GLP-1類藥物能否從減重用藥進(jìn)階為慢病解決方案？神經(jīng)調(diào)控、基因編輯等高風(fēng)險(xiǎn)前沿領(lǐng)域，是否值得持續(xù)投入資源深耕布局？

近期，國(guó)際行業(yè)媒體FirstWord Pharma發(fā)布《Spotlight On:The drugs that will shape 2026》榜單，基于此筆者梳理出22款有望在2026年及未來(lái)重塑疾病治療邏輯的標(biāo)桿藥物。這些藥物的核心價(jià)值與臨床潛力，或許能給上面的議題給出線索和答案。

表1 2026年值得被關(guān)注的藥物（22款）

數(shù)據(jù)來(lái)源：參考資料1

01

肥胖及代謝性疾病領(lǐng)域

隨著GLP-1類藥物在減重領(lǐng)域的療效以及對(duì)相關(guān)代謝性疾病的保護(hù)作用被逐步挖掘，且陸續(xù)獲得全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)，全球減重藥物市場(chǎng)迎來(lái)了爆發(fā)式增長(zhǎng)。弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)顯示，隨著GLP-1類藥物的廣泛應(yīng)用，全球肥胖及超重藥物市場(chǎng)規(guī)模呈現(xiàn)快速攀升態(tài)勢(shì)，預(yù)計(jì)到2034年，全球減重藥物市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到577億美元，其中GLP-1類藥物占比將高達(dá)94%，市場(chǎng)規(guī)模達(dá)541億美元。

2026年將成為口服GLP-1類藥物的關(guān)鍵驗(yàn)證之年，臨床療效的持續(xù)確認(rèn)，以及商業(yè)落地的多個(gè)維度，包括定價(jià)策略、市場(chǎng)準(zhǔn)入等層面均被驗(yàn)證，這些因素也將決定口服GLP-1類藥物的市場(chǎng)滲透速度與長(zhǎng)期競(jìng)爭(zhēng)力。

根據(jù)FirstWord Pharma，在肥胖領(lǐng)域，禮來(lái)、諾和諾德以及輝瑞等制藥巨頭將展示重要的臨床數(shù)據(jù)。

口服司美格魯肽：2025年12月，25mg規(guī)格的司美格魯肽口服片劑獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，用于肥胖癥的治療。從初期處方數(shù)據(jù)來(lái)看，該藥物上市后市場(chǎng)反響熱烈，更帶動(dòng)了整個(gè)GLP-1賽道的增長(zhǎng)。

Orforglipron：在提升患者用藥依從性方面，口服制劑成為重要突破方向，禮來(lái)的Orforglipron是全球口服非肽類GLP-1制劑中進(jìn)展較快的產(chǎn)品。目前，禮來(lái)已正式提交該藥物的上市申請(qǐng)，有望在2026年實(shí)現(xiàn)獲批。

CagriSema：是潛在的全球首款GLP-1/胰淀素雙靶點(diǎn)激動(dòng)劑，這類療法的目標(biāo)是相比現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)治療方案，實(shí)現(xiàn)減重效果的進(jìn)一步提升。該藥物的III期REDEFINE 4研究結(jié)果預(yù)計(jì)于2026年上半年揭曉。目前，諾和諾德已提交該藥物的上市申請(qǐng)，用于肥胖適應(yīng)癥的治療。FDA預(yù)計(jì)將于2026年完成該藥物的審評(píng)工作。

Retatrutide：在腸促胰素類藥物的市場(chǎng)爭(zhēng)奪戰(zhàn)中，禮來(lái)的Retatrutide有望成為改變競(jìng)爭(zhēng)格局的關(guān)鍵產(chǎn)品。該藥物是潛在的全球首款靶向GLP-1、GIP和胰高血糖素的三靶點(diǎn)激動(dòng)劑，2025年末公布的初步III期數(shù)據(jù)顯示，在合并膝骨關(guān)節(jié)炎的肥胖或超重患者中，Retatrutide實(shí)現(xiàn)了平均近29%的減重效果，同時(shí)顯著改善了患者的骨關(guān)節(jié)炎疼痛評(píng)分。2026年，該藥物還將公布更多后期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。

