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來源：醫(yī)麥客

當(dāng)時(shí)時(shí)間 12 月 15 日，Kyverna Therapeutics 宣布其靶向 CD19 的全人源自體 CAR-T 細(xì)胞療法 mivocabtagene autoleucel (miv-cel，KYV-101) 治療僵人綜合征（SPS）的注冊(cè)性Ⅱ期臨床試驗(yàn) KYSA-8 取得陽(yáng)性頂線數(shù)據(jù)-主要終點(diǎn)及所有次要療效終點(diǎn)均達(dá)成具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著獲益。

這一突破性結(jié)果有望推動(dòng) miv-cel 成為首款獲批用于 SPS 的治療藥物，同時(shí)也是全球首個(gè)獲批的自身免疫性疾病 CAR-T 療法。

Kyverna 計(jì)劃于 2026 年上半年向 FDA 提交生物制品許可申請(qǐng)（BLA），該適應(yīng)癥已獲 FDA 授予再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法資格認(rèn)定（RMAT）及孤兒藥資格認(rèn)定，完整研究數(shù)據(jù)將于 2026 年國(guó)際醫(yī)學(xué)會(huì)議公布。

SPS 是罕見進(jìn)展性神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫病，以全身肌肉僵硬、痙攣為核心癥狀，80% 患者會(huì)逐步喪失活動(dòng)能力，需依賴助行器或輪椅，目前尚無(wú) FDA 批準(zhǔn)療法，臨床僅能通過超適應(yīng)癥免疫治療、對(duì)癥藥物等緩解癥狀，療效有限。

Miv-cel 通過清除 CD19 陽(yáng)性 B 細(xì)胞實(shí)現(xiàn)免疫系統(tǒng)重置，其 CAR 結(jié)構(gòu)嵌入 CD28 共刺激模塊，可增強(qiáng)治療細(xì)胞的存續(xù)性與殺傷活性，助力持久療效。

在 KYSA-8 試驗(yàn)中，26 例對(duì)現(xiàn)有療法應(yīng)答不佳的 SPS 患者接受單劑治療后，第 16 周核心數(shù)據(jù)出色：25 英尺步行計(jì)時(shí)測(cè)試耗時(shí)較基線平均縮短46%（p=0.0002），81%患者改善幅度超20%（達(dá)臨床意義閾值）；

此外，評(píng)估殘疾程度、肌肉僵硬、痙攣誘發(fā)因素等的多項(xiàng)次要終點(diǎn)，p 值均 < 0.0001，展現(xiàn)高度統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。

Kyverna 強(qiáng)調(diào)，多維度終點(diǎn)設(shè)計(jì)確保了療效評(píng)估的全面性，而這些 「史無(wú)前例」 的結(jié)果，是現(xiàn)有超適應(yīng)癥療法從未實(shí)現(xiàn)的突破，有望為 SPS 患者帶來全新治療希望。

參考資料：

1.https://ir.kyvernatx.com/news-releases/news-release-details/kyverna-therapeutics-announces-positive-topline-data

2.https://www.fiercebiotech.com/biotech/kyverna-gains-clear-view-first-car-t-approval-autoimmune-disease-after-truly-remarkable-sps

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