12月19日，Cytokinetics宣布Aficamten（阿夫凱泰，英文商品名：Myqorzo）獲得FDA批準(zhǔn)上市，用于治療紐約心臟病協(xié)會(huì)（NYHA）心功能分級(jí)II-III級(jí)的梗阻性肥厚型心肌?。℉CM）成人患者，以改善運(yùn)動(dòng)能力和癥狀。

阿夫凱泰是一種可逆的小分子心肌肌球蛋白抑制劑（CMI），由Cytokinetics自主研發(fā)。該藥物通過(guò)全面的化學(xué)優(yōu)化來(lái)改善藥物治療指數(shù)和藥代動(dòng)力學(xué)特征，減少每個(gè)心動(dòng)周期中活性肌球蛋白產(chǎn)力橫橋的數(shù)量，從而抑制與肥厚型心肌病相關(guān)的心肌過(guò)度收縮。2020年，Cytokinetics授予箕星藥業(yè)在大中華地區(qū)的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化阿夫凱泰的獨(dú)家許可權(quán)益。2024年，賽諾菲從箕星藥業(yè)手中收購(gòu)阿夫凱泰在大中華區(qū)的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。

FDA此次批準(zhǔn)是基于III期SEQUOIA-HCM研究的積極結(jié)果。在該研究中，阿夫凱泰組患者的運(yùn)動(dòng)能力顯著提高，經(jīng)心肺運(yùn)動(dòng)測(cè)試（CPET）測(cè)量的峰值氧氣攝取量（pVO2）較基線增加了1.8mL/kg/min，而安慰劑組則為0.0mL/kg/min（最小平方均值差為1.74mL/kg/min，P=0.000002）。

肥厚型心肌?。℉CM）是最常見(jiàn)的遺傳性心血管疾病，由于早期篩查手段的限制， HCM 患病率很可能被低估。目前估計(jì)其患病率計(jì)至少為 1/200。其中，臨床上梗阻性（靜息和隱匿）HCM約占2/3，非梗阻性HCM約占1/3。

HCM可導(dǎo)致勞力性呼吸困難、疲勞、胸痛、心悸、暈厥/先兆暈厥、運(yùn)動(dòng)功能受限。另外，HCM是青少年和運(yùn)動(dòng)員猝死的主要原因之一。與疾病相關(guān)的致死及致殘事件可歸因于心臟性猝死、心力衰竭和栓塞性卒中。心臟性猝死常見(jiàn)于10～35歲的年輕患者，心力衰竭死亡多發(fā)生于中年患者，HCM相關(guān)的心房顫動(dòng)導(dǎo)致的卒中則以老年患者多見(jiàn)。在醫(yī)院就診的HCM患者年死亡率為2%～4%。

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