MET-0971：在諾和諾德與禮來(lái)兩大巨頭之外，其他制藥企業(yè)也在積極布局減重藥物賽道，其中輝瑞的研發(fā)進(jìn)展頗具看點(diǎn)。2026年第一季度，預(yù)計(jì)輝瑞將公布MET-0971的IIb期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。該藥物是一款每月注射一次的GLP-1受體激動(dòng)劑，輝瑞方面明確表示，相比當(dāng)前市場(chǎng)上的主流減重藥物，MET-0971在用藥便利性、臨床療效和耐受性方面具備顯著優(yōu)勢(shì)。

根據(jù)FirstWord Pharma，代謝性疾?。ㄓ绕涫切难艽x疾?。╊I(lǐng)域的關(guān)鍵藥物包括：

Enlicitide decanoate：基于優(yōu)異的III期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，預(yù)計(jì)默沙東即將向美國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交該藥物的上市申請(qǐng)。旗艦產(chǎn)品帕博利珠單抗即將面臨專利到期，Enlicitide decanoate的成功上市將助力默沙東重塑其在心血管疾病藥物管線中的競(jìng)爭(zhēng)力。

Pelacarsen：Lp(a)是影響全球多達(dá)20%人群的心血管疾病獨(dú)立遺傳風(fēng)險(xiǎn)因素。在此前的臨床試驗(yàn)中，諾華的Pelacarsen已被證明能將Lp(a)水平降低約80%。該藥物的III期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)在2026年第一季度公布，若順利獲批，Pelacarsen將成為全球首個(gè)Lp(a)小核酸療法。

02

腫瘤領(lǐng)域

根據(jù)FirstWord Pharma，2026年，腫瘤領(lǐng)域有7款關(guān)鍵藥物值得關(guān)注。昔日藥王K藥為對(duì)沖專利懸崖帶來(lái)的市場(chǎng)沖擊，正通過(guò)布局新劑型鞏固并搶占市場(chǎng)份額；康方生物的PD-1/VEGF雙特異性抗體亦成功入選榜單，成為國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥領(lǐng)域的標(biāo)桿代表；此外，ADC藥物向非小細(xì)胞肺癌一線治療進(jìn)階的關(guān)鍵臨床數(shù)據(jù)也將正式讀出，有望改寫該領(lǐng)域治療格局。

Keytruda Qlex（皮下注射劑型帕博利珠單抗）：默沙東的核心產(chǎn)品帕博利珠單抗即將面臨專利到期與生物類似藥競(jìng)爭(zhēng)的挑戰(zhàn)。為應(yīng)對(duì)這一局面，默沙東推出了皮下注射劑型的帕博利珠單抗，并已于2025年獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市。2026年，該戰(zhàn)略的成效將正式接受市場(chǎng)檢驗(yàn)，評(píng)價(jià)指標(biāo)在于能否快速推動(dòng)臨床實(shí)踐中帕博利珠單抗從傳統(tǒng)靜脈輸注劑型向皮下注射劑型的轉(zhuǎn)換，公司的長(zhǎng)期目標(biāo)是實(shí)現(xiàn)30%至40%的患者轉(zhuǎn)換率。

Ivonescimab（依沃西單抗）：2026年1月，美國(guó)FDA已正式受理依沃西單抗聯(lián)合化療用于治療經(jīng)第三代EGFR-TKI治療進(jìn)展的EGFR突變非鱗狀非小細(xì)胞肺癌的生物制品許可申請(qǐng)。2026年，依沃西單抗能否在更廣泛的臨床應(yīng)用場(chǎng)景中持續(xù)展現(xiàn)治療潛力，尤其是全球III期臨床試驗(yàn)（HARMONi-3）即將公布的無(wú)進(jìn)展生存期數(shù)據(jù)，將成為行業(yè)關(guān)注的焦點(diǎn)。

Datopotamab deruxtecan：IO聯(lián)合ADC療法此前已在尿路上皮癌領(lǐng)域得到臨床驗(yàn)證，但在NSCLC領(lǐng)域，尚未有III期臨床試驗(yàn)證實(shí)IO+ADC的臨床獲益。目前，AVANZAR研究正在開(kāi)展，旨在評(píng)估Datopotamab deruxtecan聯(lián)合度伐利尤單抗及化療，對(duì)比帕博利珠單抗聯(lián)合化療用于晚期NSCLC一線治療的療效。該研究的頂線數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將于2026年第一季度公布。

Giredestrant：在HR+/HER2-乳腺癌治療領(lǐng)域，研發(fā)人員持續(xù)致力于尋找氟維司群的替代藥物，口服選擇性雌激素受體降解劑（SERD）被認(rèn)為是有望成為新一代內(nèi)分泌治療基石的候選藥物。Giredestrant成為首個(gè)在早期乳腺癌中顯示出卓越無(wú)浸潤(rùn)性疾病生存期獲益的口服SERD。

