在生物醫(yī)藥領(lǐng)域，年銷售額突破10億美元的大品種，被形象地稱為“重磅炸彈”（Blockbuster）藥物。

在此前很長一段時間，這一代表全球創(chuàng)新藥商業(yè)化最高榮譽的稱號，長期被跨國藥企所壟斷。

最近幾年以來，隨著中國創(chuàng)新藥企業(yè)的高速發(fā)展，越來越多的中國創(chuàng)新藥開始實現(xiàn)“重磅炸彈”的突破。

2025年，來自中國創(chuàng)新藥企業(yè)傳奇生物的CAR-T產(chǎn)品 Carvykti （西達基奧侖賽注射液），以18.87億美元的全球銷售金額，成為全球醫(yī)藥行業(yè)新晉的一款“重磅炸彈”。

Carvykti 是一款 靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法，于2022年2月 獲得美國FDA批準上市，用于治療經(jīng)過四線或以上治療的多發(fā)性骨髓瘤患者，成為首款獲得FDA批準的國產(chǎn)CAR-T療法。

在此前的2017年， 強生就與傳奇生物就CAR-T產(chǎn)品Carvykti達成了全球合作，首付款為3.5億美元。

雙方約定，在全球市場， 傳奇生物與強生按50:50的比例平攤成本和利潤，強生負責價格批準和銷售準入。

這筆交易，堪稱中國創(chuàng)新藥出海的鼻祖級BD之一。

Carvykti在美國的商業(yè)化成功，源于特定適應(yīng)癥上的優(yōu)效數(shù)據(jù)以及成功的市場占位。

目前， Carvykti在美國市場僅獲批多發(fā)性骨髓瘤這一個適應(yīng)癥，但是已經(jīng)逼近一線療法的地位。

今年6月3日，傳奇生物公布了一項Carvykti在經(jīng)多線治療的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（RR/MM）患者中的最新長期隨訪數(shù)據(jù)。

數(shù)據(jù)顯示，這些RR/MM患者僅接受單次Carvykti輸注，未接受維持治療或后續(xù)骨髓瘤治療，其中33% (32/97)的患者在五年或更長時間未出現(xiàn)疾病進展。

在針對更前線患者的CARTITUDE-4研究中，與標準療法相比，Carvykti能顯著降低疾病進展或死亡風險約70%，死亡風險降低45%。

鑒于這種長期的改善數(shù)據(jù)，國際骨髓瘤工作組（IMWG）在 2025 年發(fā)布的“免疫治療序貫建議”明確寫道：在“同等可及、均符合條件”的前提下，既可做BCMA CAR-T、也可做雙特異性抗體（TCE）的患者，“建議優(yōu)先選擇CAR-T”。

目前為止，在美國市場，獲批多發(fā)性骨髓瘤適應(yīng)癥的CAR-T療法，僅有傳奇生物的Carvykti與BMS旗下的Abecma兩款。

這兩款CAR-T療法都顯著優(yōu)于化療，但是傳奇生物的Carvykti明顯更勝一籌，最終在在BCMA CAR-T細分市場中占據(jù)約90%份額。

傳奇生物的巨大成功，證明中國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)，完全具備產(chǎn)生世界級品質(zhì)大品種的能力。

18.87億美元的銷售額中，絕大部分來自歐美市場。

這一現(xiàn)實揭示了中國創(chuàng)新藥生存的一條不二法則：商業(yè)化成功，必須立足于全球市場。

CAR-T療法作為一種高度個性化的細胞基因治療（CGT），生產(chǎn)成本極高，對于支付體系的要求也是所有藥物中最高的一級。

目前，包括傳奇生物的Carvykti在內(nèi)，國內(nèi)已經(jīng)上市的CAR-T療法已經(jīng)有6~7款，但是能夠取得商業(yè)化成功，只此一家。

在動輒上百萬的單價面前，國內(nèi)目前的整體支付體系，尚不足以支持一款CAR-T療法的盈利。

好消息是，制約CAR-T療法發(fā)展的價格障礙，有望隨著技術(shù)的進步得到顯著的改善。

體內(nèi)CAR-T技術(shù)，作為近年來興起的新一代技術(shù)路線，旨在通過病毒載體或非病毒載體（如LNP），直接在患者體內(nèi)改造T細胞，省去了體外提取、擴增和回輸?shù)姆爆嵾^程。

這無疑將極大地降低成本并提高藥物的可及性。

目前，已經(jīng)有諸多中國創(chuàng)新藥企業(yè)布局體內(nèi)CAR-T技術(shù)，且取得了相當不錯的進展。

2025年10月16日，中國創(chuàng)新藥企業(yè)普瑞金，宣布與吉利德子公司Kite就體內(nèi)原位編輯療法領(lǐng)域達成合作，并簽署了授權(quán)與合作協(xié)議。

根據(jù)協(xié)議，普瑞金有權(quán)并已獲得總計1.2億美元的現(xiàn)金首付款，并有權(quán)在觸發(fā)約定里程碑時獲得最高達15.2億美元的里程碑付款，同時還將獲得基于凈銷售額的分級銷售收益分成。

在此之前，普瑞金曾與EsoBiotec聯(lián)合開發(fā)了一款體內(nèi)CAR-T細胞ESO-T01。2025年3月，阿斯利康以10億美元的總金額收購了EsoBiotec，獲得了該資產(chǎn)。

此外，還有云頂新耀、亙喜生物、本導(dǎo)基因、邦耀生物等一大批中國創(chuàng)新藥企業(yè)，在體內(nèi)CAR-T領(lǐng)域有顯著的布局。

可以期待，繼傳奇生物的Carvykti成為全球最為成功的初代CAR-T產(chǎn)品之一，中國創(chuàng)新藥企業(yè)有望在新一代體內(nèi)CAR-T療法的競爭中，繼續(xù)站到行業(yè)的前沿。

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