵創(chuàng)新才推出的，對從業(yè)人員來講，這類法案只有上升到國家層面才能夠真正落地。對企業(yè)而言，只要保證把所有環(huán)節(jié)都放在蒙大拿，那么藥品就可以做完一期直接“上市”，不需要經過FDA獲批，患者只用飛到蒙大拿即可使用。部分藥企可能會促使上下游公司以及CDMO公司都遷過去，就在蒙大拿成立分公司，用這種方式來規(guī)避州際貿易的約束，尤其是在收費利益的驅動下，是有可能發(fā)生的。

（三）對基因與細胞治療（CGT）影響

對基因與細胞治療（CGT）領域而言，該法案會帶來變革性影響。長期以來，創(chuàng)新藥研發(fā)屬于“九死一生”，GCT療法研發(fā)也是面臨著諸多困境，如研發(fā)成本高昂，從基礎研究到臨床試驗，再到最終獲批上市，需要耗費巨額資金；另外監(jiān)管審批流程非常嚴格，使得很多療法一直處在審批過程中。據相關數據顯示，GCT藥物從研發(fā)到上市，平均需要 10 - 15 年時間，成本高達數十億美元。

蒙大拿州新法案或對上述問題帶來新的轉機，包括縮短研發(fā)周期，因為傳統 GCT藥物從一期試驗到 FDA 獲批平均需 8-12 年，而蒙大拿州允許一期試驗后直接上市，大幅壓縮了等待時間。例如，正處于二期試驗的糖尿病眼病基因療法，若因資金中斷，可直接在該州商業(yè)化。

另一方面，也可以降低資金門檻。中小企業(yè)無需承擔昂貴的三期試驗成本，可通過早期商業(yè)化回籠資金。據統計，美國 GCT企業(yè)平均研發(fā)投入超 5 億美元，約 60% 企業(yè)因資金鏈斷裂無法進入后期試驗。

二

中國博鰲樂城先行先試政策

（一）出臺背景及相關政策

海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)是中國首個醫(yī)療特區(qū)，于2013年2月28日經中國國務院批準設立，并被賦予九條優(yōu)惠政策；依照《海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局設立和運行規(guī)定》（海南省人民政府令第283號）于2019年8月設立。

先行區(qū)位于海南省瓊海市嘉積鎮(zhèn)城區(qū)和博鰲亞洲論壇核心區(qū)之間的萬泉河兩岸，距離博鰲機場約7.3公里，距離博鰲動車站約3.7公里。用地建筑規(guī)模約297萬平方米，其中，醫(yī)療功能建設面積約186萬平方米，研發(fā)功能建設面積約65萬平方米，特色康養(yǎng)功能建設面積約34萬平方米，休閑療養(yǎng)功能建筑面積約12萬平方米。

海南博鰲樂城先行區(qū)得益于海南自貿港的整體扶持政策。近年來，海南自貿港建設顯著加快，零關稅、低稅制、簡稅制以及五大自由便利等政策相繼落地。目前，樂城先行區(qū)相關藥械企業(yè)以及醫(yī)療機構均按照個人所得稅和企業(yè)所得稅15%征收，企業(yè)稅收減免幅度較高，醫(yī)療機構部分自用的醫(yī)療器械產品已實施零關稅政策。

樂城先行區(qū)總體發(fā)展定位為國際醫(yī)療旅游目的地、尖端醫(yī)學研發(fā)和轉化基地、國家級新醫(yī)療機構集聚地，在政策、監(jiān)管舉措等方面不斷創(chuàng)新，已取得多方面落地成果。

（二）基因與細胞治療“先行先試”

2024年12月，《海南自由貿易港博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)生物醫(yī)學新技術促進規(guī)定》（下稱《規(guī)定》）發(fā)布，成為國內首部明確支持生物醫(yī)學新技術轉化的地方性法規(guī)，允許GCT等領域完成II期臨床試驗或國家備案的IIT項目直接進入轉化應用目錄，并促進收費合法化。為細胞與基因治療技術的規(guī)范化、產業(yè)化發(fā)展奠定法律基石。

《規(guī)定》指出，生物醫(yī)學新技術需通過臨床研究驗證安全性和有效性，并符合倫理原則后，方可進行轉化應用。這一條款設立了高準入門檻，申請主體需具備三級甲等醫(yī)院能力，并建立完善的質量管理與風險控制體系，以確保技術的可靠性和患者的安全。

在收費問題上，《規(guī)定》要求醫(yī)療機構在獲準轉化應用后，需向主管部門申請價格備案，并向社會公示，實現了收費合法化和透明化。這一機制有效解決了長期困擾行業(yè)的“灰色收費”問題，保障了患者的權益，為行業(yè)的健康發(fā)展奠定了基礎。

2025年2月9日，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局正式公布首批生物醫(yī)學新技術轉化應用實施目錄（第一批），涵蓋干細胞治療、基因治療等14項前沿技術項目。