Camizestrant：是一款在研的新一代口服選擇性雌激素受體降解劑（SERD）和完全ER拮抗劑，在SERENA-6 III期試驗(yàn)中，Camizestrant使出現(xiàn)ESR1突變的HR陽(yáng)性晚期乳腺癌患者疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低56%。

Intismeran autogene（個(gè)性化癌癥疫苗）：多年來(lái)，個(gè)性化癌癥疫苗一直處于臨床驗(yàn)證的臨界點(diǎn)，2026年或?qū)⒊蔀檫@類療法能否正式成為獨(dú)立治療品類的關(guān)鍵一年。2026年1月公布的最新IIb期數(shù)據(jù)顯示，Intismeran autogene聯(lián)合帕博利珠單抗的治療方案，在治療開(kāi)始5年后，能將患者五年內(nèi)的疾病復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)降低49%。目前，一項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)正在評(píng)估Intismeran autogene聯(lián)合帕博利珠單抗用于黑色素瘤輔助治療的療效，研究結(jié)果預(yù)計(jì)將于2026年晚些時(shí)候公布。

Anito-cel：在多發(fā)性骨髓瘤治療領(lǐng)域，靶向BCMA的CAR-T療法已樹(shù)立起較高的療效標(biāo)桿，但在安全性方面，這類療法仍有提升和差異化發(fā)展的空間。對(duì)比同類產(chǎn)品，Anito-cel有望憑借其更優(yōu)的安全性脫穎而出。吉利德計(jì)劃于2026年在美國(guó)正式推出Anito-cel。

03

自免領(lǐng)域

據(jù)《柳葉刀》2023年發(fā)表的報(bào)告顯示，自身免疫性疾病可能影響全球超過(guò)10%的人群健康，患者規(guī)模正持續(xù)快速增長(zhǎng)，帶動(dòng)自免藥物市場(chǎng)成為僅次于腫瘤的第二大醫(yī)藥細(xì)分市場(chǎng)。據(jù)弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)，2022年全球自免市場(chǎng)規(guī)模達(dá)1323億美元，預(yù)計(jì)2030年將增長(zhǎng)至1767億美元。

根據(jù)FirstWord Pharma，強(qiáng)生的口服肽以及新型炎癥性腸炎候選藥物在2026將有重要數(shù)據(jù)讀出。

Icotrokinra：強(qiáng)生的這款I(lǐng)L-23受體口服制劑在銀屑病的III期臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出了出色的療效數(shù)據(jù)，同時(shí)在其他自身免疫性疾病適應(yīng)癥中也具有潛在應(yīng)用價(jià)值。該藥物預(yù)計(jì)將于2026年年中獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)用于銀屑病治療，其顯著的優(yōu)勢(shì)在于口服給藥方式，相比傳統(tǒng)注射類藥物，能大幅提升患者的用藥依從性，有望推動(dòng)自身免疫疾病治療進(jìn)入一個(gè)更便捷、更精準(zhǔn)的新時(shí)代。

Obefazimod：是一款microRNA療法，該藥物作用機(jī)制的獨(dú)特性在于不依賴激素或生物制劑的情況下仍能發(fā)揮治療作用，為其他機(jī)制藥物治療無(wú)效或不耐受的患者提供了新的治療選擇，同時(shí)具備與其他藥物聯(lián)用乃至作為一線治療方案的潛力。2026年，該藥物將迎來(lái)兩項(xiàng)關(guān)鍵臨床數(shù)據(jù)的公布，分別是用于潰瘍性結(jié)腸炎維持治療的III期數(shù)據(jù)，以及用于克羅恩病治療的IIb期數(shù)據(jù)。

Amlitelimab：依托度普利尤單抗在自免領(lǐng)域的成功基礎(chǔ)，賽諾菲持續(xù)拓展OX40L靶點(diǎn)抗體藥物Amlitelimab的市場(chǎng)邊界。2026年1月公布的兩項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，已足夠支持阿姆利妥單抗在美國(guó)的上市申請(qǐng)，