2025年3月10日，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局與醫(yī)療藥品監(jiān)督管理局聯合發(fā)布《生物醫(yī)學新技術轉化應用實施目錄（第二批），本批目錄涵蓋了17項細胞與基因治療技術，覆蓋了肝功能損傷、糖尿病腫瘤等多種適應癥。

2025年4月25日海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)公布了第二批細胞與基因治療技術項目清單，新增惡性腫瘤、遺傳性致盲等五大疾病領域治療方案，并首次明確全球領先的標準化定價體系，標志著我國干細胞產業(yè)正式邁入“危重癥救治+遺傳病根治”雙軌并行時代，為千億級市場注入強勁動能。

第一批細胞與基因治療技術項目（2025年2月9日公布）

第二批細胞與基因治療技術項目

三

蒙大拿州與博鰲樂城對比異同

相比較而言，美國蒙大拿州SB535法案與中國博鰲樂城先行先試有著諸多可比性，如兩者都是為未上市產品提供一個“綠色通道”，更早地惠及患者，兩者背后也都有打造醫(yī)療旅游中心的意圖；但也有不少差異，如樂城先行區(qū)作為中國唯一的“醫(yī)療特區(qū)”，在細胞與基因治療（CGT）領域已構建了全球領先的真實世界研究（RWS）政策體系，通過“政策破冰→數據驅動→國際協同”三位一體的創(chuàng)新機制，為CGT領域提供了全球領先的真實世界研究范式。

相比之下，蒙大拿的政策呈現為點狀，在真實世界研究等系列配套政策方面布局尚不夠全面。以下的詳細比較方面：

1、政策出臺背景不同

蒙大拿州是修改聯邦法律，樂城是國務院發(fā)文支持。

2、樂城先行區(qū)的落地確定性更高

博鰲樂城先行先試政策由海南衛(wèi)健委、海南藥監(jiān)局以及樂城管理局等多部門共同推動；蒙大拿該法案雖然由經州議會通過并被州長簽署成為法律，但背后真正推手并非只有州議會，還有長壽倡議聯盟（A4LI），個人和民間組織的色彩比較強。

3、蒙大拿的產品覆蓋范圍更大，樂城的產品覆蓋更具規(guī)劃、安全性更高。

4、樂城的商業(yè)化與支付體系更健全，蒙大拿州SB535法案對支付方面的規(guī)定較為籠統。

5、蒙大拿同樣希望打造國際醫(yī)療旅游中心。

6、樂城替患者把關，安全性較高，蒙大拿傾向把大部分選擇交給患者。

7、樂城先行區(qū)政策形成產業(yè)化生態(tài)閉環(huán)。

蒙大拿激進突破 vs 樂城系統創(chuàng)新

兩者背后均有國家級政策支持

商業(yè)化與支付體系對比

安全性保障對比

產業(yè)化生態(tài)閉環(huán)

結論

患者獲益的核心在于平衡創(chuàng)新性與安全性

1.模式本質差異：激進突破 vs 穩(wěn)健創(chuàng)新

蒙大拿代表“自由探索”范式：

優(yōu)勢：為無藥可治的罕見病、衰老相關疾病提供“最后一搏”的機會，尤其吸引高收入群體；

風險：I期數據不足以支撐大規(guī)模安全性驗證，可能加速患者死亡或引發(fā)群體性醫(yī)療事故。

樂城體現“監(jiān)管護航”路徑：

優(yōu)勢：II期數據兜底+三甲醫(yī)院執(zhí)行，將風險控制在可接受范圍；

局限：適應癥集中于危重癥及明確遺傳病（如視網膜病變、慢阻肺），對超前沿技術（如抗衰老）覆蓋不足。

2. 可持續(xù)性挑戰(zhàn)：產業(yè)生態(tài)決定成敗

3. 患者獲益的終極命題

蒙大拿的核心矛盾：

“允許所有患者使用I期藥物”看似普惠，實則可能演變?yōu)?“富人醫(yī)療試驗場” —— 經濟弱勢群體既無法承擔治療費，又需承擔政策失敗風險。

樂城的未竟之業(yè)：

需盡快建立 全國性支付聯動機制（如醫(yī)保談判、專項基金），讓48萬/眼的基因治療不再只是“海南特權”。

4. 未來展望：互補而非對立

短期：蒙大拿可借鑒樂城的 “地理隔離監(jiān)管”經驗（如設立飛地醫(yī)療特區(qū)），破解跨州貿易困局；

長期：兩國政策共同指向 “動態(tài)風險分級”體系——

讓“提早救命”不等于“盲目試藥”，而是基于科學分級的精準開放。

當醫(yī)療創(chuàng)新進入“無人區(qū)”，蒙大拿的勇氣與樂城的縝密同樣珍貴。患者真正需要的，不是“最激進”或“最安全”的單一選項，而是匹配其風險承受力、經濟能力及疾病階段的多元選擇權。

這要求政策制定者既要有打破常規(guī)的魄力，更需建立防止系統崩塌的“安全繩”。

作者：朱萍、武瑛港

文章內表格由動脈網整理制作

*封面來源：神筆PRO

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