Fenebrutinib：BTK抑制劑作為治療多發(fā)性硬化癥的潛在新型口服藥物，其研發(fā)歷程一波三折，賽諾菲的Tolebrutinib于2025年末收到美國(guó)FDA的完整回應(yīng)函，便是這一研發(fā)困境的典型例證。羅氏的Fenebrutinib是一種可穿透血腦屏障、可逆且非共價(jià)的BTK抑制劑。2026年2月，羅氏公布了Fenebrutinib治療原發(fā)性進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥（PPMS）的III期臨床試驗(yàn)FENtrepid研究取得的數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，以12周復(fù)合確認(rèn)殘疾進(jìn)展（cCDP12）發(fā)生時(shí)間為評(píng)估指標(biāo)，與PPMS獲批療法Ocrelizumab相比，F(xiàn)enebrutinib使殘疾進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)降低了12%。該藥也成為十多年來(lái)首個(gè)在PPMS中減緩殘疾進(jìn)展的藥物。

04

神經(jīng)科學(xué)及其他領(lǐng)域

神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的藥物研發(fā)充滿挑戰(zhàn)，例如阿爾茨海默癥，患病人群基數(shù)龐大，致病機(jī)制尚未明確，臨床治療效果不理想，已成為全球藥物研發(fā)的一個(gè)重要挑戰(zhàn)，臨床研發(fā)管線失敗案例已超300例。據(jù)《柳葉刀》報(bào)告預(yù)測(cè)，到2050年，全球癡呆癥患病人數(shù)將從當(dāng)前的5700萬(wàn)增長(zhǎng)至1.53億，而阿爾茨海默癥正是癡呆癥的主要亞型。

根據(jù)FirstWord Pharma的報(bào)道，禮來(lái)的Donanemab是神經(jīng)科學(xué)2026年值得關(guān)注的關(guān)鍵藥物。

Donanemab：抗淀粉樣蛋白抗體在晚期阿爾茨海默病治療中的商業(yè)化進(jìn)程取得穩(wěn)步推進(jìn)，若這類藥物能在疾病早期人群中獲得更多的臨床有效性和安全性數(shù)據(jù)，市場(chǎng)潛力將被進(jìn)一步激活。2026年，禮來(lái)將公布Donanemab用于早期阿爾茨海默病治療的III期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。

另外，在罕見(jiàn)病和腎病領(lǐng)域也有值得期待的藥物，這些藥物涉及前沿的基因編輯技術(shù)。

RGX-202：杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥仍是一個(gè)存在高度未滿足醫(yī)療需求的領(lǐng)域，目前尚無(wú)根治手段。Regenxbio公司的AAV基因療法RGX-202預(yù)計(jì)在2026年第二季度讀出關(guān)鍵頂線數(shù)據(jù)，并于同年年中提交生物制品許可申請(qǐng)（BLA）。

Lonvoguran ziclumeran：體內(nèi)基因編輯技術(shù)一直是制藥行業(yè)關(guān)注的研發(fā)方向之一，遺傳性血管水腫是該技術(shù)實(shí)現(xiàn)功能性治愈目標(biāo)的標(biāo)志性適。Intellia公司的Lonvoguran ziclumeran預(yù)計(jì)將于2026年年中公布全球關(guān)鍵性III期臨床試驗(yàn)HAELO的頂線結(jié)果。如果結(jié)果積極，公司計(jì)劃在2026年下半年遞交該藥物的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）。

Povetacicept：IgA腎病治療市場(chǎng)的競(jìng)爭(zhēng)日趨激烈。Vertex的Povetacicept是一款在研的重組融合蛋白，是BAFF和APRIL的雙重抑制劑。III期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將于2026年上半年公布。

05

結(jié)語(yǔ)

本文梳理的每一款關(guān)鍵藥物，都是行業(yè)創(chuàng)新探索的縮影。然而，每一款藥物的研發(fā)和商業(yè)化具有不確定性，例如監(jiān)管機(jī)構(gòu)的審批，藥物上市后的真實(shí)世界表現(xiàn)，都將影響這些藥物的最終命運(yùn)。但可以肯定的是，這些承載著突破性希望的療法，正在共同拆解疾病的舊有邊界，重塑治療的未來(lái)范式。

參考資料：

1、《Spotlight On:The drugs that will shape 2026》FirstWord Pharma

2、東吳證券

聲明：本內(nèi)容僅用作醫(yī)藥行業(yè)信息傳播，為作者獨(dú)立觀點(diǎn)，不代表藥智網(wǎng)立場(chǎng)。如需轉(zhuǎn)載，請(qǐng)務(wù)必注明文章作者和來(lái)源。